- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT07715136
BCMA-CD19 cCAR-T for the Treatment of Refractory Inflammatory Myopathy
A Single-arm, Open-label Phase I Clinical Study to Evaluate ICG318 CAR-T in Adults With Refractory Inflammatory Myopathy
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Idiopathic inflammatory myopathy (IIM) is a group of chronic autoimmune diseases with the most common types in adults being dermatomyositis, immune-mediated necrotizing myopathy, polymyositis, and antisynthetase syndrome. IIM is driven by humoral immune cell dysfunction including B cells, plasma cells and long-lived plasma cells.
ICG318 CAR-T, the investigational agent in this clinical trial, is an armored, compound chimeric antigen receptor (cCAR) composed of two independently functioning CARs that target the CD19 and BCMA surface antigens on B cells and plasma/long-lived plasma cells, respectively.
This study is being conducted to evaluate the safety and tolerability of ICG318 CAR-T in patients with refractory IIM. A single dose of ICG318 CAR-T will be evaluated after cyclophosphamide lymphodepletion.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Qibing Xie
- Telefonní číslo: +86-28-85422391
- E-mail: xieqibing1971@163.com
Studijní místa
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína, 610041
- Nábor
- West China Hospital, Sichuan University
-
Kontakt:
- Qibing Xie
- Telefonní číslo: +86-28-85422391
- E-mail: xieqibing1971@163.com
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Inclusion Criteria:
- Age 18-60 (age ≥18 years at first symptom onset), gender not limited;
The diagnosis meets the criteria for IIM according to the 2017 EULAR/ACR criteria and is confirmed to be of the following subtype:
a. Dermatomyositis: i. Presence of Gottron's rash or sunspot rash; ii. At least one serological result is positive: anti-transcriptional mediator (TIF1-gamma/P155) antibody, anti-matrix protein 2 (NXP2/P140) antibody, anti-Mi2 antibody, anti-melanoma differentiation-associated gene 5 (MDA5) antibody, anti-small ubiquitin-like modifier-1 activator (SAE1) antibody and/or SAE2 antibody, anti-histyl-tRNA synthetase (Jo-1) antibody, anti-alanyl-tRNA synthetase (PL-12) antibody, anti-threonyl-tRNA synthetase (PL-7) antibody, anti-glycyl-tRNA synthetase (EJ) antibody, anti-leucyl-tRNA synthetase (0J) antibody; b. Immune-mediated necrotizing myopathy: i. No characteristic skin manifestations of dermatomyositis were observed (i.e. Gottron's rash or sun-facing rash); ii. Muscle weakness characterized by IIM (e.g., symmetrical proximal muscle weakness of the upper/lower limbs; or more pronounced weakness of the neck flexors than the neck extensors; or more pronounced proximal muscle weakness of the lower limbs than distal muscle weakness).
iii. At least one serological result must be positive: anti-human signal recognition particle (SRP) antibody, or trihydroxytrimethylcoenzyme A reductase (HMGCR) antibody; c. Antisynthetic enzyme syndrome: i. At least one of the following clinical manifestations must be present: Raynaud's phenomenon, arthritis, interstitial lung disease, fever (with no other cause of fever found), or technician's hand (thickened and cracked skin on the hands, especially the fingertips).
ii. At least one serological result is positive: anti-histyl-tRNA synthetase (Jo-1) antibody, anti-threonyl-tRNA synthetase (PL-7) antibody, anti-alanyl-tRNA synthetase (PL-12) antibody, anti-glycyl-tRNA synthetase (EJ) antibody, anti-leucyl-tRNA synthetase (OJ) antibody, anti-aspartyl-tRNA synthetase (KS) antibody, anti-phenylalanyl-tRNA synthetase (Zo) antibody, anti-glutamyl-tRNA synthetase (JS) antibody, anti-lysyl-tRNA synthetase (SC) antibody, anti-tyrosyl-tRNA synthetase (YRS) antibody;
- Refractory IIM: At least one round of high-dose corticosteroid therapy and/or intravenous immunoglobulin, and at least two immunosuppressants (including but not limited to cyclophosphamide, mycophenolate mofetil, tacrolimus, cyclosporine, and azathioprine) have been used in adequate doses for more than 6 months;
- At the time of enrollment, participants must be receiving background medication at a stable dose, defined as: receiving background therapy with one oral glucocorticoid and/or one immunosuppressant at a stable dose for ≥ 12 weeks;
Severity of enrollment met the following criteria:
- MMT-8 score ≤141 (out of 150);
- Students must meet at least one of the following CSM numerical scale criteria based on abnormal visual analog scale (VAS) scores: Overall activity assessed by study participants ≥2; overall disease activity assessed by physicians ≥2; extra-muscular activity (MDAAT) ≥2; HAQ-DI ≥0.25;
- At least one muscle enzyme level >1.5 times ULN;
- Through examinations such as tumor markers, lung and abdominal CT scans, thyroid ultrasound, breast ultrasound, and gastroscopy and colonoscopy, possible potential tumors have been ruled out.
