건강한 지원자와 비교하여 걸을 수 있는 척추 근육 위축 환자의 질병 진행 변화를 감지하는 근육 영상 및 운동 기능 측정(MFM)의 능력.
2016년 11월 1일 업데이트: Hoffmann-La Roche
연령에 맞는 건강 관리와 비교하여 보행성 척추 근육 위축(SMA) 환자의 질병 진행 변화를 감지하기 위한 근육 영상 및 운동 기능 측정(MFM)의 능력을 평가하기 위한 단일 센터, 종단, 비약물 연구
외래 척수성 근위축증(SMA) 환자와 연령 및 성별이 일치하는 건강한 지원자를 대상으로 한 이 비약물, 단일 센터, 24주 종적 연구는 자기공명영상(MRI) 및 근육 기능 측정(MFM) 테스트.
각 참가자는 기준선, 12주차 및 24주차의 세 가지 테스트 세션에서 평가됩니다. 환자와 지원자 모두 MRI 스캔을 받게 됩니다. 환자는 추가로 운동 기능 검사를 받고 운동 뉴런 생존(SMN) 유전자, 단백질 및 mRNA 분석을 위해 혈액 샘플을 채취합니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
관찰
등록 (실제)
38
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Basel, 스위스, 4005
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
10년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
보행이 가능한 척수성 근위축증(SMA) 환자와 연령 및 성별이 일치하는 건강한 지원자.
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 >/= 10세인 남성 및 여성 피험자
- SMA 환자의 경우: 5q-상염색체 열성 SMA의 임상 진단이 확인되었고, 스크리닝 시 걸을 수 있으며, 바람직하게는 척수 고정이 없음
제외 기준:
- 다른 치료 시험에 이전(3개월 이하) 또는 동시 참여
- 알려진 또는 의심되는 암
- 기타 만성 질환 또는 부적절한 신장, 간 또는 심장 기능
- 밀실 공포증, 심박 조율기, 인공 심장 판막, 인공와우 이식, 체내 이물질 존재, 두개내 혈관 클립 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 MRI 스캔에 대한 금기 사항. 표준 방사선 촬영 스캔에서 발견된 MRI에 대한 모든 금기 사항.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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연령 및 성별 일치 컨트롤
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척수성 근위축 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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지방 함량과 T2 값에 따른 정량적 근육 MRI의 차이
기간: 기준선에서 12주 및 24주
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기준선에서 12주 및 24주
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운동 기능 측정 테스트를 통해 평가된 질병 진행
기간: 기준선에서 12주 및 24주
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기준선에서 12주 및 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6분 보행 테스트로 평가된 질병 진행.
기간: 기준선에서 12주 및 24주
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기준선에서 12주 및 24주
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운동 뉴런(SMN) RNA의 생존 수준
기간: 기준선 및 24주차
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기준선 및 24주차
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SMN 단백질의 수준
기간: 기준선 및 24주차
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기준선 및 24주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 21일
처음 게시됨 (추정)
2014년 1월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 11월 1일
마지막으로 확인됨
2016년 11월 1일
추가 정보
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