CF患者におけるPOL6014の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を調査するための臨床研究

包含基準:

1. -患者は、登録および試験関連の手続きの前に、試験への参加に書面によるインフォームドコンセントを与えています。
2. -18歳から55歳までの、出産の可能性のない男性患者または女性患者。 非出産の可能性のある女性は、子宮がないか、卵管が結紮されていないか、または卵巣不全または卵巣の外科的切除により永久に卵巣機能が停止している女性と定義されます。 子宮摘出術または卵管結紮を受けた患者には、外科的処置の記録が必要です。
3. 男性は、治験薬の開始から治験薬の最終投与後90日まで避妊を実践することに同意する必要があります。
4. 互換性のある臨床的または放射線学的所見および実験室の基準、より具体的には汗または遺伝子検査（すなわち、最も一般的な遺伝的欠陥ΔF 508またはCFを引き起こす可能性のあるその他の変異の存在）によって文書化されたCFの診断を受けた患者。
5. 患者は、1 日に 3 回以上の頻度で頻繁に自発的な喀痰を生成することを確認する必要があります。 -患者は、スクリーニング時に自発的な喀痰サンプルを生成できる必要があります（約1時間の範囲内）。 スクリーニング訪問中の3時間）。
6. CFおよびCF関連疾患を除いて、病歴、身体検査、バイタルサイン、ECG評価、肺機能検査（PFT）、および臨床検査結果を含むスクリーニング検査によって評価される他の重大な疾患はありません。 臨床検査結果の逸脱は、それらが CF および CF 関連疾患の診断に従っている場合、重大な追加リスクを構成すると予想される臨床状態を示さないと仮定して、受け入れることができます。
7. -患者は、スクリーニング時のFEV1が予測値の40％以上でなければなりません。
8. ボディマス指数 (BMI) が 16.5 から 30 (両端を含む) の間。
9. -スクリーニング訪問の前に少なくとも1年間禁煙した非喫煙者または元喫煙者。
10. 患者は、完全な PK プロファイルを得るために、来院前 24 時間以内にカフェインまたはテオフィリンを含む製品を控える意思がある必要があります。
11. -適切な方法で吸入する能力（患者は、インフォームドコンセントが得られたら、スクリーニング訪問時に市販の生理食塩水を使用してeFlow®ネブライザーデバイスから吸入するように訓練されます）。
12. 吸入抗生物質のルーチンコースを行っている患者の場合、患者は、IMP投与の同日または3日前までに吸入抗生物質サイクルのルーチンコースを開始することに同意する必要があります。

除外基準:

1. 過去 2 週間の治療レジメンの変更、または胸部 X 線写真での重要な新しい所見 (気胸、大葉/部分的な虚脱または硬化など) によって定義される、不安定な肺疾患の患者。または治験責任医師の意見では、過去 12 か月以内に肺の状態が低下した患者は、CF 肺疾患の通常の慢性的な進行の一部とは見なされません。 「オフ/オン」サイクルを含む定期的な周期的な抗生物質治療レジメンは、治療レジメンの変更とは見なされません。
2. -患者は、スクリーニング/無作為化の前の過去4週間以内に呼吸器症状の悪化を経験しており、新しいまたは変更された呼吸療法の開始が必要であり、研究者の意見では、患者は安定したレベルに戻っていません健康
3. 肺移植歴のある患者。
4. -臨床的に重要な腎臓、肝臓、胃腸、心血管、および特に呼吸器疾患の病歴のある患者（CFおよびCF関連疾患を除く）。
5. -活動的な消化管潰瘍、頭蓋内出血、怪我、その他の出血の病歴がある患者。
6. -研究者の評価によると、重度の肝障害（例： 臨床検査値 (ALT、AST > 3 x ULN および総ビリルビン > 1.5 x ULN) または Child-Pugh-Class C は、そのような状態を示している可能性があります)。
7. -臨床的に関連するECG異常（例：バゼットの式によるQTc≧440ミリ秒、PR>200ミリ秒、またはQRS≧120ミリ秒）。
8. -仰臥位での安静時心拍数が50 bpm未満、収縮期血圧が100 mmHg未満または140 mmHg超、拡張期血圧が60 mmHg未満または90 mmHg未満の患者。
9. 起立性調節障害、失神、または失神を起こしやすい。
10. -ドップラー超音波検査で測定された平均肺動脈圧（mPAP）> 25 mmHgと組み合わせた三尖弁不全の診断、または三尖弁不全が検出されない場合は、重度の肺性心疾患（肺性心）の心エコー検査または臨床的徴候またはうっ血性心不全。
11. 悪性腫瘍の病歴または存在。
12. 次のウイルス検査のいずれかで陽性の結果が得られます: ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 抗体および抗原、抗 B 型肝炎コア抗体、B 型肝炎表面抗原 (HbsAg)、および抗 C 型肝炎ウイルス抗体。
13. -緊急治療室への入院につながったエアロゾル、薬物、または食品に対する既知の局所または全身過敏症。
14. -任意の治験薬（IMP）またはデバイスを使用した別の臨床研究への参加、無作為化前、その治験薬の最後の使用から5半減期（最低4週間）の間隔内。
15. -無作為化の前の月に500 mLを超える血液または血漿の寄付があり、患者が宣言した。
16. -患者が研究の性質、範囲、および考えられる結果を理解できないようにする精神状態。
17. -すべての臨床研究手順を遵守するつもりはありません。