Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Assessing Molecular Mechanisms and Effects of Music Therapy in Youth With Sickle Cell Disease Using Single-cell RNA-sequencing

tiistai 8. syyskuuta 2026 päivittänyt: Manoj Bhasin, Emory University

The goal of this clinical trial is to evaluate whether a 4-week music therapy (MT) intervention can reduce chronic pain and improve psychosocial outcomes in youth with sickle cell disease (SCD).

The main questions it aims to answer are:

  • Does MT reduce pain intensity, frequency of pain episodes, and improve health-related quality of life (HRQoL)?
  • Does MT alter immune cell composition and gene expression in inflammatory pathways, as measured by single-cell RNA sequencing (scRNA-seq)?

Researchers will compare participants randomized to music therapy versus a control condition to see if MT produces superior improvements in pain and psychosocial outcomes, and distinct molecular changes.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sickle cell disease (SCD) is an inherited blood disorder that affects approximately 100,000 individuals in the United States, with higher prevalence among people of African and Latin-American descent. Children and adolescents with SCD often experience recurrent vaso-occlusive episodes (VOE) and chronic pain, which contribute to emotional distress, impaired academic performance, reduced daily functioning, and increased hospital utilization. Chronic pain also imposes a substantial financial burden and is associated with anxiety, depression, and diminished quality of life. Current pharmacologic treatments, such as hydroxyurea and blood transfusions, can reduce pain crises but are limited by side effects that interfere with school attendance and social participation, underscoring the need for safe, nonpharmacologic alternatives. Integrative approaches, such as cognitive behavioral therapy (CBT) and music therapy (MT), have been recognized as effective non-pharmacological pain management strategies, with evidence showing improvements in pain, mood, fatigue, and overall quality of life. However, the molecular mechanisms underlying these benefits remain poorly understood, particularly in SCD.

This study will evaluate the effects of a 4-week MT intervention in youth with SCD, focusing on both psychosocial outcomes and molecular mechanisms. The intervention will be delivered using Music Care©, a virtual platform that employs a structured "U" algorithm, beginning with stimulating music, transitioning into relaxation, and concluding with a gentle reintroduction of rhythm and energy. The primary aim is to determine whether MT reduces pain intensity, frequency of pain episodes, stress, anxiety, depression, and improves health-related quality of life (HRQoL). The secondary aim is to investigate changes in immune cell composition and gene expression using single-cell RNA sequencing (scRNA-seq), which will enable detailed profiling of immune cells, including T cells, B cells, monocytes, neutrophils, and granulocytes, as well as their transcriptional states and regulatory networks. Samples will be collected at baseline and endpoint to identify pathways altered by MT and to correlate molecular findings with clinical outcomes.

By integrating psychosocial assessments with single-cell transcriptomic profiling, this study seeks to provide novel insights into how MT modulates immune and inflammatory pathways in pediatric SCD. Understanding these mechanisms may reveal new therapeutic targets, improve patient stratification, and support broader adoption of MT as an evidence-based, nonpharmacologic intervention for chronic pain management in children and adolescents living with SCD.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

25

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30324
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Soumitri Sil, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  • Diagnosed with SCD
  • English fluency (for survey completion)
  • Have access to a personal electronic device (e.g., phone, tablet) with access to the internet

  • Meet the criteria for chronic pain defined by the International Association for the Study of Pain (IASP). IASP defines chronic pain as pain that is both:

    1. Persistent or recurrent for ≥ 3 months
    2. is associated with significant emotional distress or functional disability.30

Exclusion Criteria:

  • Major hearing deficiency or medical condition in which listening to music may be contraindicated (e.g., reflex epilepsy).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Music Therapy group
The MT group will engage in 20-minute daily virtual music therapy sessions for 4 weeks, using the freely available Music Care© app (manufactured by MUSIC CARE) to independently participate in electronic music therapy following the U sequence. This app is voluntarily downloaded onto a participant's personal device, and participants will be instructed to complete daily MT sessions under optimal conditions (i.e., lying down, eyes closed, low lighting).
Muut: Music Therapy
The MT group will engage in 20-minute daily virtual music therapy sessions for 4 weeks, using the freely available Music Care© app (manufactured by MUSIC CARE) to independently participate in electronic music therapy following the U sequence. This app is voluntarily downloaded onto a participants personal device and participants will be instructed to complete daily MT sessions under optimal conditions (i.e., lying down, eyes closed, low lighting).
Muut nimet:
  • MT
Huijausvertailija: Control group
The control group will be asked to engage with educational material for 20 minutes daily. There will be no restrictions for research subjects in regards to listening to music under other conditions (e.g., phone, radio, concert, etc)
Muut: Standard of Care
Routinely available educational material on sickle cell disease management and a healthy lifestyle.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Pain characteristics
Aikaikkuna: Baseline, Week 5

The Brief Pain Inventory (BPI) is a validated self-report questionnaire that measures both the severity of pain and the degree to which pain interferes with daily activities.

Pain intensity is rated on a 0-10 numeric scale (0 = no pain, 10 = worst pain imaginable). Pain interference items are also scored 0-10 (0 = does not interfere, 10 = completely interferes). Greater scores indicate more severe pain and greater interference with daily activities.
Baseline, Week 5
Change in Health-related quality of life (HRQoL)
Aikaikkuna: Baseline, Week 5

Parents will complete the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) at baseline and Week 5. This parent-proxy measure assesses physical, emotional, social, and school functioning. Changes in HRQoL scores will be analyzed to determine whether music therapy improves overall well-being compared to control.

Scoring: Items are scored on a 0-100 scale, with higher scores reflecting better quality of life (less impairment). Lower scores indicate poorer functioning across physical, emotional, social, and school domains.
Baseline, Week 5

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Depressive Symptoms
Aikaikkuna: Baseline, Week 5

Youth participants will complete the Patient Health Questionnaire (PHQ-8) at baseline and Week 5. This validated tool measures the frequency and severity of depressive symptoms.

Each item scored 0-3 (0 = not at all, 3 = nearly every day). Total score range: 0-24. Higher scores indicate greater severity of depressive symptoms.
Baseline, Week 5
Change in General Anxiety Disorder scale scores
Aikaikkuna: Baseline, Week 5

The General Anxiety Disorder scale (GAD-2) will be administered at baseline and Week 5. This brief self-report tool screens for generalized anxiety symptoms.

Each item scored 0-3, total score range: 0-6. Higher scores indicate greater anxiety symptoms.
Baseline, Week 5
Change in Psychological Stress
Aikaikkuna: Baseline, Week 5

The PROMIS Pediatric Short Form - Psychological Stress will be collected at baseline and Week 5 to assess perceived psychological stress.

Items scored on a 5-point Likert scale. Raw scores are converted to T-scores (mean = 50, SD = 10). Higher T-scores indicate greater psychological stress.
Baseline, Week 5
Change in Physical stress
Aikaikkuna: Baseline, Week 5

The PROMIS Pediatric Short Form - Physical Stress will be collected at baseline and Week 5 to measure somatic stress symptoms.

Items scored on a 5-point Likert scale. Raw scores are converted to T-scores (mean = 50, SD = 10). Higher T-scores indicate greater psychological stress.
Baseline, Week 5
Hospital utilization
Aikaikkuna: 4 weeks
The number of hospitalizations or pain-related treatments during the 4-week study will be tracked through medical chart review and participant report.
4 weeks

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Gene expression changes in immune cells
Aikaikkuna: Baseline, Week 5
gene expression changes in immune cells (T cells, B cells, monocytes, neutrophils, granulocytes). Assessed via single-cell RNA sequencing (scRNA-seq)
Baseline, Week 5

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emory University

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health (NIH)

Tutkijat

  • Päätutkija: Manoj Bhasin, Emory University

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. huhtikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2025P012013

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Individual participant data that underlie the results reported in the publication will be shared after de-identification

IPD-jaon aikakehys

Beginning 9 months and ending 36 months following publication

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Investigators whose proposed use of the data is provided in a formal written request, has been approved by the IRB, and receives explicit PI approval. Proposals may be submitted up to 36 months following publication. After 36 months the data will be available in our University's data warehouse but without investigator support other than deposited metadata.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa