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Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Gene Therapy (SPVN20) in Subjects With Rod-Cone Dystrophy (NYRVANA)

2026年9月2日 更新者：SparingVision

A Phase I/IIa Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravitreal Injection of SPVN20 Gene Therapy in Participants With Advanced Rod-Cone Dystrophy

This open-label, multi-center study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of escalating doses of a gene therapy called SPVN20 administered via a single intravitreal injection in participants with advanced Rod-Cone Dystrophy.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

This is an open-label, non-randomized, multi-center, dose-escalation and dose-expansion, first-in-human, Phase I/IIa study. Participants will be followed for a total of five years after receiving a single unilateral intravitreal injection of SPVN20 in their study eye, and will be monitored by an independent Data Safety Monitoring Committee. Eligible patients will be assigned by sequential enrollment to one of the following three cohorts:

Cohort 1: low dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants. Cohort 2: medium dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants. Cohort 3: high dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants.

研究の種類

介入

入学 (推定)

27

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • 募集
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr Emma Duignan
  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • 募集
        • CHNO XV-XX Paris - CIC 1423
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dr Amine Benadji
  • ベルギー
      • Ghent、ベルギー
        • 募集
        • Ghent University Hospital
        • コンタクト：
          • Ophthalmic Clinical Trials Unit
          • 電話番号：00 32 9 332 23
          • メール：OCTU@uzgent.be
        • 主任研究者：
          • Prof. Dr. Bart Leroy

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 18 years old at enrollment.
  2. Participant with a genetically confirmed clinical diagnosis of advanced RCD in both eyes due to non-syndromic RCD.
  3. Participants enrolled in the Dose-Escalation cohorts must have a BCVA meeting the study eye criteria.
  4. Documented preservation of foveal cone cell bodies in the study eye (as shown on SD-OCT imaging).
  5. Participant with a history of formed vision.
  6. Participant willing and able to provide informed consent.

Exclusion Criteria:

  1. Participant participating in another clinical trial and receiving an investigational medicinal product (IMP) within either 5 half-lives of that IMP, or 90 days prior to the injection of SPVN20.
  2. Participant with cortical visual impairment.
  3. Participant with systemic disease or other pathology not related to their diagnosis of RCD, and whose symptoms or associated treatments may affect vision.
  4. Participant with known allergies to corticosteroids, or who will be unable to tolerate the corticosteroid regimen.
  5. Participant who has received immunosuppressive therapies or any other therapy known to impact the immune system during the last month prior to SPVN20 administration.
  6. Active ocular inflammation or recurrent history of idiopathic or autoimmune-associated uveitis.
  7. Participant known to be allergic to any of the delivery vehicle constituents or to any other drugs planned to be used during the clinical study.
  8. Active alcohol or substance abuse.
  9. Participant positive for human immunodeficiency virus (HIV) or any other systemic immunocompromising disease.
  10. Participant with active Hepatitis B or Hepatitis C.
  11. Female participant currently pregnant or breastfeeding or intending to become pregnant.
  12. Participant with clinically active ocular infection of herpetic diseases.
  13. Participant with active coronavirus disease (COVID-19) infection.
  14. Participant who received any vaccination/immunization within 28 days prior to screening and/or during screening.
  15. Participant who previously received any gene therapy product, stem cell therapy, cell-based therapy for ocular or non-ocular disease.
  16. Participant with a retinal implant at enrollment.
  17. Participant with pre-existing eye conditions that would interfere with the interpretation of study endpoints, or increase the risk of surgical complications.
  18. Participant with significant media opacity impacting evaluation of the retina or vitreous.
  19. Participant who had intraocular surgery within 90 days of study treatment administration.
  20. Participant with history of corticosteroid-induced raised IOP of >25 mmHg following corticosteroid exposure, despite topical IOP-lowering pharmacologic therapy.
  21. Participant with history of unresolved rhegmatogenous retinal detachment in the fovea.
  22. Participant with history of unresolved ocular hypotony.
  23. Participant unwilling or unable (based on the Investigator's judgment) to comply with the study protocol.
  24. Participant with any condition that would not allow them to complete follow-up examinations during the study and, in the opinion of the Investigator, would make them unsuitable for the study.
  25. Participant currently taking restricted classes of medications listed in protocol
  26. Participant with ongoing cardiac or neurological disorders not managed by a restricted medication can be excluded based on the Investigator's judgement.
  27. Women of childbearing potential (WOCBP) and men and/or their partner(s) of childbearing potential who do not agree to use a highly effective contraceptive method.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SPVN20 (low dose). Single intravitreal injection of a low dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
生物学的：SPVN20 (low dose)
SPVN20
実験的：SPVN20 (medium dose). Single intravitreal injection of a medium dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
生物学的：SPVN20 (medium dose)
SPVN20
実験的：SPVN20 (high dose). Single intravitreal injection of a high dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
生物学的：SPVN20 (high dose)
SPVN20

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Safety and Tolerability
時間枠：6 months
Incidence and severity of ocular and non-ocular treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
6 months
Ocular safety
時間枠：6 months
General ocular assessments including complete ophthalmic examination of extraocular and intraocular structures
6 months

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
時間枠：6 months
Change in BCVA from Baseline to Month 6 after dosing with SPVN20.
6 months
Full-field stimulus threshold (FST) test
時間枠：6 months
Change in FST from Baseline to Month 6 after dosing with SPVN20
6 months

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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SparingVision

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年10月8日

一次修了 (推定)

2032年3月1日

研究の完了 (推定)

2032年3月1日

試験登録日

最初に提出

2026年8月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年9月2日

最初の投稿 (実際)

2026年9月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月2日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SPVN20-CLIN-01
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520665-47-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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