Accesso ampliato per il trattamento con Imetelstat

Criteri chiave di inclusione:

• Diagnosi documentata di MDS secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) confermata da aspirato di midollo osseo e/o biopsia preferibilmente entro 24 ma non più di 52 settimane prima dell'inizio dell'EAP.
• MDS a rischio molto basso, basso o intermedio (≤3,5) secondo IPSS-R.
• Dipendente dalla trasfusione di globuli rossi (RBC), definito come la necessità di almeno 4 unità di RBC in un periodo di 8 settimane durante le 16 settimane precedenti l'ingresso nell'EAP; l'emoglobina pre-trasfusionale (Hb) deve essere inferiore o uguale a 9,0 grammi per decilitro (g/dL) per essere conteggiata nelle 4 unità totali.
• Ha MDS che non ha risposto o ha perso la risposta o non è idoneo per gli ESA.
• Per garantire che i partecipanti abbiano riserve di ferro adeguate, devono avere una saturazione della transferrina superiore al 20% e una ferritina sierica superiore a 400 nanogrammi per millilitro (ng/mL).
• Punteggio del performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2.
• Valori dei test di laboratorio ematologici e biochimici entro i limiti definiti dal protocollo.
• Non è disponibile alcun trattamento alternativo approvato.
• Incapacità di partecipare a uno studio clinico di imetelstat in corso per la malattia o le condizioni.
• Avere un medico curante che abbia valutato in modo appropriato il profilo beneficio/rischio per il potenziale trattamento con imetelstat.

Criteri chiave di esclusione:

• Aver valutato in precedenza come affetto da MDS IPSS-R ad alto o molto alto rischio.
• Partecipante con cariotipo del(5q).
• Partecipante con sindromi da sovrapposizione di neoplasia mieloproliferativa/MDS.
• Il partecipante ha allergie note, ipersensibilità o intolleranza a imetelstat o ai suoi eccipienti.
• - Il partecipante ha ricevuto un prodotto sperimentale o sperimentale o ha utilizzato un dispositivo medico sperimentale invasivo entro 30 giorni prima dell'ingresso nell'EAP o è attualmente iscritto a uno studio sperimentale.
• Precedente trattamento con imetelstat; o idonei per l'arruolamento in una sperimentazione clinica imetelstat in corso.
• Precedente trattamento con lenalidomide o un agente ipometilante (ad esempio, azacitidina, decitabina o decitabina/cedazuridina).
• - Ha ricevuto un ESA o qualsiasi terapia anti-MDS, chemioterapia, terapia immunomodulante o immunosoppressiva entro 4 settimane prima dell'ingresso in EAP.
• Storia precedente di trapianto di cellule staminali emopoietiche.

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione specificati dal protocollo.