Studie k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky Teduglutidu u japonských subjektů se syndromem krátkého střeva (SBS) závislým na PN
14. května 2021 aktualizováno: Shire
4stupňová, otevřená, multicentrická studie zahrnující dlouhodobé rozšíření k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky Teduglutidu u japonských subjektů se syndromem krátkého střeva závislým na PN
Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost hodnocené léčby (teduglutid) u japonských pacientů s PN-dependentním SBS.
Tato studie bude také zkoumat, jak se teduglutid pohybuje tělem (farmakokinetika).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
11
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Aoba-ku
-
Sendai, Aoba-ku, Japonsko, 980-8574
- Tohoku University Hospital
-
-
Hodogaya-ku
-
Yokohama, Hodogaya-ku, Japonsko, 240-8555
- Yokohama Municipal Citizen's Hospital
-
-
Nishinomiya
-
Hyogo, Nishinomiya, Japonsko, 663-8501
- Hospital of Hyogo College of Medicine
-
-
Suita
-
Osaka, Suita, Japonsko, 565-0871
- Osaka University Hospital, Department of Gastroenterological Surgery
-
Osaka, Suita, Japonsko, 565-0871
- Osaka University Hospital, Department of Pediatric Surgery
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Tato studie má 3 fáze, sestávající z optimalizačního/stabilizačního období (1. stupeň), 24týdenního léčebného období, ve kterém budou všichni pacienti dostávat teduglutid (2. stupeň) a dlouhodobého prodloužení (3. stupeň).
Během dlouhodobého prodloužení (fáze 3) budou pacienti nadále dostávat teduglutid po dobu dalších 24 měsíců nebo dokud nebude teduglutid komerčně dostupný, podle toho, co nastane dříve.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Rameno 1
0,05 mg/kg/den podávaných subkutánní injekcí po dobu 24 týdnů.
|
0,05 mg/kg/den podávaných subkutánní injekcí po dobu 24 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 2: Absolutní změna od výchozího stavu v týdenním objemu parenterální podpory (PS) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
Byla hlášena absolutní změna od výchozí hodnoty v týdenním objemu PS v týdnu 24.
|
Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
|
Fáze 2: Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu týdenní parenterální podpory (PS) ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
Byla hlášena procentní změna od výchozí hodnoty v týdenním objemu PS v týdnu 24.
|
Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
|
Fáze 2: Procento účastníků, kteří prokázali reakci na Teduglutide na konci fáze 2
Časové okno: Konec 2. fáze (až do 24. týdne)
|
Odpověď byla definována jako dosažení alespoň 20% snížení oproti výchozí hodnotě (návštěva 2) v týdenním objemu PS v týdnu 20 a znovu v týdnu 24.
|
Konec 2. fáze (až do 24. týdne)
|
|
Fáze 2: Absolutní změna od výchozího stavu v počtu dní používání parenterální podpory (PS) v týdnu ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
Byla hlášena absolutní změna od výchozí hodnoty v počtu dní za týden používání PS v týdnu 24.
|
Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
|
Fáze 2: Absolutní změna hladiny plazmatického citrulínu od výchozích hodnot ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
Plazmatický citrulin byl měřen jako hodnocení hmoty enterocytů.
Byla hlášena absolutní změna plazmatických hladin citrulinu od výchozích hodnot ve 24. týdnu.
|
Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
|
Fáze 2: Procentuální změna hladin plazmatického citrulinu od výchozí hodnoty ve 24. týdnu
Časové okno: Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
Plazmatický citrulin byl měřen jako hodnocení hmoty enterocytů.
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty plazmatického citrulinu ve 24. týdnu.
|
Základní stav (fáze 2), 24. týden
|
|
Fáze 2: Počet účastníků, kteří dosáhli enterální autonomie v týdnu 24
Časové okno: 24. týden
|
Enterální autonomie byla definována jako žádný předepsaný PS a žádné použití PS zaznamenané v deníku účastníka na konci fáze 2. Byl hlášen počet účastníků, kteří dosáhli enterální autonomie v týdnu 24.
|
24. týden
|
|
Fáze 3: Absolutní změna od výchozího stavu v objemu týdenní parenterální podpory (PS) v měsíci prodloužení 24.
Časové okno: Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
Byla hlášena absolutní změna od výchozí hodnoty v týdenním objemu PS ve 24. měsíci prodloužení.
Měsíc prodloužení 24 = 30 měsíců léčby teduglutidem.
|
Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
|
Fáze 3: Procentuální změna oproti výchozímu stavu v objemu týdenní parenterální podpory (PS) ve 24. měsíci prodloužení
Časové okno: Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
Byla hlášena procentní změna od výchozí hodnoty v týdenním objemu PS v 24. měsíci prodloužení.
Měsíc prodloužení 24 = 30 měsíců léčby teduglutidem.
|
Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
|
Fáze 3: Absolutní změna oproti výchozímu stavu v počtu dní používání parenterální podpory (PS) v týdnu v 24. měsíci prodloužení
Časové okno: Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
Byla hlášena absolutní změna od výchozího počtu dní používání PS za týden v 24. měsíci prodloužení.
Měsíc prodloužení 24 = 30 měsíců léčby teduglutidem.
|
Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
|
Fáze 3: Absolutní změna hladiny plazmatického citrulínu od základní linie v 24. měsíci prodloužení
Časové okno: Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
Plazmatický citrulin byl měřen jako hodnocení hmoty enterocytů.
Byla hlášena absolutní změna plazmatických hladin citrulinu od výchozích hodnot po prodloužení 24. měsíce.
Měsíc prodloužení 24 = 30 měsíců léčby teduglutidem.
|
Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
|
Fáze 3: Procentuální změna hladin plazmatického citrulínu oproti základní hodnotě v 24. měsíci prodloužení
Časové okno: Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
Plazmatický citrulin byl měřen jako hodnocení hmoty enterocytů.
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty plazmatického citrulinu při prodloužení 24. měsíce.
Měsíc prodloužení 24 = 30 měsíců léčby teduglutidem.
|
Základní stav (fáze 3), měsíc prodloužení 24
|
|
Fáze 4: Absolutní změna od výchozí hodnoty v objemu týdenní parenterální podpory (PS) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
Byla hlášena absolutní změna od výchozí hodnoty v týdenním objemu PS na konci léčby.
|
Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
|
Fáze 4: Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu týdenní parenterální podpory (PS) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
Byla hlášena procentuální změna od výchozí hodnoty v týdenním objemu PS na konci léčby.
|
Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
|
Fáze 4: Absolutní změna od výchozího stavu v počtu dní v týdnu používání parenterální podpory (PS) na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
Byla hlášena absolutní změna od výchozí hodnoty v počtu dnů v týdnu používání PS na konci léčby.
|
Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
|
Fáze 4: Absolutní změna od výchozí hodnoty v hladinách plazmatického citrulinu na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
Plazmatický citrulin byl měřen jako hodnocení hmoty enterocytů.
Byla hlášena absolutní změna plazmatických hladin citrulinu od výchozích hodnot na konci léčby.
|
Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
|
Fáze 4: Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách plazmatického citrulinu na konci léčby
Časové okno: Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
Plazmatický citrulin byl měřen jako hodnocení hmoty enterocytů.
Byla hlášena procentuální změna plazmatického citrulinu oproti výchozí hodnotě na konci léčby.
|
Výchozí stav (stupeň 4), konec léčby (až 47 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula do nekonečna (AUC0-Inf) teduglutidu v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Byla hodnocena plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do nekonečna teduglutidu v plazmě.
|
Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času nula do posledního časového bodu (AUC0-t) teduglutidu v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Byla hodnocena plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do posledního časového bodu teduglutidu v plazmě.
|
Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
|
Maximální koncentrace (Cmax) teduglutidu v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Byla hodnocena maximální koncentrace teduglutidu v plazmě.
|
Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
|
Čas k dosažení maximální pozorované koncentrace léku (Tmax) teduglutidu v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Byl hodnocen čas do dosažení maximální pozorované koncentrace teduglutidu v plazmě.
|
Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
|
Terminální poločas (t1/2) teduglutidu v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Byl hodnocen terminální poločas teduglutidu v plazmě.
|
Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
|
Zjevná clearance (CL/F) teduglutidu v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Byla hodnocena zjevná clearance teduglutidu v plazmě.
|
Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
|
Zdánlivý objem distribuce (Vz/F) teduglutidu v plazmě
Časové okno: Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Byl hodnocen zdánlivý distribuční objem teduglutidu v plazmě.
|
Před dávkou, 15, 30, 60 minut, 2, 3, 4, 6, 8, 10 a 12 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
18. prosince 2014
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
5. listopadu 2018
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
5. listopadu 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. listopadu 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. ledna 2015
První zveřejněno (ODHAD)
19. ledna 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
9. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TED-C14-004
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Neidentifikovaná data jednotlivých účastníků z této konkrétní studie nebudou sdílena, protože existuje rozumná pravděpodobnost, že by jednotliví pacienti mohli být znovu identifikováni (kvůli omezenému počtu účastníků studie/místa studie, …)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .