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Sicherheit und Wirksamkeit von Albuterol bei Patienten mit spät einsetzender Pompe-Krankheit

11. Juli 2019 aktualisiert von: Duke University

Eine doppelblinde Phase-1/2-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Albuterol auf die motorische Funktion bei Personen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit, die eine Enzymersatztherapie erhalten

In dieser Studie schlägt das Studienteam vor, die Wirksamkeit von Albuterol auf die motorische Funktion von Personen mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch (LOPD) zu untersuchen, die eine Enzymersatztherapie erhalten, da Albuterol bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch gut vertragen wurde.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose der Pompe-Krankheit durch Blut-Säure-Alpha-Glucosidase-Assay und Säure-Alpha-Glucosidase-Gensequenzierung,
  2. Alter: 18+ Jahre bei Einschreibung.
  3. Erhalten einer Enzymersatztherapie in Standarddosis (20 mg/kg alle 2 Wochen) für mindestens 52 Wochen.
  4. Die Probanden sind in der Lage, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

  1. Kontinuierliche invasive Beatmung (über Tracheotomie oder Endotrachealtubus).
  2. Klinisch relevante Erkrankung innerhalb von zwei Wochen nach Einschreibung, einschließlich Fieber > 38,2 C, Erbrechen mehr als einmal in 24 Stunden, Krampfanfälle oder andere Symptome, die als kontraindiziert für eine neue Therapie gelten.
  3. Chronische Herzerkrankung (Myokardinfarkt in den letzten 2 Monaten, Arrhythmie, Kardiomyopathie).
  4. Geschichte der Anfallsleiden.
  5. Geschichte von Diabetes.
  6. Hypokaliämie.
  7. Geschichte der Hyperthyreose.
  8. Schwangerschaft.
  9. Patienten mit einem nicht standardmäßigen Zeitplan für eine Enzymersatztherapie; zum Beispiel wöchentliche Infusionen im Gegensatz zu Infusionen alle zwei Wochen.
  10. Anti-rhGAA-Antikörpertiter > 1:100.000
  11. Vorgeschichte von Überempfindlichkeit gegen Beta-2-Agonisten wie Albuterol, Levalbuterol (Xopenex), Bitolterol (Tornalate), Pirbuterol (Maxair), Terbutalin, Salmeterol (Serevent).

  12. Die Verwendung der folgenden Medikamente:

    • Diuretika (Wasserpille);
    • Digoxin (Digitalis, Lanoxin);
    • Betablocker wie Atenolol (Tenormin), Metoprolol (Lopressor) und Propranolol (Inderal);
    • trizyklische Antidepressiva wie Amitriptylin (Elavil, Etrafon), Doxepin (Sinequan), Imipramin (Janimine, Tofranil) und Nortriptylin (Pamelor);
    • Monoaminoxidase-Hemmer wie Isocarboxazid (Marplan), Phenelzin (Nardil), Rasagilin (Azilect), Selegilin (Eldepryl, Emsam) oder Tranylcypromin (Parnate); oder
    • Bronchodilatatoren wie Albuterol, Levalbuterol (Xopenex), Bitolterol (Tornalate), Pirbuterol (Maxair), Terbutalin (Brethine, Bricanyl), Salmeterol (Serevent), Isoetharin (Bronkometer), Metaproterenol (Alupent, Metaprel) oder Isoproterenol (Isuprel Mistometer) innerhalb von 12 Wochen vor der Einschreibung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alberol
Anfänglich 4 mg täglich für eine Woche, dann 4 mg zweimal täglich oral für die nächsten 5 Wochen. Wenn die 4 mg zweimal täglich oral gut vertragen werden, wird die Dosis eine Woche lang auf 8 mg jeden Morgen/4 mg jeden Abend erhöht, gefolgt von 8 mg zweimal täglich oral für den Rest der Studie.
Arzneimittel: Alberol
Anfänglich 4 mg täglich für eine Woche, 4 mg zweimal täglich oral für die nächsten 5 Wochen. Wenn die 4 mg zweimal täglich oral gut vertragen werden, wird die Dosis eine Woche lang auf 8 mg jeden Morgen/4 mg jeden Abend erhöht, gefolgt von 8 mg zweimal täglich oral für den Rest der Studie.
Placebo-Komparator: Placebo-Komparator
Anfänglich eine Kapsel täglich für eine Woche, dann eine Kapsel BID pro Tag für die nächsten 5 Wochen. Wenn die eine Kapsel BID pro oral gut vertragen wird, wird die Dosis für eine Woche auf zwei Kapseln jeden Morgen/eine Kapsel jeden Abend erhöht, gefolgt von zwei Kapseln BID pro oral für den Rest der Studie.
Arzneimittel: Placebo
Anfänglich eine Kapsel täglich für eine Woche, dann eine Kapsel BID pro Tag für die nächsten 5 Wochen. Wenn die eine Kapsel BID pro oral gut vertragen wird, wird die Dosis für eine Woche auf zwei Kapseln jeden Morgen/eine Kapsel jeden Abend erhöht, gefolgt von zwei Kapseln BID pro oral für den Rest der Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen.
Zeitfenster: 52 Wochen
Alle Teilnehmer, bei denen unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind.
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der forcierten Vitalkapazität aus Lungenfunktionstests nach 30 Wochen und 52 Wochen.
Zeitfenster: Baseline, Woche 30 und Woche 52
FVC (forcierte Vitalkapazität) ist die Luftmenge, die nach möglichst tiefem Einatmen zwangsweise aus der Lunge ausgeatmet werden kann.
Baseline, Woche 30 und Woche 52
Änderung im 6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: Baseline, Woche 6 und Woche 52
Als Ergebnis wird die zurückgelegte Strecke über einen Zeitraum von 6 Minuten herangezogen, um die Veränderungen der Leistungsfähigkeit zu vergleichen. Vom Physiotherapeuten beurteilt.
Baseline, Woche 6 und Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Ermittler

  • Hauptermittler: Dwight d Koeberl, MD, PhD, Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

16. Dezember 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. Juni 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00046020

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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