Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Open-Label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Gene Therapy (SPVN20) in Subjects With Rod-Cone Dystrophy (NYRVANA)

2 de septiembre de 2026 actualizado por: SparingVision

A Phase I/IIa Clinical Trial to Assess the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Single Intravitreal Injection of SPVN20 Gene Therapy in Participants With Advanced Rod-Cone Dystrophy

This open-label, multi-center study is to evaluate the safety, tolerability, and efficacy of escalating doses of a gene therapy called SPVN20 administered via a single intravitreal injection in participants with advanced Rod-Cone Dystrophy.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This is an open-label, non-randomized, multi-center, dose-escalation and dose-expansion, first-in-human, Phase I/IIa study. Participants will be followed for a total of five years after receiving a single unilateral intravitreal injection of SPVN20 in their study eye, and will be monitored by an independent Data Safety Monitoring Committee. Eligible patients will be assigned by sequential enrollment to one of the following three cohorts:

Cohort 1: low dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants. Cohort 2: medium dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants. Cohort 3: high dose of SPVN20 will be evaluated in a total of 9 participants.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

27

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Ghent University Hospital
        • Contacto:
          • Ophthalmic Clinical Trials Unit
          • Número de teléfono: 00 32 9 332 23
          • Correo electrónico: OCTU@uzgent.be
        • Investigador principal:
          • Prof. Dr. Bart Leroy
  • Francia
      • Paris, Francia, 75012
        • Reclutamiento
        • CHNO XV-XX Paris - CIC 1423
        • Contacto:
          • Dorothée Dagostinoz
          • Número de teléfono: 00 33 1 40 02 15 20
          • Correo electrónico: ddagostinoz@15-20.fr
        • Investigador principal:
          • Dr Amine Benadji
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Reclutamiento
        • Royal Victoria Eye and Ear Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dr Emma Duignan

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Age ≥ 18 years old at enrollment.
  2. Participant with a genetically confirmed clinical diagnosis of advanced RCD in both eyes due to non-syndromic RCD.
  3. Participants enrolled in the Dose-Escalation cohorts must have a BCVA meeting the study eye criteria.
  4. Documented preservation of foveal cone cell bodies in the study eye (as shown on SD-OCT imaging).
  5. Participant with a history of formed vision.
  6. Participant willing and able to provide informed consent.

Exclusion Criteria:

  1. Participant participating in another clinical trial and receiving an investigational medicinal product (IMP) within either 5 half-lives of that IMP, or 90 days prior to the injection of SPVN20.
  2. Participant with cortical visual impairment.
  3. Participant with systemic disease or other pathology not related to their diagnosis of RCD, and whose symptoms or associated treatments may affect vision.
  4. Participant with known allergies to corticosteroids, or who will be unable to tolerate the corticosteroid regimen.
  5. Participant who has received immunosuppressive therapies or any other therapy known to impact the immune system during the last month prior to SPVN20 administration.
  6. Active ocular inflammation or recurrent history of idiopathic or autoimmune-associated uveitis.
  7. Participant known to be allergic to any of the delivery vehicle constituents or to any other drugs planned to be used during the clinical study.
  8. Active alcohol or substance abuse.
  9. Participant positive for human immunodeficiency virus (HIV) or any other systemic immunocompromising disease.
  10. Participant with active Hepatitis B or Hepatitis C.
  11. Female participant currently pregnant or breastfeeding or intending to become pregnant.
  12. Participant with clinically active ocular infection of herpetic diseases.
  13. Participant with active coronavirus disease (COVID-19) infection.
  14. Participant who received any vaccination/immunization within 28 days prior to screening and/or during screening.
  15. Participant who previously received any gene therapy product, stem cell therapy, cell-based therapy for ocular or non-ocular disease.
  16. Participant with a retinal implant at enrollment.
  17. Participant with pre-existing eye conditions that would interfere with the interpretation of study endpoints, or increase the risk of surgical complications.
  18. Participant with significant media opacity impacting evaluation of the retina or vitreous.
  19. Participant who had intraocular surgery within 90 days of study treatment administration.
  20. Participant with history of corticosteroid-induced raised IOP of >25 mmHg following corticosteroid exposure, despite topical IOP-lowering pharmacologic therapy.
  21. Participant with history of unresolved rhegmatogenous retinal detachment in the fovea.
  22. Participant with history of unresolved ocular hypotony.
  23. Participant unwilling or unable (based on the Investigator's judgment) to comply with the study protocol.
  24. Participant with any condition that would not allow them to complete follow-up examinations during the study and, in the opinion of the Investigator, would make them unsuitable for the study.
  25. Participant currently taking restricted classes of medications listed in protocol
  26. Participant with ongoing cardiac or neurological disorders not managed by a restricted medication can be excluded based on the Investigator's judgement.
  27. Women of childbearing potential (WOCBP) and men and/or their partner(s) of childbearing potential who do not agree to use a highly effective contraceptive method.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SPVN20 (low dose). Single intravitreal injection of a low dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
Biológico: SPVN20 (low dose)
SPVN20
Experimental: SPVN20 (medium dose). Single intravitreal injection of a medium dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
Biológico: SPVN20 (medium dose)
SPVN20
Experimental: SPVN20 (high dose). Single intravitreal injection of a high dose of SPVN20 on Day 0
SPVN20
Biológico: SPVN20 (high dose)
SPVN20

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Safety and Tolerability
Periodo de tiempo: 6 months
Incidence and severity of ocular and non-ocular treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
6 months
Ocular safety
Periodo de tiempo: 6 months
General ocular assessments including complete ophthalmic examination of extraocular and intraocular structures
6 months

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Periodo de tiempo: 6 months
Change in BCVA from Baseline to Month 6 after dosing with SPVN20.
6 months
Full-field stimulus threshold (FST) test
Periodo de tiempo: 6 months
Change in FST from Baseline to Month 6 after dosing with SPVN20
6 months

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

SparingVision

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2032

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de agosto de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

8 de septiembre de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPVN20-CLIN-01
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520665-47-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir