Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Trial to Compare Treatment With Surlorian (ARM210, S48168) to Placebo in Effects on Muscle Strength and Safety in Adults With Autosomal Dominant RYR1-related Myopathy

23. dubna 2026 aktualizováno: RyCarma Therapeutics, Inc.

A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Assess the Efficacy and Safety of Surlorian (ARM210, S48168) in Adults With Autosomal Dominant RYR1-Related Myopathy

This study is testing a medicine called surlorian in adults who have a genetic muscle condition known as autosomal dominant RYR1-related myopathy (RYR1-RM). The goal is to find out whether surlorian improves muscle weakness, and whether it is safe and well tolerated.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

The study is taking place at several medical centers with doctors who specialize in treating people with RYR1-RM. Everyone in the study will receive both surlorian and a placebo (a "dummy" treatment) at different times, but neither the participants nor the study staff will know which one they are getting during each period.

During Treatment period 1, participants will be randomly assigned to receive either surlorian or a placebo, which will be followed up by a washout period. Following the washout, in Treatment period 2, participants will switch and receive the opposite treatment from what they received in the first period. This main part of the study lasts about 16 weeks.

After finishing the main, placebo-controlled part of the study participants may be able to join an open-label extension lasting approximately 12 months. In this extension, everyone receives surlorian.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 73013
        • Institut de Myologie - Hôpital de La Pitié-Salpétrière
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13385
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Holandsko
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandsko, 6500 HB
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Německo, 13125
        • Charité - Campus Berlin Buch
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College Hospital - PPDS
    • Shropshire
      • Oswestry, Shropshire, Spojené království, SY10 7AG
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Španělsko
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Guipúzcoa
      • San Sebastián, Guipúzcoa, Španělsko, 20014
        • Hospital Universitario DE Donostia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Can understand the written informed consent, provides signed and witnessed written informed consent, and agrees to comply with all protocol requirements
  • Confirmed genetic diagnosis of RYR1-RM with autosomal dominant mutation
  • Clinical evidence of weakness affecting any proximal muscle group(s) as assessed by the Investigator
  • Can walk 10 m with or without a cane (no other walking aid allowed)
  • Is either a female of non-childbearing potential or male or female, who agrees to use highly effective contraception/preventive exposure measures from the time of first dose of IP (for a male participant) or the signing of the informed consent form (ICF) (for a female participant) during the trial, and until 7 days after the last dose of IP.

Exclusion Criteria:

  • Unable or unwilling to understand and comply with protocol requirements or unlikely to complete the study as planned, as judged by the Investigator
  • Any clinically significant medical condition that, in the opinion of the Investigator, would interfere with the study
  • Females who are pregnant, breastfeeding or intend to become pregnant, or of childbearing potential not using adequate contraceptive methods
  • Participants with severe pulmonary dysfunction at screening, or evidence of pulmonary exacerbation (defined as an acute worsening of respiratory symptoms that result from a decline in lung function)
  • Cardiac disease by history or at screening that, in the Investigator's opinion, is likely to worsen overall performance of efficacy measures during the study
  • History of seizure disorder, neurologic disease, or neuromuscular disease other than RYR1-RM
  • History of chronic orthopedic issues, acute injury, or expected surgery during the study that may affect the ability to complete study assessments
  • Positive test results at screening for human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis B surface antigen (HBsAg), or hepatitis C virus (HCV)
  • Participants with screening alanine aminotransferase (ALT) levels >3 × upper limit of normal (ULN) or screening aspartate aminotransferase (AST) levels >5 × ULN (isolated elevations of total bilirubin <2 × ULN with direct bilirubin below the ULN will be included)
  • History within the past year of alcohol or other drug substance abuse
  • Known hypersensitivity to the investigational product of related compounds
  • Treatment with statins, proton pump inhibitors or H2 blockers within 7 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to the first dose of the study drug
  • Treatment with sensitive or narrow therapeutic index CYP3A4 substrates within 7 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to first dose of the study drug
  • Treatment with strong or moderate CYP2C8 inhibitor or inducers within 7 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to the first dose of the study drug
  • Currently enrolled in another study or received treatment with any other investigational drug within 30 days or > 5 half-lives, whichever is longer, prior to screening
  • Has reported any suicide ideation of Category 4 or 5 on the C-SSRS within 6 months prior to screening or any suicidal behavior in the last two years prior to screening as indicated by any 'yes' answers on the suicidal behavior section of the C-SSRS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A
Lék: Surlorian
300 mg administered once a day
Ostatní jména:
  • ARM210 (S48168)
Komparátor placeba: Skupina B
Jiný: Placebo
administered once a day

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Change from baseline in the 1-minute sit-to-stand test (1-MSST)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in the 6-Minute Walk Test (6-MNWT)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in the Timed Up and Go Test (TUG)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in the 4-Stair Climb Test (4-SCT)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline Quantitative Muscle Assessment (QMA)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline Manual Muscle Testing (MMT)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-fatigue (PROMIS-F)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-physical fatigue (PROMIS-PF)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Chage in International Physical Activity Questionnaire (IPAQ)
Časové okno: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Number of Adverse Events
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in systolic blood pressure
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Systolic blood pressure will be measured in millimeters of mercury (mmHg)
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in diastolic blood pressure
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Diastolic blood pressure will be measured in millimeters of mercury (mmHg)
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in temperature
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Temperature will be measured in degrees Centigrade (°C)
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in hemoglobin
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Hemoglobin concentration will be measured in grams per liter (g/L) using standard hematology laboratory methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in white blood cell count
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
White blood cell count will be measured in ×10⁹/L using standard hematology laboratory methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in platelet count
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Platelet count will be measured in ×10⁹/L using standard hematology laboratory methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in serum creatinine
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Serum creatinine will be measured in micromoles per liter (µmol/L) using standard clinical chemistry methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in estimated glomerular filtration rate
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Estimated glomerular filtration rate (eGFR) will be calculated from serum creatinine using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration equation
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in serum glucose
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Serum glucose concentration will be measured in millimoles per liter (mmol/L) using standard clinical chemistry methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in QTc interval
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Corrected QT interval (QTcF) will be measured in milliseconds using triplicate 12-lead electrocardiograms
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in urine protein
Časové okno: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Urine protein will be measured in milligrams per liter (mg/L) using standard urinalysis methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

RyCarma Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. srpna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

30. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • CL2-210-02
  • 2025-522343-18-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit