- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01543191
A Safety and Tolerability Study OF PUR118 In Subjects With Cystic Fibrosis
A Phase 1 Dose-escalation Study TO Evaluate the Safety and Tolerability of PUR118 and Placebo in Subjects With CF
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Northern Ireland
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Belfast, Northern Ireland, Reino Unido, BT9 6AD
- Celerion
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Males or non-pregnant, non-lactating healthy female.
- Age 18 to 55 years of age (inclusive) on day of signing informed consent.
- Subject has a BMI of 17 or greater.
- Subject has a confirmed diagnosis of cystic fibrosis documented by a compatible clinical or radiographic presentation, and definitive accepted lab and clinical criteria (e.g., sweat chloride > 60 mEq/L or 2 disease causing CFTR mutations) OR is regularly attending a Consultant led clinic where the diagnosis of Cystic Fibrosis is not in doubt.
- Subject has an FEV1 ≥ 45% of predicted at screening.
- Subject has an oxygen saturation >92% on room air as determined by pulse oximetry at screening.
- Subject is a non-smoker or ex-smoker has not smoked for at least six months prior to screening.
- Subject is otherwise medically stable without clinically significant abnormal screening results that depart from their usual baseline level of health as a subject with CF.
- Must be willing and able to communicate in English and participate in the whole study.
- Must provide written informed consent.
Exclusion Criteria:
- Subject has unstable lung disease, as defined by a change in medical regimen during the preceding 2-weeks, or a significant new finding on chest radiograph (pneumothorax, lobar/segmental collapse), or in the opinion of the Investigator, has had a decline in pulmonary status within the last year not considered a part of the usual, chronic progression of CF lung disease and part of their baseline health condition as a subject with CF.
- Subject has had an exacerbation of respiratory symptoms within the past 30 days that required initiation of a new or altered respiratory therapy.
- Subject had either an upper or lower respiratory illness within the 30 days prior to dosing days, or has symptoms from such an illness that have not resolved.
- Subject has a history of lung transplantation.
- Females of child bearing potential who are pregnant, or lactating. Females who are sexually active and either not surgically sterile or not willing to use an acceptable form of contraception
- Clinically significant abnormal biochemistry, haematology or urinalysis not consistent with CF as judged by the Investigator
- Failure to satisfy the Investigator of fitness to participate for any other reason.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Placebo
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low dose and high dose for 3 doses, BID
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Experimental: PUR118
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low dose and high dose for 3 doses, BID
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Safety and Tolerability
Prazo: 4-6 weeks
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Changes in clinical signs and symptoms from physical examination and chest examination, changes in clinical safety laboratory tests, vital signs, spirometry, lung clearance index, 24-hour sputum weight and volume, oxygen saturation, ECG, telemetry, and adverse events.
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4-6 weeks
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pharmacodynamics
Prazo: 36 hours
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To assess impact of PUR118 on mobilization and expectorated volume of airway mucus secretions. To evaluate impact of PUR118 on measurements of lung function, including ventilation inhomogeneity, by both spirometry and measurement of the lung clearance index (LCI). To evaluate an impact of PUR118 on sputum, serum and plasma biomarkers related to airway inflammation. |
36 hours
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stephen Smith, MD, Celerion
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 601-0009
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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