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A Safety and Tolerability Study OF PUR118 In Subjects With Cystic Fibrosis

2013年7月18日 更新者:Pulmatrix Inc.

A Phase 1 Dose-escalation Study TO Evaluate the Safety and Tolerability of PUR118 and Placebo in Subjects With CF

The purpose of this study is to determine whether PUR118 is safe and tolerable in a population of subjects with Cystic Fibrosis.

研究概览

地位

完全的

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

10

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • Northern Ireland
      • Belfast、Northern Ireland、英国、BT9 6AD
        • Celerion

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 55年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • Males or non-pregnant, non-lactating healthy female.
  • Age 18 to 55 years of age (inclusive) on day of signing informed consent.
  • Subject has a BMI of 17 or greater.
  • Subject has a confirmed diagnosis of cystic fibrosis documented by a compatible clinical or radiographic presentation, and definitive accepted lab and clinical criteria (e.g., sweat chloride > 60 mEq/L or 2 disease causing CFTR mutations) OR is regularly attending a Consultant led clinic where the diagnosis of Cystic Fibrosis is not in doubt.
  • Subject has an FEV1 ≥ 45% of predicted at screening.
  • Subject has an oxygen saturation >92% on room air as determined by pulse oximetry at screening.
  • Subject is a non-smoker or ex-smoker has not smoked for at least six months prior to screening.
  • Subject is otherwise medically stable without clinically significant abnormal screening results that depart from their usual baseline level of health as a subject with CF.
  • Must be willing and able to communicate in English and participate in the whole study.
  • Must provide written informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Subject has unstable lung disease, as defined by a change in medical regimen during the preceding 2-weeks, or a significant new finding on chest radiograph (pneumothorax, lobar/segmental collapse), or in the opinion of the Investigator, has had a decline in pulmonary status within the last year not considered a part of the usual, chronic progression of CF lung disease and part of their baseline health condition as a subject with CF.
  • Subject has had an exacerbation of respiratory symptoms within the past 30 days that required initiation of a new or altered respiratory therapy.
  • Subject had either an upper or lower respiratory illness within the 30 days prior to dosing days, or has symptoms from such an illness that have not resolved.
  • Subject has a history of lung transplantation.
  • Females of child bearing potential who are pregnant, or lactating. Females who are sexually active and either not surgically sterile or not willing to use an acceptable form of contraception
  • Clinically significant abnormal biochemistry, haematology or urinalysis not consistent with CF as judged by the Investigator
  • Failure to satisfy the Investigator of fitness to participate for any other reason.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:交叉作业
  • 屏蔽:三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较:安慰剂
low dose and high dose for 3 doses, BID
实验性的:PUR118
low dose and high dose for 3 doses, BID

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Safety and Tolerability
大体时间:4-6 weeks
Changes in clinical signs and symptoms from physical examination and chest examination, changes in clinical safety laboratory tests, vital signs, spirometry, lung clearance index, 24-hour sputum weight and volume, oxygen saturation, ECG, telemetry, and adverse events.
4-6 weeks

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Pharmacodynamics
大体时间:36 hours

To assess impact of PUR118 on mobilization and expectorated volume of airway mucus secretions.

To evaluate impact of PUR118 on measurements of lung function, including ventilation inhomogeneity, by both spirometry and measurement of the lung clearance index (LCI).

To evaluate an impact of PUR118 on sputum, serum and plasma biomarkers related to airway inflammation.

36 hours

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

合作者

调查人员

  • 首席研究员:Stephen Smith, MD、Celerion

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年2月1日

初级完成 (实际的)

2012年12月1日

研究完成 (实际的)

2012年12月1日

研究注册日期

首次提交

2012年2月27日

首先提交符合 QC 标准的

2012年3月1日

首次发布 (估计)

2012年3月2日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年7月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年7月18日

最后验证

2013年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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