Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study of the Effectiveness, Safety and the Long-term Outcomes of Participants With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Who Take Odevixibat (Bylvay) in China

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ipsen

Registry to Document Treatment Effectiveness, Safety, Including Prospective Long-term Outcomes in Participants With Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Who Take Odevixibat (Bylvay).

This registry-based study will collect information from people with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) who take odevixibat (Bylvay) as part of routine clinical care in China.

PFIC is a rare genetic liver disease that affects bile secretion and can cause bile acids to build up in the liver, which may lead to symptoms such as severe itching (pruritus).

Odevixibat was first allowed to be used for PFIC in babies older than 6 months by the European Medicines Agency (EMA) on 16 July 2021 and by the United States Food and Drug Administration (FDA) on 20 July 2021 for itching in babies older than 3 months. Odevixibat is approved for the treatment of pruritus in PFIC and was approved in China on 01 December 2024 for patients 6 months of age and older with PFIC.

The main aim of this registry is to assess long-term real-world safety (based on adverse events) and to describe effectiveness outcomes.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

20

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Capital Children's Medical Center
      • Chongqing, Chiny
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Chongqing Medical University - Children's Hospital
      • Hunan, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Hunan Children's Hospital
      • Nanjing, Chiny
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Nanjing Medical University-Nanjing Children's Hospital
      • Shanghai, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University Endocrinology and Metabolism
      • Xiamen, Chiny
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Xiamen Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Participants with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) (all types) who have been prescribed odevixibat by their treating physician will be eligible. Participants who started odevixibat treatment before the implementation of the registry may also be enrolled.

Opis

Inclusion Criteria:

  • Diagnosed with PFIC (all types) who have been prescribed odevixibat (independently of the decision to enroll the participant in this registry) by their treating physician
  • On (or starting) active odevixibat treatment (participants can remain in the registry during odevixibat treatment interruptions)
  • Signed informed consent and assent, as appropriate

Exclusion Criteria:

  • Currently participating in a clinical trial with odevixibat
  • Currently participating in any interventional clinical trial for PFIC
  • Have any contraindication to odevixibat as per the approved label in China

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Percentage of participants experiencing adverse events (AEs)
Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.
An AE is any untoward medical occurrence in a participant administered a medicinal product and does not necessarily have a causal relationship with treatment
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.
Percentage of participants experiencing serious adverse events (SAEs)
Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.
SAEs are collected as part of safety reporting and include events meeting seriousness criteria (e.g., death, life-threatening, hospitalization, etc.) as defined in the protocol
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection), or 30 days after the last dose of odevixibat (in case of treatment discontinuation), whichever comes first.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Event-free survival (EFS)
Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection
EFS is defined as time from the start of odevixibat treatment to the first occurrence of surgical biliary diversion, liver transplant, or death.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection
Surgical biliary diversion-free survival
Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Defined as time from the start of odevixibat treatment to the first occurrence of surgical biliary diversion or death.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Liver transplant-free survival
Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Defined as time from the start of odevixibat treatment to the first occurrence of liver transplant or death.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Overall survival
Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Defined as time from the start of odevixibat treatment to death.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Pruritus improvement
Ramy czasowe: From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Pruritus improvement described at each patient visit using a (semi-)objective scoring scale to assess level of pruritus from the start of the odevixibat treatment.
From first ICF signature and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection)
Change from baseline in serum bile acid
Ramy czasowe: From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection
Change from baseline assessed by measuring serum bile acid levels at each patient visit.
From baseline and up to end of data collection (approximately 5 years of data collection

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 kwietnia 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 maja 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-60240-032

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj