Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Trial to Compare Treatment With Surlorian (ARM210, S48168) to Placebo in Effects on Muscle Strength and Safety in Adults With Autosomal Dominant RYR1-related Myopathy

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: RyCarma Therapeutics, Inc.

A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Trial to Assess the Efficacy and Safety of Surlorian (ARM210, S48168) in Adults With Autosomal Dominant RYR1-Related Myopathy

This study is testing a medicine called surlorian in adults who have a genetic muscle condition known as autosomal dominant RYR1-related myopathy (RYR1-RM). The goal is to find out whether surlorian improves muscle weakness, and whether it is safe and well tolerated.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

The study is taking place at several medical centers with doctors who specialize in treating people with RYR1-RM. Everyone in the study will receive both surlorian and a placebo (a "dummy" treatment) at different times, but neither the participants nor the study staff will know which one they are getting during each period.

During Treatment period 1, participants will be randomly assigned to receive either surlorian or a placebo, which will be followed up by a washout period. Following the washout, in Treatment period 2, participants will switch and receive the opposite treatment from what they received in the first period. This main part of the study lasts about 16 weeks.

After finishing the main, placebo-controlled part of the study participants may be able to join an open-label extension lasting approximately 12 months. In this extension, everyone receives surlorian.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

28

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 73013
        • Institut de Myologie - Hôpital de La Pitié-Salpétrière
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francja, 13385
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
  • Hiszpania
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Guipúzcoa
      • San Sebastián, Guipúzcoa, Hiszpania, 20014
        • Hospital Universitario de Donostia
  • Holandia
    • Gelderland
      • Nijmegen, Gelderland, Holandia, 6500 HB
        • Radboud Universitair Medisch Centrum
  • Niemcy
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Niemcy, 13125
        • Charité - Campus Berlin Buch
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • University College Hospital - PPDS
    • Shropshire
      • Oswestry, Shropshire, Zjednoczone Królestwo, SY10 7AG
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Can understand the written informed consent, provides signed and witnessed written informed consent, and agrees to comply with all protocol requirements
  • Confirmed genetic diagnosis of RYR1-RM with autosomal dominant mutation
  • Clinical evidence of weakness affecting any proximal muscle group(s) as assessed by the Investigator
  • Can walk 10 m with or without a cane (no other walking aid allowed)
  • Is either a female of non-childbearing potential or male or female, who agrees to use highly effective contraception/preventive exposure measures from the time of first dose of IP (for a male participant) or the signing of the informed consent form (ICF) (for a female participant) during the trial, and until 7 days after the last dose of IP.

Exclusion Criteria:

  • Unable or unwilling to understand and comply with protocol requirements or unlikely to complete the study as planned, as judged by the Investigator
  • Any clinically significant medical condition that, in the opinion of the Investigator, would interfere with the study
  • Females who are pregnant, breastfeeding or intend to become pregnant, or of childbearing potential not using adequate contraceptive methods
  • Participants with severe pulmonary dysfunction at screening, or evidence of pulmonary exacerbation (defined as an acute worsening of respiratory symptoms that result from a decline in lung function)
  • Cardiac disease by history or at screening that, in the Investigator's opinion, is likely to worsen overall performance of efficacy measures during the study
  • History of seizure disorder, neurologic disease, or neuromuscular disease other than RYR1-RM
  • History of chronic orthopedic issues, acute injury, or expected surgery during the study that may affect the ability to complete study assessments
  • Positive test results at screening for human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis B surface antigen (HBsAg), or hepatitis C virus (HCV)
  • Participants with screening alanine aminotransferase (ALT) levels >3 × upper limit of normal (ULN) or screening aspartate aminotransferase (AST) levels >5 × ULN (isolated elevations of total bilirubin <2 × ULN with direct bilirubin below the ULN will be included)
  • History within the past year of alcohol or other drug substance abuse
  • Known hypersensitivity to the investigational product of related compounds
  • Treatment with statins, proton pump inhibitors or H2 blockers within 7 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to the first dose of the study drug
  • Treatment with sensitive or narrow therapeutic index CYP3A4 substrates within 7 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to first dose of the study drug
  • Treatment with strong or moderate CYP2C8 inhibitor or inducers within 7 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to the first dose of the study drug
  • Currently enrolled in another study or received treatment with any other investigational drug within 30 days or > 5 half-lives, whichever is longer, prior to screening
  • Has reported any suicide ideation of Category 4 or 5 on the C-SSRS within 6 months prior to screening or any suicidal behavior in the last two years prior to screening as indicated by any 'yes' answers on the suicidal behavior section of the C-SSRS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa A
Lek: Surlorian
300 mg administered once a day
Inne nazwy:
  • ARM210 (S48168)
Komparator placebo: Grupa B
Inny: Placebo
administered once a day

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Change from baseline in the 1-minute sit-to-stand test (1-MSST)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in the 6-Minute Walk Test (6-MNWT)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in the Timed Up and Go Test (TUG)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in the 4-Stair Climb Test (4-SCT)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline Quantitative Muscle Assessment (QMA)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline Manual Muscle Testing (MMT)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-fatigue (PROMIS-F)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Change from baseline in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-physical fatigue (PROMIS-PF)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Chage in International Physical Activity Questionnaire (IPAQ)
Ramy czasowe: Day 1 to day 28 [approximately]
Day 1 to day 28 [approximately]
Number of Adverse Events
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in systolic blood pressure
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Systolic blood pressure will be measured in millimeters of mercury (mmHg)
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in diastolic blood pressure
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Diastolic blood pressure will be measured in millimeters of mercury (mmHg)
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in temperature
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Temperature will be measured in degrees Centigrade (°C)
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in hemoglobin
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Hemoglobin concentration will be measured in grams per liter (g/L) using standard hematology laboratory methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in white blood cell count
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
White blood cell count will be measured in ×10⁹/L using standard hematology laboratory methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in platelet count
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Platelet count will be measured in ×10⁹/L using standard hematology laboratory methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in serum creatinine
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Serum creatinine will be measured in micromoles per liter (µmol/L) using standard clinical chemistry methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in estimated glomerular filtration rate
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Estimated glomerular filtration rate (eGFR) will be calculated from serum creatinine using the Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration equation
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in serum glucose
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Serum glucose concentration will be measured in millimoles per liter (mmol/L) using standard clinical chemistry methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in QTc interval
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Corrected QT interval (QTcF) will be measured in milliseconds using triplicate 12-lead electrocardiograms
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Change from baseline in urine protein
Ramy czasowe: Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]
Urine protein will be measured in milligrams per liter (mg/L) using standard urinalysis methods
Day 1 to end of study [approximately 68 weeks]

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

RyCarma Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

15 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

27 sierpnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CL2-210-02
  • 2025-522343-18-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj