A Study of the Effectiveness, Safety and the Long-term Outcomes of Participants With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Who Take Odevixibat (Bylvay) in China
14. května 2026 aktualizováno: Ipsen
Registry to Document Treatment Effectiveness, Safety, Including Prospective Long-term Outcomes in Participants With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Who Take Odevixibat (Bylvay).
This registry-based study will collect information from people with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) who take odevixibat (Bylvay) as part of routine clinical care in China.
PFIC is a rare genetic liver disease that affects bile secretion and can cause bile acids to build up in the liver, which may lead to symptoms such as severe itching (pruritus).
Odevixibat was first allowed to be used for PFIC in babies older than 6 months by the European Medicines Agency (EMA) on 16 July 2021 and by the United States Food and Drug Administration (FDA) on 20 July 2021 for itching in babies older than 3 months. Odevixibat is approved for the treatment of pruritus in PFIC and was approved in China on 01 December 2024 for patients 6 months of age and older with PFIC.
The main aim of this registry is to assess long-term real-world safety (based on adverse events) and to describe effectiveness outcomes.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
20
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Telefonní číslo: See e-mail
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Studijní místa
-
-
-
Shanghai, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Fudan University Endocrinology and Metabolism
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Participants with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) (all types) who have been prescribed odevixibat by their treating physician will be eligible.
Participants who started odevixibat treatment before the implementation of the registry may also be enrolled.
Popis
Inclusion Criteria:
- Diagnosed with PFIC (all types) who have been prescribed odevixibat (independently of the decision to enroll the participant in this registry) by their treating physician
- On (or starting) active odevixibat treatment (participants can remain in the registry during odevixibat treatment interruptions)
- Signed informed consent and assent, as appropriate
Exclusion Criteria:
- Currently participating in a clinical trial with odevixibat
- Currently participating in any interventional clinical trial for PFIC
- Have any contraindication to odevixibat as per the approved label in China
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Percentage of participants experiencing adverse events (AEs)
Časové okno: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.
|
An AE is any untoward medical occurrence in a participant administered a medicinal product and does not necessarily have a causal relationship with treatment
|
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.
|
|
Percentage of participants experiencing serious adverse events (SAEs)
Časové okno: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.
|
SAEs are collected as part of safety reporting and include events meeting seriousness criteria (e.g., death, life-threatening, hospitalization, etc.) as defined in the protocol
|
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Event-free survival (EFS)
Časové okno: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection
|
EFS is defined as time from the start of odevixibat treatment to the first occurrence of surgical biliary diversion, liver transplant, or death.
|
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection
|
|
Surgical biliary diversion-free survival
Časové okno: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
Defined as time from the start of odevixibat treatment to the first occurrence of surgical biliary diversion or death.
|
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
|
Liver transplant-free survival
Časové okno: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
Defined as time from the start of odevixibat treatment to the first occurrence of liver transplant or death.
|
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
|
Overall survival
Časové okno: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
Defined as time from the start of odevixibat treatment to death.
|
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
|
Pruritus improvement
Časové okno: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
Pruritus improvement described at each patient visit using a (semi-)objective scoring scale to assess level of pruritus from the start of the odevixibat treatment.
|
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
|
|
Change from baseline in serum bile acid
Časové okno: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection
|
Change from baseline assessed by measuring serum bile acid levels at each patient visit.
|
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. dubna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. dubna 2031
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. dubna 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. května 2026
První zveřejněno (Aktuální)
15. května 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CLIN-60240-032
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.
Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.
Časový rámec sdílení IPD
Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .