Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Gene Therapy (SPVN20) in Subjects With Rod-Cone Dystrophy (NYRVANA)

2. září 2026 aktualizováno: SparingVision

A Phase I/IIa Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravitreal Injection of SPVN20 Gene Therapy in Participants With Advanced Rod-Cone Dystrophy

This open-label, multi-center study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of escalating doses of a gene therapy called SPVN20 administered via a single intravitreal injection in participants with advanced Rod-Cone Dystrophy.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This is an open-label, non-randomized, multi-center, dose-escalation and dose-expansion, first-in-human, Phase I/IIa study. Participants will be followed for a total of five years after receiving a single unilateral intravitreal injection of SPVN20 in their study eye, and will be monitored by an independent Data Safety Monitoring Committee. Eligible patients will be assigned by sequential enrollment to one of the following three cohorts:

Cohort 1: low dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants. Cohort 2: medium dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants. Cohort 3: high dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

27

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie
        • Nábor
        • Ghent University Hospital
        • Kontakt:
          • Ophthalmic Clinical Trials Unit
          • Telefonní číslo: 00 32 9 332 23
          • E-mail: OCTU@uzgent.be
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Prof. Dr. Bart Leroy
  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • Nábor
        • CHNO XV-XX Paris - CIC 1423
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Amine Benadji
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Nábor
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Emma Duignan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 18 years old at enrollment.
  2. Participant with a genetically confirmed clinical diagnosis of advanced RCD in both eyes due to non-syndromic RCD.
  3. Participants enrolled in the Dose-Escalation cohorts must have a BCVA meeting the study eye criteria.
  4. Documented preservation of foveal cone cell bodies in the study eye (as shown on SD-OCT imaging).
  5. Participant with a history of formed vision.
  6. Participant willing and able to provide informed consent.

Exclusion Criteria:

  1. Participant participating in another clinical trial and receiving an investigational medicinal product (IMP) within either 5 half-lives of that IMP, or 90 days prior to the injection of SPVN20.
  2. Participant with cortical visual impairment.
  3. Participant with systemic disease or other pathology not related to their diagnosis of RCD, and whose symptoms or associated treatments may affect vision.
  4. Participant with known allergies to corticosteroids, or who will be unable to tolerate the corticosteroid regimen.
  5. Participant who has received immunosuppressive therapies or any other therapy known to impact the immune system during the last month prior to SPVN20 administration.
  6. Active ocular inflammation or recurrent history of idiopathic or autoimmune-associated uveitis.
  7. Participant known to be allergic to any of the delivery vehicle constituents or to any other drugs planned to be used during the clinical study.
  8. Active alcohol or substance abuse.
  9. Participant positive for human immunodeficiency virus (HIV) or any other systemic immunocompromising disease.
  10. Participant with active Hepatitis B or Hepatitis C.
  11. Female participant currently pregnant or breastfeeding or intending to become pregnant.
  12. Participant with clinically active ocular infection of herpetic diseases.
  13. Participant with active coronavirus disease (COVID-19) infection.
  14. Participant who received any vaccination/immunization within 28 days prior to screening and/or during screening.
  15. Participant who previously received any gene therapy product, stem cell therapy, cell-based therapy for ocular or non-ocular disease.
  16. Participant with a retinal implant at enrollment.
  17. Participant with pre-existing eye conditions that would interfere with the interpretation of study endpoints, or increase the risk of surgical complications.
  18. Participant with significant media opacity impacting evaluation of the retina or vitreous.
  19. Participant who had intraocular surgery within 90 days of study treatment administration.
  20. Participant with history of corticosteroid-induced raised IOP of >25 mmHg following corticosteroid exposure, despite topical IOP-lowering pharmacologic therapy.
  21. Participant with history of unresolved rhegmatogenous retinal detachment in the fovea.
  22. Participant with history of unresolved ocular hypotony.
  23. Participant unwilling or unable (based on the Investigator's judgment) to comply with the study protocol.
  24. Participant with any condition that would not allow them to complete follow-up examinations during the study and, in the opinion of the Investigator, would make them unsuitable for the study.
  25. Participant currently taking restricted classes of medications listed in protocol
  26. Participant with ongoing cardiac or neurological disorders not managed by a restricted medication can be excluded based on the Investigator's judgement.
  27. Women of childbearing potential (WOCBP) and men and/or their partner(s) of childbearing potential who do not agree to use a highly effective contraceptive method.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SPVN20 (low dose). Single intravitreal injection of a low dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
Biologický: SPVN20 (low dose)
SPVN20
Experimentální: SPVN20 (medium dose). Single intravitreal injection of a medium dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
Biologický: SPVN20 (medium dose)
SPVN20
Experimentální: SPVN20 (high dose). Single intravitreal injection of a high dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
Biologický: SPVN20 (high dose)
SPVN20

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Safety and Tolerability
Časové okno: 6 months
Incidence and severity of ocular and non-ocular treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
6 months
Ocular safety
Časové okno: 6 months
General ocular assessments including complete ophthalmic examination of extraocular and intraocular structures
6 months

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Časové okno: 6 months
Change in BCVA from Baseline to Month 6 after dosing with SPVN20.
6 months
Full-field stimulus threshold (FST) test
Časové okno: 6 months
Change in FST from Baseline to Month 6 after dosing with SPVN20
6 months

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

SparingVision

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. srpna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. září 2026

První zveřejněno (Aktuální)

8. září 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPVN20-CLIN-01
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520665-47-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit