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Uno studio clinico su PGN-EDODM1 in persone con distrofia miotonica di tipo 1 (FREEDOM2-DM1)

28 luglio 2026 aggiornato da: PepGen Inc

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple ascendenti di PGN-EDODM1 in partecipanti adulti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (FREEDOM2-DM1)

Lo scopo di questo studio è conoscere gli effetti di un medicinale sperimentale, PGN-EDODM1, per vedere quanto siano sicure e tollerabili le somministrazioni multiple di PGN-EDODM1 per le persone con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) rispetto al placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Reclutamento
        • University of Calgary
        • Contatto:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada
        • Reclutamento
        • Ottawa Hospital Research Institute (OHRI)
        • Contatto:
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Canada
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Reclutamento
        • Montreal Neurological Institute
        • Contatto:
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital
        • Contatto:
    • Gyeongsangnam-do
      • Pusan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Pusan National University Yangsan Hospital
        • Contatto:
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Takapuna, Auckland, Nuova Zelanda, 0622
  • Regno Unito
      • Cardiff, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Cardiff and Vale Hospital
        • Contatto:
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
        • Reclutamento
        • Newcastle upon Tyne Hospitals
        • Contatto:
    • England
      • Salford, England, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Salford Royal Hospital
        • Contatto:
    • UK
      • London, UK, Regno Unito
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di DM1, definita come avente una sequenza ripetuta nel gene DMPK con almeno 100 ripetizioni CTG
  • Punteggio del Medical Research Council (MRC) di ≥ Grado 4 nei muscoli tibiale anteriore (TA) bilaterali (la capacità di muoversi attraverso l'intera gamma di movimento e resistere a una pressione almeno moderata da parte dell'esaminatore)
  • Presenza di miotonia
  • Indice di massa corporea (BMI) < 32,0 kg/m^2

Criteri di esclusione:

  • DM1 congenito
  • Anamnesi nota o presenza di condizioni clinicamente significative che potrebbero interferire con le valutazioni sulla sicurezza dello studio
  • Test di laboratorio anormali allo screening considerati clinicamente significativi dallo sperimentatore
  • Farmaci specifici per il trattamento della miotonia nelle 2 settimane precedenti lo screening
  • Percentuale di capacità vitale forzata (FVC) prevista <40%
  • Utilizzo di un farmaco, dispositivo o prodotto sperimentale entro 30 giorni dalle 5 emivite del farmaco in studio (a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dello screening

Nota: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PGN-EDODM1
I partecipanti verranno randomizzati per ricevere dosi crescenti di PGN-EDODM1, una volta ogni 4 settimane (Q4W) per 12 settimane
Droga: PGN-EDODM1
Somministrato mediante infusione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti randomizzati al braccio placebo riceveranno dosi di soluzione salina (0,9% NaCl), una volta ogni 4 settimane (Q4W) per 12 settimane
Altro: Placebo
Somministrato per infusione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 112
Riferimento fino al giorno 112

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima osservata del farmaco nel plasma (Cmax) di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 84
Dal giorno 1 al giorno 84
Tempo alla massima concentrazione plasmatica osservata del farmaco (Tmax) di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 84
Dal giorno 1 al giorno 84
Emivita terminale apparente (t½) di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 84
Dal giorno 1 al giorno 84
Area sotto la curva concentrazione-tempo di PGN-EDODM1
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 84
Dal giorno 1 al giorno 84
Cambiamento nell'indice di splicing nel tessuto muscolare scheletrico
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 91
Riferimento fino al giorno 91
Variazione della miotonia misurata dal video Hand Opening Time (vHOT)
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 112
Riferimento fino al giorno 112
Forza della presa della mano
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 112
mediante dinamometro
Riferimento fino al giorno 112
Cambiamento nella mobilità misurato in base al tempo di camminata/corsa di 10 metri
Lasso di tempo: Riferimento fino al giorno 112
Riferimento fino al giorno 112

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PepGen Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

31 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PGN-EDODM1-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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