Exclusion Criteria:
- During the screening period, individuals with active viral, bacterial, or other infections requiring systemic treatment are excluded.
- The presence of a serious, poorly controlled comorbidity that the investigator considers clinically significant, such as (but not limited to) neurological, cardiovascular, renal, hepatic, endocrine, or gastrointestinal disorders;
Patients with severe organ dysfunction:
- The estimated glomerular filtration rate (eGFR) using the MDRD formula is <40 ml/min/1.73m² ; [eGFR = 186 × (age) - 0.203 × SCr - 1.154 (mg/dl), for women, the result is multiplied by 0.742].
- Study participants with total bilirubin >1.5 times the upper limit of normal (no specific restrictions are made for liver enzymes because inflammatory myopathy can cause elevated ALT/AST).
- Cardiovascular: Assessed by echocardiography (ECHO) or cardiac radionuclide angiography (MUGA), with a left ventricular ejection fraction (LVEF) <50% and oxygen saturation <94%. Alternatively, patients may have poorly controlled hypertension or other conditions, or have NYHA class III or IV heart failure, myocardial infarction, unstable angina, uncontrolled or symptomatic atrial arrhythmias, any ventricular arrhythmias, or other clinically significant heart disease.
- Bone marrow function: Absolute neutrophil count (ANC) <1×10⁹/L; Absolute lymphocyte count (ALC) <0.1×10⁹/L; Platelet count <50×10⁹/L; Hemoglobin <8.0 g/dL;
- Research participants who have a history of or current malignancy;
- Infectious diseases: Research participants with active hepatitis B (defined as positive hepatitis B surface antigen or positive hepatitis B core antibody, with hepatitis B virus DNA detection value >1000 copies/mL) or hepatitis C (HCV RNA positive); research participants with positive HIV antibody or positive treponema pallidum antibody and positive non-treponemal syphilis antibody test; active tuberculosis (negative interferon release; if positive, chest X-ray or CT scan is required to rule out active infection);
- Central nervous system diseases, including cerebrovascular diseases, epilepsy, etc.;
- Allergies to components of treatment or pre-conditioning.
- Those with elective surgery planned during the study period;
- Those who do not wish to take necessary contraceptive measures during the research period;
- Any other situation that researchers deem unsuitable for participation in the study including poor compliance and being involved in another clinical study.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Infuze biologického přípravku s jedním ramenem
|
Anti-BCMA, Anti-CD19 Compound CAR-T cells
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích příhod (AE) po infuzi ICG318 CAR-T.
Časové okno: Počínaje dnem 0 a až do 2 let po infuzi ICG318 CAR-T.
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AEs), závažnými nežádoucími účinky (SAEs), nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAEs), nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI) a toxicitami omezujícími dávku (DLTs).
|
Počínaje dnem 0 a až do 2 let po infuzi ICG318 CAR-T.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Determine the recommended phase 2 dose (RP2D) regimen.
Časové okno: Starting day 0 and assessed 2 years after ICG318 CAR-T infusion.
|
The protocol is based on cohort schema with dose escalation from 1×10^6/kg.
|
Starting day 0 and assessed 2 years after ICG318 CAR-T infusion.
|
|
The proportion of subjects who achieved drug-free remission.
Časové okno: At 6 months (M), 12M, 24M after ICG318 CAR-T infusion.
|
At 6 months (M), 12M, 24M after ICG318 CAR-T infusion.
|
|
|
Basic Metabolic Panel
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Sodium, Chloride, Potassium, Bicarbonate, BUN, Creatinine, and Glucose levels
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
Coagulation studies
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
PT/INR and aPTT
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
Cytokine testing
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
IL-6 and TNF-alpha
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
Manual Muscle Testing 8 (MMT8) score
Časové okno: Days 14, 28; Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Evaluation of muscle strength with MMT8
|
Days 14, 28; Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI)
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Evaluation of skin pathology with CDASI rating
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) score
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Extra-muscular disease activity measured with MDAAT
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
36-item short form survey (SF-36) score. 0 (worst health) and 100 (best health)
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Patient reported quality of life using SF-36
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
Creatinine kinase levels
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
|
Lactate dehydrogenase levels
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
|
Hydroxybutyrate dehydrogenase levels
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
|
Transaminase levels
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
AST, ALT
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
C-reactive protein
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
|
Procalcitonin levels
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
|
Ferritin levels
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
|
|
Tmax
Časové okno: Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
Time to maximum serum concentration of ICG318.
|
Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
|
Cmax
Časové okno: Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
|
|
AUC 0-28d
Časové okno: Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
|
|
AUC 0-∞
Časové okno: Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
Months 3, 6, 12, 24 after ICG318 CAR-T administration
|
|
|
Peripheral blood lymphocyte subsets (T, B, NK, CD4/CD8
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6 post-ICG318 CAR-T
|
|
|
Anti-myositis antibody levels
Časové okno: Days 14, 28 ; Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318.
|
(e.g.
anti-Jo-1, anti-nuclear etc.)
|
Days 14, 28 ; Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318.
|
|
Immunoglobulins
Časové okno: Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Days 1-7, 10, 14, 21, and 28, Months 2, 3, 6, 9, 12, 18, 24 post-ICG318 CAR-T
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ICG318-003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ICG318, BCMA-CD19-IL-15/IL-15 sushi Compound CAR-T
-
iCell Gene TherapeuticsiCAR Bio Therapeutics Ltd.Zatím nenabírámeZánětlivá onemocnění střev (IBD)Čína
-
iCell Gene TherapeuticsZatím nenabírámeSystémový lupus erythematodes (SLE) | Lupusová nefritida (LN)
-
The First Hospital of Jilin UniversityNáborRecidivující/refrakterní mnohočetný myelom | Leukémie v plazmatických buňkách (PCL)Čína
-
jiangjingtingNeznámý
-
M.D. Anderson Cancer CenterZatím nenabírámeRakovina prsuSpojené státy
-
Glenn J. HannaImmunityBio, Inc.NáborRakovina hlavy a krku | Spinocelulární karcinom hlavy a krku | Recidivující spinocelulární karcinom hlavy a krku | Recidivující rakovina hlavy a krku | Metastatická rakovina hlavy a krku | Metastatický spinocelulární karcinom hlavy a krkuSpojené státy
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNektar TherapeuticsAktivní, ne náborRecidivující difuzní velký B-buněčný lymfom | Refrakterní difúzní velký B-buněčný lymfom | Recidivující difúzní velký B-buněčný lymfom, jinak nespecifikováno | Refrakterní difuzní velký B-buněčný lymfom, jinak nespecifikováno | Recidivující folikulární lymfom stupně 3b | Refrakterní folikulární... a další podmínkySpojené státy
-
Imugene LimitedNáborChronická lymfocytární leukémie | Non-Hodgkinův lymfom | B-buněčná akutní lymfoblastická leukémie | Malý lymfocytární lymfomAustrálie, Spojené státy
-
Washington University School of MedicineThe Leukemia and Lymphoma Society; Children's Discovery Institute; Rising Tide... a další spolupracovníciNáborAkutní myeloidní leukémie | Aml | AML, dětství | Akutní myeloidní leukémie, dětskáSpojené státy
-
Fred Hutchinson Cancer CenterSimcha TherapeuticsNáborRecidivující difuzní velký B-buněčný lymfom | Refrakterní difúzní velký B-buněčný lymfom | Recidivující difúzní velký B-buněčný lymfom, jinak nespecifikováno | Refrakterní difuzní velký B-buněčný lymfom, jinak nespecifikováno | Recidivující folikulární lymfom stupně 3b | Refrakterní folikulární... a další podmínkySpojené státy