후기 발병 폼페병 환자에서 알부테롤의 안전성 및 효능

포함 기준:

1. 혈중 산성 알파-글루코시다제 분석 및 산성 알파-글루코시다제 유전자 염기서열 분석에 의한 폼페병의 진단,
2. 연령: 등록 시 18세 이상.
3. 최소 52주 동안 표준 용량(2주마다 20mg/kg)으로 효소 대체 요법을 받고 있습니다.
4. 피험자는 서면 동의를 할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 지속적인 침습적 환기(기관절개술 또는 기관내관을 통해).
2. 38.2 C 이상의 열, 24시간에 1회 이상의 구토, 발작 또는 새로운 요법에 금기인 것으로 간주되는 기타 증상을 포함하여 등록 후 2주 이내에 임상적으로 관련된 질병.
3. 만성 심장질환(2개월 이내의 심근경색, 부정맥, 심근병증).
4. 발작 장애의 병력.
5. 당뇨병의 역사.
6. 저칼륨혈증.
7. 갑상선 기능 항진증의 역사.
8. 임신.
9. 효소 대체 요법에 대한 비표준 일정에 있는 환자 예를 들어, 2주마다 주입하는 것과 달리 매주 주입합니다.
10. 항 rhGAA 항체 역가 > 1:100,000
11. 알부테롤, 레발부테롤(Xopenex), 비톨테롤(Tornalate), 피르부테롤(Maxair), 테르부탈린, 살메테롤(Serevent)과 같은 베타 2 작용제 약물에 대한 과민증 병력.

12. 다음 약물의 사용:

    • 이뇨제(물약);
    • 디곡신(디기탈리스, 라녹신);
    • 아테놀롤(Tenormin), 메토프롤롤(Lopressor) 및 프로프라놀롤(Inderal)과 같은 베타-차단제;
    • 아미트립틸린(Elavil, Etrafon), 독세핀(Sinequan), 이미프라민(Janimine, Tofranil) 및 노르트립틸린(Pamelor)과 같은 삼환계 항우울제;
    • isocarboxazid(Marplan), phenelzine(Nardil), rasagiline(Azilect), selegiline(Eldepryl, Emsam) 또는 tranylcypromine(Parnate)과 같은 모노아민 옥시다제 억제제; 또는
    • 알부테롤, 레발부테롤(Xopenex), 비톨테롤(Tornalate), 피르부테롤(Maxair), 테르부탈린(Brethine, Bricanyl), 살메테롤(Serevent), 이소에타린(Bronkometer), 메타프로테레놀(Alupent, Metaprel) 또는 이소프로테레놀(Isuprel Mistometer)과 같은 기관지확장제 등록 전 12주 이내.