A Study to Assess Efficacy and Safety of Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS) (CoMetS)
torstai 30. heinäkuuta 2026 päivittänyt: argenx
Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous Adimanebart in Adult and Pediatric Participants With DOK7-,MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS
The purpose of this study is to assess efficacy and safety of adimanebart in participants at least 12 years of age with DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4- Congenital Myasthenic Syndromes (CMS). The study aims to determine whether adimanebart is safe and can help people with CMS feel better and perform daily activities more easily.
The study includes a double-blinded treatment period (DBTP) and an Open- label extension period (OLE). In the DBTP, all participants will be randomized in a 1:1 ratio to adimanebart or placebo. Participants who complete the DBTP will continue to the OLE.
Additionally, participants who complete part of the active-treatment period of ARGX-119-2302 study are eligible to enroll in the OLE of this study. In the OLE, all participants will receive open-label adimanebart. After final IMP dose, the participants will enter a follow-up period and their health will be monitored.
The total duration of the study is up to approximately 152 weeks (2 years and 11 months).
More information can be found here: clinicaltrials.argenx.com/Comets
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
105
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sabine Coppieters, MD
- Puhelinnumero: 857-350-4834
- Sähköposti: clinicaltrials@argenx.com
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Inclusion Criteria:
DBTP:
- At least 12 years of age.
- Has a diagnosis of DOK7-, MUSK-, AGRN-, or LRP4-CMS with documented mutations.
- Participants taking oral beta agonists (eg, albuterol, salbutamol, ephedrine) or other CMS medication must have been receiving the medication for at least 6 months and agree to remain on a same stable dosing regimen of the same medication unless directed to change their CMS medication(s) by their treating physician.
OLE:
- Completed part of the active-treatment period of ARGX-119-2302.
Exclusion Criteria:
DBTP:
- Known medical condition that would interfere with an accurate assessment of CMS, confound the results of the study, or put the patient at undue risk, as assessed by the investigator.
OLE:
- Investigational study drug discontinuation in ARGX-119-2302.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Double-blinded treatment period (DBTP) - Adimanebart IV
Participants randomized to receive Adimanebart IV
|
Intravenous infusion of Adimanebart
|
|
Placebo Comparator: Double-blinded treatment period (DBTP) - Placebo IV
Participants randomized to receive Placebo IV
|
Intravenous infusion of Placebo
|
|
Kokeellinen: Open-label extension (OLE) - Adimanebart IV
Participants receive Adimanebart IV
|
Intravenous infusion of Adimanebart
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline at week 24 in 6MWT distance
Aikaikkuna: Up to 24 weeks
|
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
|
Up to 24 weeks
|
|
Incidence of AEs and SAEs
Aikaikkuna: up to 104 weeks
|
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
|
up to 104 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline in 6MWT distance over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in PROMIS PF-10b T-score over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The PROMIS PF-10b T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function 10b) is a 10- item, participant-reported short-form questionnaire designed to assess physical function.
The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point Likert scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do)
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in QMG key component composite score over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG.
Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in 6MWT cadence over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The 6-minute walk test (6MWT) measures the distance a participant walks in 6 minutes.
Cadence is the number of steps taken per unit of time (steps/min) and is a measure of functional mobility.
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in the QMG key component raw values and scores over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) scale is a standardized quantitative scoring system that was developed to assess disease severity based on impairment of body function and structures in patients with MG.
Minimum value: 0 (no disease severity); Maximum value: 15 (highest disease severity).
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in PROMIS PF-WMA-SF T-score over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The PROMIS PF-WMA-SF T-score (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System Physical Function With Mobility Aid Short Form) is an 11-item, participant-completed questionnaire that assesses lower and upper extremity function and associated activities of daily living.
The questionnaire asks the participant to rate the items on a 5-point scale of 5 (without any difficulty) to 1 (unable to do).
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in Neuro-QoL Short Form-Fatigue T-score over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
Neuro-QoL Short Form-Fatigue (Quality of Life in Neurological Disorders Short Form - Fatigue) is a participant-completed short-form questionnaire designed to provide a measurement of fatigue in patients with neurological conditions and the impact of their fatigue on their quality of life and daily activities.
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in FVC over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
FVC: forced vital capacity to assess pulmonary function
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in the Actigraphy measures over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
Participants will be asked to wear a wrist-worn actigraphy device to assess physical behaviour and mobility.
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in PGI-C over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The Patient Global Impression of Change (PGI-C) is a patient-reported rating scale to assess the change in symptom severity and functional problems since the first IMP administration.
Participants are asked to rate their change in symptom severity and functional problems on a 7- point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse).
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in PGI-S over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The Patient Global Impression of Severity (PGI-S) scale is a patient-reported rating scale to assess symptom severity and functional problems.
Participants are asked to rate their symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (no problems) to 7 (unable to do).
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in CGI-C over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The Clinical Global Impression of Change (CGI-C) scale is a clinician-reported rating scale to assess changes in a participant's symptom severity and functional problems since the first IMP administration.
Clinicians are asked to rate the change in the participant's symptom severity and functional problems on a 7-point Likert scale from 1 (much improved) to 7 (much worse)
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in CGI-S over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The Clinical Global Impression of Severity (CGI-S scale) is a clinician-reported rating scale to assess a participant's symptom severity and functional problems.
The scale comprises a single item.
Based on clinical judgment, clinicians rate the participant's symptom severity and functional problems on a 4-point Likert scale from 0 (no problems) to 4 (unable to do).
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Change from baseline in EQ-5D-5L over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
The participant-completed EQ-5D-5L questionnaire is a standardized test recognized by many health authorities as a generic measure of health status.
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Incidence of AEs and SAEs
Aikaikkuna: up to 24 weeks
|
AE: adverse event; SAE: serious adverse event
|
up to 24 weeks
|
|
Adimanebart serum concentrations over time
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
PK=pharmacokinetic(s)
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Incidence of ADA against adimanebart
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
ADA: Anti-drug antibodies
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
|
Incidence of NAb against adimanebart
Aikaikkuna: up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
Nab: neutralizing antibody(ies)
|
up to 24 weeks (DBTP) + up to 104 weeks (OLE)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. lokakuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. lokakuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 4. elokuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 4. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 30. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-119-17-CMS-3001
- 2025-524460-37-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .