Fähigkeit der Muskelbildgebung und motorischen Funktionsmessung (MFM), Veränderungen im Krankheitsverlauf bei ambulanten Patienten mit spinaler Muskelatrophie im Vergleich zu gesunden Freiwilligen zu erkennen.
1. November 2016 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche
Eine einzentrische, nichtmedikamentöse Längsschnittstudie zur Beurteilung der Fähigkeit der Muskelbildgebung und der motorischen Funktionsmessung (MFM), Veränderungen im Krankheitsfortschritt bei ambulanten Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) im Vergleich zu altersentsprechenden gesunden Kontrollpersonen zu erkennen
In dieser nicht medikamentösen, 24-wöchigen Längsschnittstudie mit einem einzigen Zentrum an Patienten mit ambulanter spinaler Muskelatrophie (SMA) und an alters- und geschlechtsangepassten gesunden Freiwilligen wird die Erkennung des Krankheitsverlaufs mittels Magnetresonanztomographie (MRT) und des Muskels untersucht Function Measure (MFM)-Test.
Jeder Teilnehmer wird in drei Testsitzungen bewertet: zu Studienbeginn, in Woche 12 und in Woche 24. Sowohl Patienten als auch Freiwillige werden MRT-Scans unterzogen. Bei den Patienten werden außerdem motorische Funktionstests durchgeführt und es werden Blutproben für die SMN-Gene (Survival of the Motor Neuron), Proteine und mRNA-Analyse entnommen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
38
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Basel, Schweiz, 4005
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Ja
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Ambulante Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) und alters- und geschlechtsangepasste gesunde Freiwillige.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche Probanden, die zum Zeitpunkt des Screenings >/= 10 Jahre alt waren
- Für SMA-Patienten: Bestätigte klinische Diagnose einer 5q-autosomal rezessiven SMA, ambulant zum Zeitpunkt des Screenings und vorzugsweise ohne Rückenmarksfixierung
Ausschlusskriterien:
- Vorherige (3 Monate oder weniger) oder gleichzeitige Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie
- Bekannter oder vermuteter Krebs
- Andere chronische Erkrankungen oder unzureichende Nieren-, Leber- oder Herzfunktion
- Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Klaustrophobie, Herzschrittmacher, künstliche Herzklappen, Cochlea-Implantate, Vorhandensein von Fremdmetallobjekten im Körper, intrakranielle Gefäßklemmen usw. Alle Kontraindikationen für die MRT, die bei einem Standard-Röntgenscan festgestellt werden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
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Alters- und geschlechtsangepasste Kontrollen
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Patienten mit spinaler Muskelatrophie
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Unterschiede in der quantitativen Muskel-MRT basierend auf Fettgehalt und T2-Werten
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 24
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Zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 24
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Krankheitsverlauf, beurteilt durch den Motor Function Measure Test
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 24
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Zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 24
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Krankheitsverlauf, beurteilt mit dem 6-Minuten-Gehtest.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 24
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Zu Studienbeginn, Woche 12 und Woche 24
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Überlebensniveaus der Motoneuron-RNA (SMN).
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 24
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Zu Studienbeginn und in Woche 24
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Mengen an SMN-Proteinen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 24
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Zu Studienbeginn und in Woche 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Januar 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2015
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Juli 2015
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Januar 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Januar 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
23. Januar 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
2. November 2016
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
1. November 2016
Zuletzt verifiziert
1. November 2016
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurologische Manifestationen
- Krankheitsattribute
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Neuromuskuläre Manifestationen
- Pathologische Zustände, Anatomisch
- Erkrankungen des Rückenmarks
- Motoneuron-Krankheit
- Krankheitsprogression
- Muskelatrophie
- Atrophie
- Muskelatrophie, Wirbelsäule
Andere Studien-ID-Nummern
- BE29037
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