Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie PGN-EDODM1 u lidí s myotonickou dystrofií typu 1 (FREEDOM2-DM1)

28. července 2026 aktualizováno: PepGen Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s vícenásobnou vzestupnou dávkou PGN-EDODM1 fáze 2 u dospělých účastníků s myotonickou dystrofií typu 1 (FREEDOM2-DM1)

Účelem této studie je dozvědět se o účincích hodnoceného léku PGN-EDODM1, abychom viděli, jak bezpečné a snesitelné je vícenásobné podávání PGN-EDODM1 pro lidi s myotonickou dystrofií typu 1 (DM1) ve srovnání s placebem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Seoul National University Hospital
        • Kontakt:
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Jižní Korea
        • Nábor
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Nábor
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Nábor
        • Montreal Neurological Institute
        • Kontakt:
  • Nový Zéland
    • Auckland
      • Takapuna, Auckland, Nový Zéland, 0622
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království
        • Nábor
        • Cardiff and Vale Hospital
        • Kontakt:
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Nábor
        • Newcastle upon Tyne Hospitals
        • Kontakt:
    • England
      • Salford, England, Spojené království
    • UK
      • London, UK, Spojené království
        • Nábor
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Potvrzená diagnóza DM1, jak je definována jako opakující se sekvence v genu DMPK s alespoň 100 repeticemi CTG
  • Skóre Medical Research Council (MRC) ≥ 4. stupně u bilaterálních svalů tibialis anterior (TA) (schopnost pohybovat se v plném rozsahu pohybu a držet proti alespoň mírnému tlaku ze strany vyšetřujícího)
  • Přítomnost myotonie
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) < 32,0 kg/m^2

Kritéria vyloučení:

  • Vrozená DM1
  • Známá anamnéza nebo přítomnost jakýchkoli klinicky významných stavů, které mohou interferovat s hodnocením bezpečnosti studie
  • Abnormální laboratorní testy při screeningu považované zkoušejícím za klinicky významné
  • Léky specifické pro léčbu myotonie během 2 týdnů před screeningem
  • Procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) < 40 %
  • Použití zkoušeného léku, zařízení nebo produktu do 30 dnů od 5 poločasů zkoušeného léku (podle toho, co je delší) před screeningem

Poznámka: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PGN-EDODM1
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali vzestupné dávky PGN-EDODM1, jednou za 4 týdny (Q4W) po dobu 12 týdnů
Lék: PGN-EDODM1
Podává se intravenózní (IV) infuzí
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci randomizovaní do skupiny s placebem budou dostávat dávky fyziologického roztoku (0,9% NaCl), jednou za 4 týdny (Q4W) po dobu 12 týdnů
Jiný: Placebo
Podává se intravenózní (IV) infuzí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
Výchozí stav do dne 112

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě (Cmax) PGN-EDODM1
Časové okno: Den 1 až den 84
Den 1 až den 84
Čas do maximální pozorované koncentrace léčiva v plazmě (Tmax) PGN-EDODM1
Časové okno: Den 1 až den 84
Den 1 až den 84
Zdánlivý terminální poločas (t½) PGN-EDODM1
Časové okno: Den 1 až den 84
Den 1 až den 84
Oblast pod křivkou koncentrace-čas PGN-EDODM1
Časové okno: Den 1 až den 84
Den 1 až den 84
Změna indexu sestřihu ve tkáni kosterního svalstva
Časové okno: Výchozí stav do dne 91
Výchozí stav do dne 91
Změna myotonie měřená pomocí videa Hand Opening Time (vHOT)
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
Výchozí stav do dne 112
Síla úchopu ruky
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
pomocí dynamometru
Výchozí stav do dne 112
Změna pohyblivosti měřená dobou chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: Výchozí stav do dne 112
Výchozí stav do dne 112

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

PepGen Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

31. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PGN-EDODM1-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit