Imetelstat 치료를 위한 접근성 확대

주요 포함 기준:

• 바람직하게는 EAP 시작 전 24주 이내에서 52주 이내의 골수 흡인 및/또는 생검에 의해 확인된 세계보건기구(WHO) 기준에 따른 MDS의 문서화된 진단.
• IPSS-R에 따른 매우 낮음, 낮음 또는 중간 위험 MDS(≤3.5).
• EAP 등록 전 16주 동안 8주 동안 최소 4 RBC 단위가 필요한 것으로 정의되는 적혈구(RBC) 수혈 의존성; 총 4 단위로 계산하려면 수혈 전 헤모글로빈(Hb)이 9.0 g/dL 이하여야 합니다.
• 응답하지 않았거나 응답이 없거나 ESA에 적합하지 않은 MDS가 있습니다.
• 참가자가 적절한 철 저장량을 확보하려면 트랜스페린 포화도가 20% 이상이고 혈청 페리틴이 400ng/mL 이상이어야 합니다.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 점수 0, 1 또는 2.
• 프로토콜 정의 한계 내에서 혈액학 및 생화학 실험실 테스트 값.
• 승인된 대체 치료법이 없습니다.
• 질병 또는 상태에 대한 현재 imetelstat 임상 연구에 참여할 수 없음.
• 잠재적인 imetelstat 치료에 대한 유익성/위험성 프로필을 적절하게 평가한 치료 의사가 있어야 합니다.

주요 제외 기준:

• 이전에 IPSS-R 고위험 또는 초고위험 MDS가 있는 것으로 평가되었습니다.
• del(5q) 핵형을 가진 참가자.
• MDS/골수 증식성 신생물 중복 증후군이 있는 참가자.
• 참가자는 imetelstat 또는 그 부형제에 대해 알려진 알레르기, 과민성 또는 불내성을 가지고 있습니다.
• 참가자는 EAP 등록 전 30일 이내에 실험 또는 조사 제품을 받았거나 침습적 조사 의료 기기를 사용했거나 현재 조사 연구에 등록되어 있습니다.
• imetelstat로 사전 치료; 또는 진행 중인 imetelstat 임상 시험에 등록할 자격이 있습니다.
• 레날리도마이드 또는 저메틸화제(예: 아자시티딘, 데시타빈 또는 데시타빈/세다주리딘)를 사용한 사전 치료.
• EAP 등록 전 4주 이내에 ESA 또는 모든 항-MDS 요법, 화학 요법, 면역 조절 또는 면역 억제 요법을 받았습니다.
• 조혈 줄기 세포 이식의 이전 병력.

참고: 다른 프로토콜 지정 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.