Rozšířený přístup k léčbě pomocí Imetelstatu

Klíčová kritéria pro zařazení:

• Zdokumentovaná diagnóza MDS podle kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO) potvrzená aspirátem kostní dřeně a/nebo biopsií nejlépe během 24, ale ne více než 52 týdnů před zahájením EAP.
• Velmi nízké, nízké nebo střední riziko MDS (≤3,5) na IPSS-R.
• Závislost na transfuzi červených krvinek (RBC), definovaná jako vyžadující alespoň 4 jednotky RBC během 8týdenního období během 16 týdnů před vstupem do EAP; Předtransfuzní hemoglobin (Hb) by měl být nižší nebo roven 9,0 gramům na decilitr (g/dl), aby se započítal do celkových 4 jednotek.
• Má MDS, které nereagovaly nebo ztratily odpověď nebo nejsou způsobilé pro ESA.
• Aby účastníci měli dostatečné zásoby železa, musí mít saturaci transferinu vyšší než 20 % a sérový feritin vyšší než 400 nanogramů na mililitr (ng/ml).
• Skóre stavu výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 nebo 2.
• Hodnoty hematologických a biochemických laboratorních testů v mezích stanovených protokolem.
• Nemají k dispozici žádnou schválenou alternativní léčbu.
• Neschopnost zúčastnit se aktuální klinické studie s imtelstatem pro dané onemocnění nebo stavy.
• Požádejte ošetřujícího lékaře, který náležitě vyhodnotil poměr přínosů a rizik potenciální léčby imetelstatem.

Klíčová kritéria vyloučení:

• Byly dříve hodnoceny jako osoby s vysokým nebo velmi vysokým rizikem MDS IPSS-R.
• Účastník s karyotypem del(5q).
• Účastník s MDS/myeloproliferativními novotvary překrývajícími se syndromy.
• Účastník má známé alergie, přecitlivělost nebo intoleranci na imetelstat nebo jeho pomocné látky.
• Účastník obdržel experimentální nebo hodnocený produkt nebo použil invazivní výzkumný zdravotnický prostředek během 30 dnů před vstupem do EAP nebo je aktuálně zařazen do výzkumné studie.
• Předchozí léčba imetelstatem; nebo způsobilé pro zařazení do probíhajícího klinického hodnocení imetelstatu.
• Předchozí léčba lenalidomidem nebo hypomethylačním činidlem (např. azacitidin, decitabin nebo decitabin/cedauridin).
• Dostal ESA nebo jakoukoli anti-MDS terapii, chemoterapii, imunomodulační nebo imunosupresivní léčbu během 4 týdnů před vstupem do EAP.
• Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk.

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení specifikovaná v protokolu.