Luspatercept의 효능 및 안전성: Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche의 연구 (FISiM-Luspa)
IPSS-R(Very Low-Low-Intermediate-risk) 환상 철적아세포를 동반한 골수이형성 증후군으로 인한 수혈 의존성 빈혈 성인 환자에서 Luspatercept의 효능 및 안전성: FISiM-ETS에 의한 후향적 다기관 연구
골수이형성 증후군(MDS)은 조혈 전구 세포의 감소된 분화 및 증가된 세포사멸을 특징으로 하는 악성 종양의 그룹으로, 비효율적인 조혈을 초래합니다. MDS의 치료는 예후에 따라 다릅니다. IPSS-R 위험이 낮은 환자는 급성 골수성 백혈병(AML)으로 진행될 가능성이 낮으며 치료는 혈구감소증을 조절하고 삶의 질(QOL)을 개선하는 것을 목표로 합니다. 빈혈은 저위험 환자의 80~85%에서 발생하는 가장 흔한 질병 특징이며, 이들 중 40%는 결국 적혈구 수혈 의존성(TD)이 됩니다.
Luspatercept는 변형 성장 인자-베타(TGF-베타) 수퍼패밀리에 속하는 리간드에 선택적으로 결합하는 재조합 융합 단백질입니다. Luspatercept는 GDF11, GDF8, 액티빈 B 및 기타 리간드에 결합합니다. 이 결합은 MDS와 같은 비효율적 적혈구 생성의 질병 모델에서 비정상적으로 높은 Smad2/3 신호 전달을 억제하여 적혈구 성숙 및 분화를 초래합니다.
Luspatercept는 현재 에리스로포이에틴 기반 요법에 대한 반응이 불만족스럽거나 부적격한 환상 철적아세포가 있는 매우 낮은, 낮은, 중간 위험 MDS로 인한 TD 빈혈이 있는 성인 환자의 치료에 승인되었습니다.
FISiM(Fondazione Italiana Sindromi Mielodidplastiche)은 링이 있는 초저 및 중간 위험 MDS로 인한 수혈 의존성 빈혈이 있는 이탈리아 성인 환자의 실제 인구에서 luspatercept의 효능 및 안전성에 대한 정보를 수집하기 위한 다기관 후향적 관찰 연구를 촉진합니다. 사이드로블라스트
연구 개요
상세 설명
골수이형성 증후군(MDS)은 조혈 전구 세포의 감소된 분화 및 증가된 세포사멸을 특징으로 하는 악성 종양의 그룹으로, 비효율적인 조혈을 초래합니다. MDS의 발병률은 연간 100,000명당 1.5~4건입니다. 예후는 Revised International Prognostic Scoring System(IPSS-R)에 의해 결정되는 연령, 세포유전학적 이상 및 혈구감소증을 포함하는 여러 요인에 의해 결정되지만 분자 이상(예: 유전자 돌연변이) 및 적혈구의 발생에 의해서도 결정됩니다. (RBC) 수혈 의존성.
MDS의 치료는 예후에 따라 다릅니다. IPSS-R 위험이 낮은 환자는 급성 골수성 백혈병(AML)으로 진행될 확률이 낮고 치료는 혈구감소증 조절과 삶의 질(QOL) 향상을 목표로 하는 반면 고위험 질환 환자는 기대 수명이 짧고 치료는 질병의 자연 경과를 수정하는 것을 목표로 합니다.
빈혈은 저위험 환자의 80~85%에서 발생하는 가장 흔한 질병 특징이며, 이들 중 40%는 결국 적혈구 수혈 의존성(TD)이 됩니다.
염색체 5q 결손 환자에 대해 독점적으로 승인된 레날리도마이드 외에, 적혈구 생성 자극제(ESA)가 저위험 질환 환자를 위한 첫 번째 옵션입니다. ESA에 반응하지 않는 환자는 옵션이 매우 제한되어 궁극적으로 장기간의 적혈구 수혈이 필요합니다. 만성 수혈은 2차 철분 과부하를 유발하고 환자의 QOL에 해로운 영향을 미칩니다.
2019년 4월 26일 Celgene Europe BV는 유럽 의약품청(EMA) 중앙집중식 절차를 통해 luspatercept(상표명 Reblozyl)에 대한 마케팅 승인을 신청했습니다. Luspatercept는 변형 성장 인자-베타(TGF-베타) 수퍼패밀리에 속하는 리간드에 선택적으로 결합하는 재조합 융합 단백질입니다. Luspatercept는 GDF11, GDF8, 액티빈 B 및 기타 리간드에 결합합니다. 이 결합은 MDS와 같은 비효율적 적혈구 생성의 질병 모델에서 비정상적으로 높은 Smad2/3 신호 전달을 억제하여 적혈구 성숙 및 분화를 초래합니다.
유익성-위해성 균형에 대한 검토는 인체용 의약품 위원회(CHMP)에서 실시했으며 긍정적인 의견은 2020년 4월 30일에 발표되었습니다. 유럽연합(EU)에서 승인된 적응증은 다음과 같다. 에리스로포이에틴 기반 요법.
MDS에서 luspatercept에 대한 임상 개발 프로그램은 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구 ACE-536-MDS-001(MEDALIST) 및 2개의 지지적 2상, 공개 라벨, 단일 임상 시험으로 구성됩니다. -군 시험(A536-03 및 A536-05).
MEDALIST 시험에서, RBC 수혈이 필요한 고리 철적혈구를 동반한 매우 낮거나 낮거나 중간 정도의 IPSS-R 위험 MDS를 가진 성인 환자를 3주마다 SC 경로를 통해 luspatercept(1mg/kg) 또는 위약에 2:1로 무작위 배정했습니다.16 두 치료군 모두에서 임상적으로 필요한 경우 RBC 수혈 또는 철 킬레이트 요법을 포함하여 최선의 지지 요법을 사용할 수 있지만 ESA 또는 기타 MDS 관련 제제는 제외됩니다. 시험의 1차 종점은 1주차부터 24주차까지 56일 동안 RBC 수혈 비의존(RBC-TI) 대상자의 비율이었습니다.
MEDALIST 시험에서 229명의 피험자가 매우 낮거나 낮거나 중간 정도의 IPSS-R 위험 MDS 고리 철적아세포를 포함하여 무작위 배정되었습니다: 153명은 luspatercept에, 76명은 위약에(ITT 모집단). 49명(21.4%)의 환자가 연구를 중단했으며 두 그룹 간에 차이가 없었습니다. 환자의 기본 특성과 이전 약물 사용은 치료 부문에 걸쳐 잘 균형을 이루었습니다. 반응자 비율(56일부터 24주까지의 RBC-TI)은 luspatercept와 위약을 투여받은 환자에서 각각 37.91% 대 13.16%(P < 0.0001)였습니다(표 1). 평가 기간을 84일로 연장했을 때 응답자 비율은 48주차까지 33.33% 대 11.84%, 24주차까지 28.10% 대 7.89%였습니다.
안전성 데이터베이스는 luspatercept를 투여받은 571명의 피험자로 구성되었습니다. 평균 luspatercept 치료 기간은 49주(중앙값 45.6주)였습니다. 치료 응급 부작용(TEAE)은 위약 그룹 환자의 91.2%와 비교하여 통합 luspatercept 그룹 환자의 95.3%에서 기록되었습니다. 심각한 TEAE(23.8% 대 15.0%), 3등급 이상의 TEAE(34.9% 대 25.9%) 및 영구적인 약물 중단으로 이어지는 TEAE(8.8% 대 3.6%)의 발생률은 통합 luspatercept 그룹에서 더 높았습니다. MDS 코호트에서 중단으로 이어진 가장 빈번한 TEAE는 고위험 MDS로의 진행, AML로의 변형, 전반적인 신체 악화 및 패혈증이었습니다. 치명적인 TEAE는 위약에 비해 luspatercept를 투여받은 환자의 1.8%와 2.6%에서 관찰되었습니다. MDS 그룹에서 가장 자주 보고된 TEAE(≥15%)는 피로, 설사, 메스꺼움, 기침, 현기증, 고혈압, 말초 부종, 두통, 바이러스성 상기도 감염 및 요통이었습니다.
전반적으로, luspatercept는 고리 철적아세포가 있는 MDS 환자에서 적혈구(RBC) 수혈 요구 사항을 유의하게 감소시켰으며 임상 시험에서 일반적으로 관리 가능한 내약성 프로필을 가졌습니다. 따라서 luspatercept는 MDS로 인한 수혈 의존성 빈혈이 있는 성인의 새로운 치료 옵션입니다.
luspatercept가 대규모 무작위 임상 시험의 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 승인되었음에도 불구하고 저자는 특히 노인에게서 발생하는 인간 질병의 경우 이러한 무작위 시험에 포함된 피험자의 특징이 종종 해당 인구의 특징을 반영하지 않는다는 것을 알고 있습니다. 치료법을 사용하기 위한 것입니다. 임상 시험에서의 치료 및 안전성에 대한 준수도 실제 환경과 다를 수 있습니다. 결과적으로 임상 의사 결정 프로세스를 추진하기 위해서는 무작위 임상 시험의 데이터가 실제 환경에서 생성된 증거와 통합되어야 합니다.
현재까지 실제 인구의 MDS 치료에서 luspatercept의 효능 및 안전성에 대한 정보는 없습니다. FiSIM(Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche)은 링이 있는 매우 낮거나 중간 정도의 위험이 있는 MDS로 인해 수혈 의존성 빈혈이 있는 성인 환자의 실제 이탈리아 인구에서 luspatercept의 효능 및 안전성에 대한 정보를 수집하기 위한 다기관 후향적 관찰 연구를 촉진합니다. 에리스로포이에틴 기반 요법에 대한 반응이 불만족스럽거나 적합하지 않은 철적아세포.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Rozzano
-
Milan, Rozzano, 이탈리아, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
성인 환자(예: 18세 이상) WHO 2016 분류에 따라 다음 추가 기준과 함께 초저, 저 또는 중간 위험 MDS에 대한 IPSS-R 기준을 충족하는 MDS 진단을 받은 경우:
- Ring Sideroblasts (RS) SF3B1 돌연변이가 없는 경우 골수 내 적혈구 전구체의 ≥15% 또는 SF3B1 돌연변이가 있는 경우 ≥5%;
- 골수 폭발 <5%;
- 말초 백혈구 수 <13,000/μL;
- ECOG PS 0-2;
- 이전 ESA 요법에 대한 불응성 또는 불내성 또는 부적격.
- 다음 기준에 따라 필수 RBC 수혈:
- luspatercept 치료 시작 전 16주 동안 평균 RBC 수혈 요구량 ≥2units/8weeks
- luspatercept 치료 시작 전 16주 동안 연속 56일 동안 RBCT가 없는 기간 없음
- 루스패터셉트로 치료
제외 기준:
다음 요법을 사용한 사전 치료:
- 면역조절제(예: 레날리도마이드), 저메틸화제(예: 아자시티딘 또는 데시타빈) 및 면역억제 요법을 포함하는 MDS에 대한 질병 조절제를 사용한 선행 요법.
- 다음 조건의 존재:
- 임신
- 다음 혈액 및 실험실 매개변수: ANC <500/μL 및 혈소판 <50,000/μL
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
Luspatercept 치료 환자
성인 환자(예:
18세 이상) WHO 2016 분류에 따라 MDS 진단을 받고 Luspatercept로 치료한 초저, 저위험 또는 중간 위험 MDS에 대한 IPSS-R 기준을 충족
|
MDS로 인한 수혈 의존성 빈혈이 있는 성인의 Luspatercept 치료
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
1주차부터 24주차까지 8주 이상 수혈 독립
기간: 치료 1주차부터 24주차까지
|
1주차부터 24주차까지 RBC 수혈 독립성(RBC-TI) ≥ 8주를 달성한 환자의 비율. RBC-TI 반응은 처음 24일 동안 연속 56일(8주) 기간(즉, 1일에서 56일, 2일에서 57일, 3일에서 58일 등) 동안 적혈구 수혈이 없는 것으로 정의됩니다. 연구 치료의 주. 환자는 반응자로 자격을 갖추기 위해 24주차 날짜 이전(및 포함) 이전에 최소 56일(≥ 8주)의 수혈 독립성을 가져야 했습니다. 컷오프 날짜로부터 최소 56일 이전에 RBC-TI를 달성하지 못한 환자는 무반응자로 집계되었습니다. 데이터는 빈도 및 비율 또는 중앙값으로 요약되며 범위 및 차이는 카이 제곱 테스트(적절한 경우 Fisher 정확 테스트) 또는 t 테스트(적절한 경우 Wilcoxon Mann Whitney U 테스트 및 ANOVA 모델에 의해 추정됩니다. 환자 특성 분포). |
치료 1주차부터 24주차까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
12주 이상 수혈 독립성, 1주차부터 24주차까지 평가
기간: 치료 1주차부터 24주차까지
|
1주부터 24주까지 RBC-TI ≥ 12주를 달성한 환자의 비율. RBC-TI 반응은 처음 24일 동안 연속 84일(12주) 기간(즉, 1일에서 84일, 2일에서 85일, 3일에서 86일 등) 동안 RBC 수혈이 없는 것으로 정의됩니다. 치료의 주. 데이터는 빈도 및 비율 또는 중앙값으로 요약되며 범위 및 차이는 카이 제곱 테스트(적절한 경우 Fisher 정확 테스트) 또는 t 테스트(적절한 경우 Wilcoxon Mann Whitney U 테스트 및 ANOVA 모델에 의해 추정됩니다. 환자 특성 분포). |
치료 1주차부터 24주차까지
|
|
1주차부터 48주차까지 평가된 12주 이상의 수혈 독립성
기간: 치료 1주차부터 48주차까지
|
1주부터 48주까지 RBC-TI ≥ 12주를 달성한 환자의 비율. RBC-TI 반응은 처음 48일 동안 연속 84일(12주) 기간(즉, 1일에서 84일, 2일에서 85일, 3일에서 86일 등) 동안 RBC 수혈이 없는 것으로 정의됩니다. 치료의 주. 데이터는 빈도 및 비율 또는 중앙값으로 요약되며 범위 및 차이는 카이 제곱 테스트(적절한 경우 Fisher 정확 테스트) 또는 t 테스트(적절한 경우 Wilcoxon Mann Whitney U 테스트 및 ANOVA 모델에 의해 추정됩니다. 환자 특성 분포). |
치료 1주차부터 48주차까지
|
|
1주부터 48주까지 8주 이상 수혈 독립
기간: 치료 1주차부터 48주차까지
|
1주차부터 48주차까지 RBC-TI ≥ 8주를 달성한 환자의 비율. RBC-TI 반응은 연구 치료의 처음 48주 동안 연속 56일(8주) 기간 동안 어떠한 적혈구 수혈도 받지 않은 것으로 정의됩니다. 데이터는 빈도 및 비율 또는 중앙값으로 요약되며 범위 및 차이는 카이 제곱 테스트(적절한 경우 Fisher 정확 테스트) 또는 t 테스트(적절한 경우 Wilcoxon Mann Whitney U 테스트 및 ANOVA 모델에 의해 추정됩니다. 환자 특성 분포). |
치료 1주차부터 48주차까지
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
적혈구 반응
기간: 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
|
연속 56일 동안 혈액학적 적혈구계 반응(HI-E)을 달성한 환자의 백분율. 수정된 HI-E 반응은 치료 기간 동안 연속 56일 동안 지속된 International Working Group(IWG 2018)에 따라 수정된 HI-E를 충족하는 참가자의 비율로 정의되었습니다. 베이스라인 RBC 수혈 부담이 4단위/8주 이상인 환자의 경우, HI-E는 최소 4단위/8주 RBC 수혈 감소로 정의됩니다. 기준선 RBC 수혈 부담이 <4 단위/8주인 환자의 경우, HI-E는 RBC 수혈 없이 8주 동안 헤모글로빈이 평균 1.5g/dL 이상 증가한 것으로 정의됩니다. |
1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
|
|
가장 긴 1차 반응 기간(1주차부터 24주차까지)
기간: 연구 치료 시작부터 마지막 투여 후 16주까지, 최대 약 93주
|
RBC-TI 기간은 치료 기간 1주차부터 24주차까지 RBC-TI가 8주 이상인 환자의 가장 긴 반응 기간으로 정의됩니다.
치료 기간이 끝날 때까지 RBC-TI를 유지한 환자는 중단 날짜 또는 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜에 검열되었습니다.
중앙값은 계층화되지 않은 Kaplan Meier 방법으로 추정되었습니다.
|
연구 치료 시작부터 마지막 투여 후 16주까지, 최대 약 93주
|
|
가장 긴 1차 반응 기간(1주차부터 48주차까지)
기간: 연구 치료 시작부터 마지막 투여 후 16주까지, 최대 약 93주
|
RBC-TI 기간은 치료 기간 1주차부터 48주차까지 RBC-TI가 8주 이상인 환자의 가장 긴 반응 기간으로 정의됩니다.
치료 기간이 끝날 때까지 RBC-TI를 유지한 환자는 중단 날짜 또는 사망 날짜 중 먼저 발생한 날짜에 검열되었습니다.
중앙값은 계층화되지 않은 Kaplan Meier 방법으로 추정되었습니다.
|
연구 치료 시작부터 마지막 투여 후 16주까지, 최대 약 93주
|
|
헤모글로빈 수치의 평균 증가
기간: 1주차 ~ 24주차 및 1주차 ~ 48주차
|
RBC 수혈 없이 연속 56일 동안 최소 1.0g/dL의 평균 헤모글로빈(Hgb) 증가를 달성한 환자의 비율.
≥ 1.0g/dL의 평균 hgb 증가는 연속 56일(8 -주) 치료 기간 동안 적혈구 수혈이 없는 기간.
|
1주차 ~ 24주차 및 1주차 ~ 48주차
|
|
호중구 반응의 혈액학적 개선
기간: 연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
|
연속 56일 동안 호중구 반응(HI-N)의 혈액학적 개선을 달성한 환자의 백분율.
치료 기간(1주차~24주차 및 1주차~48주차) 동안 연속 56일(8주) 동안 지속된 IWG 기준에 따라 호중구 반응(HI-N)의 혈액학적 개선을 달성한 환자의 비율 HI-N은 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 X 10^9/L로 정의되었습니다.
|
연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
|
|
혈소판 반응의 혈액학적 개선
기간: 연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
|
연속 56일 동안 혈소판 반응의 혈액학적 개선(HI-P)을 달성한 환자의 백분율 혈액학적 개선 혈소판 반응(HI-P)을 달성한 환자의 백분율은 HI-P를 충족하는 참가자의 백분율로 정의되었습니다. 치료 기간 동안 임의의 연속 56일(8주) 기간(1주차에서 24주차 및 1주차에서 48주차) 동안 지속되는 IWG당 기준.
HI - P 반응은 다음과 같이 정의되었습니다. > 20 X 10^9/L 혈소판으로 시작하는 참가자의 혈소판에서 ≥ 30 X 10^9/L의 절대 증가; 혈소판이 < 20 X 10^9/L에서 > 20 X 10^9/L로 최소 100% 증가
|
연구 치료제의 1주차부터 24주차까지 또는 1주차부터 48주차까지
|
|
급성 골수성 백혈병으로의 진행
기간: 무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
|
급성 골수성 백혈병(AML)으로 진행된 환자의 백분율.
연구 과정 전반에 걸쳐 AML로 진행하는 참가자의 비율
|
무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
|
|
급성 골수성 백혈병(AML) 진행에 걸리는 시간
기간: 무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
|
AML 진행까지의 시간은 세계보건기구(WHO) 분류에 따라 말초 혈액 또는 골수에서 ≥ 20% 모세포로 분류된 AML의 첫 번째 진단과 무작위 배정 날짜 사이의 시간으로 정의됩니다.
AML 진단을 받은 참가자는 사건이 있는 것으로 간주되었고, 분석 당시 AML로 진행되지 않은 참가자는 AML로의 진행을 나타내지 않은 마지막 평가 날짜에 중도절단되었습니다.
|
무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
|
|
전반적인 생존
기간: 무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
|
전체 생존은 연구 약물 무작위배정일로부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간으로 정의됩니다. 전체 생존은 분석 당시 살아있는 참가자와 연구를 중단하거나 후속 조치를 취하지 못한 참가자에 대해 참가자가 살아있는 것으로 알려진 마지막 날짜에 검열되었습니다. 생존 곡선은 Kaplan Meier 방법으로 추정하고 그룹 간의 차이는 로그 순위 테스트로 평가합니다. 위험 비율 및 해당 95% 신뢰 구간은 Cox 회귀 위험 모델에 의해 계산됩니다. 모든 분석은 SAS 버전 9.4를 사용하여 수행됩니다. |
무작위 배정에서 연구 완료까지(최대 약 57개월)
|
|
혈청 페리틴 수치의 평균 변화
기간: 기준선 및 9주차부터 24주차까지, 33주차부터 48주차까지
|
평균 혈청 페리틴의 기준선에서 변경.
평균 혈청 페리틴의 기준선으로부터의 평균 변화는 기준선 후 평균 혈청 페리틴(지정된 시점에 대해 평균)과 기준선 평균 혈청 페리틴의 차이로 계산되었습니다.
|
기준선 및 9주차부터 24주차까지, 33주차부터 48주차까지
|
|
안전성 분석
기간: 최초 투여일로부터 최종 투여 후 42일까지(최대 약 83주)
|
치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 환자의 수.
결과 측정은 다양한 유형의 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수를 설명합니다.
TEAE는 첫 번째 투여일 또는 그 이후 및 luspatercept의 마지막 투여 후 42일 또는 그 이전에 시작된 부작용(AE)으로 정의되었습니다.
조사자는 약물 투여에 대한 AE의 타이밍 및 다른 약물, 치료적 개입 또는 근본적인 조건이 사건에 대한 충분한 설명을 제공할 수 있는지 여부에 기초하여 AE와 연구 약물의 관계를 결정할 것입니다.
AE의 중증도는 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events(NCI CTCAE)(버전 4.0)에 따라 조사자에 의해 평가되며, 여기서 등급 1 = 약함, 등급 2 = 중등도, 등급 3 = 중증, 등급 4 = 평생- 위협적이며 등급 5 = 사망
|
최초 투여일로부터 최종 투여 후 42일까지(최대 약 83주)
|
|
고정된 16주 기간 동안 수혈된 RBC 단위의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선(연구 치료제의 첫 투여 16주 전) 및 9~24주 또는 33~48주
|
연구 치료의 첫 번째 투여 직전 또는 직전 16주 동안 수혈된 총 RBC 단위 수에서 고정된 16주 기간(9-24주 또는 33-48주) 동안 수혈된 총 RBC 단위 수의 평균 변화.
|
기준선(연구 치료제의 첫 투여 16주 전) 및 9~24주 또는 33~48주
|
|
적혈구 수혈 독립 1주차부터 24주차까지의 시간
기간: 첫 번째 용량부터 치료 24주차까지
|
적혈구 수혈 독립까지의 시간(RBC-TI) - 1주차부터 24주차까지.
RBC-TI까지의 시간은 1주차부터 24주차까지 RBC-TI를 8주 이상 달성한 참가자에서 처음 관찰된 RBC-TI 개시일과 첫 투여일 사이의 시간으로 정의됩니다.
|
첫 번째 용량부터 치료 24주차까지
|
|
적혈구 수혈 독립 1주차부터 48주차까지의 시간
기간: 첫 번째 용량부터 치료 48주차까지
|
적혈구 수혈 독립까지의 시간(RBC-TI) - 1주차부터 48주차까지. RBC-TI까지의 시간은 1주차부터 48주차까지 RBC-TI 8주 이상을 달성한 참가자에서 처음 관찰된 RBC-TI 개시일과 첫 투여일 사이의 시간으로 정의됩니다. |
첫 번째 용량부터 치료 48주차까지
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Matteo Della Porta, MD, Istituto Clinico Humanitas
- 연구 의자: Valeria Santini, MD, Università degli studi di Firenze - AOU Careggi
- 수석 연구원: Lorenza Borin, MD, ASST-Monza
- 수석 연구원: Daniela Cilloni, MD, Aziena Ospedaliera Mauriziano - Torino
- 수석 연구원: Bruno Fattizzo, MD, Ospedale Policlinico di Milano
- 수석 연구원: Pellegrino Musto, MD, Policlinico di Bari
- 수석 연구원: Esther Oliva, MD, Grande Ospedale Metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli di Reggio Calabria
- 수석 연구원: Marta Riva, MD, ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
- 수석 연구원: Prassede Salutari, MD, Presidio Ospedaliero Pescara
- 수석 연구원: Maria Teresa Voso, MD, Università Cattolica del Sacro Cuore - Roma
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .