Mulighed for muskelafbildning og motorisk funktionsmål (MFM) til at påvise ændringer i sygdomsprogression hos ambulante spinal muskelatrofipatienter sammenlignet med raske frivillige.
1. november 2016 opdateret af: Hoffmann-La Roche
ET ENKELT CENTER, LANGGITUDINAL, IKKE-LÆGEMIDIG STUDIE TIL VURDERING AF EVNE FOR MUSKELIMAGING OG MOTORISK FUNKTIONSMÅL (MFM) FOR AT DETERE ÆNDRINGER I SYGDOMSPROGRESSION I AMBULANT SPINAL MUSKULÆRE ATROFI (SMAARE-KONTROLLEDE PATIENTER)
Dette ikke-lægemiddel, single center, 24-ugers, longitudinelle studie i ambulant spinal muskelatrofi (SMA) patienter og i alders- og kønsmatchede raske frivillige vil vurdere påvisningen af sygdomsprogression ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og musklen Funktionsmål (MFM) test.
Hver deltager vil blive evalueret i tre testsessioner: ved baseline, i uge 12 og i uge 24. Både patienter og frivillige vil gennemgå MR-scanninger. Patienterne vil desuden gennemgå test af motorisk funktion og få taget blodprøver for overlevelse af motorneurongener, proteiner og mRNA-analyse.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
38
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Basel, Schweiz, 4005
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ja
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Ambulante patienter med spinal muskelatrofi (SMA) og alders- og kønsmatchede raske frivillige.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige forsøgspersoner, i alderen >/= 10 år ved screening
- For SMA-patienter: Bekræftet klinisk diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA, ambulant på tidspunktet for screening og helst uden rygmarvsfiksering
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere (3 måneder eller mindre) eller samtidig deltagelse i ethvert andet terapeutisk forsøg
- Kendt eller mistænkt kræft
- Anden kronisk sygdom eller utilstrækkelig nyre-, lever- eller hjertefunktion
- Kontraindikationer for MR-scanninger, herunder men ikke begrænset til: klaustrofobi, pacemaker, kunstige hjerteklapper, cochleaimplantater, tilstedeværelse af fremmede metalgenstande i kroppen, intrakranielle vaskulære clips osv. Eventuelle kontraindikationer til MR fundet på en standard røntgenscanning.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
Alders- og kønsmatchede kontroller
|
|
Patienter med spinal muskelatrofi
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forskelle i kvantitativ muskel-MR baseret på fedtindhold og T2-værdier
Tidsramme: Ved baseline, uge 12 og uge 24
|
Ved baseline, uge 12 og uge 24
|
|
Sygdomsprogression, vurderet gennem Motor Function Measure-testen
Tidsramme: Ved baseline, uge 12 og uge 24
|
Ved baseline, uge 12 og uge 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sygdomsprogression, vurderet med 6-minutters gangtest.
Tidsramme: Ved baseline, uge 12 og uge 24
|
Ved baseline, uge 12 og uge 24
|
|
Niveauer af overlevelse af motorneuron (SMN) RNA
Tidsramme: Ved baseline og uge 24
|
Ved baseline og uge 24
|
|
Niveauer af SMN-proteiner
Tidsramme: Ved baseline og uge 24
|
Ved baseline og uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. januar 2014
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juli 2015
Studieafslutning (Faktiske)
1. juli 2015
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. januar 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. januar 2014
Først opslået (Skøn)
23. januar 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
2. november 2016
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. november 2016
Sidst verificeret
1. november 2016
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurologiske manifestationer
- Sygdomsegenskaber
- Neuromuskulære sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Neuromuskulære manifestationer
- Patologiske Tilstande, Anatomiske
- Rygmarvssygdomme
- Motor neuron sygdom
- Sygdomsprogression
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, Spinal
Andre undersøgelses-id-numre
- BE29037
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .