Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Model Early Immunologic Stages of Pediatric Hematological Pre-lupus (PRELUDE)

25. června 2026 aktualizováno: University Hospital, Bordeaux

Model Early Immunologic Stages of Pediatric Hematological Pre-lupus in Order to Prevent SLE in Children.

Immunologic thrombocytopenic purpura (ITP) in children is a pre-lupus condition if associated with the presence of anti-nuclear antibodies (ANA), providing a unique model for understanding the natural history of autoimmunity, particularly that of systemic lupus erythematosus (SLE). We will describe the shared and/or unique immunological pathways involved at diagnosis in 70 children with ITP and in 20 children with SLE, and compare them between ITP-ANA- (more often transient), ITP-ANA+ (pre-lupus condition, more often persistent) and SLE

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

The development of an autoimmune disease (AID) requires several years. In systemic lupus erythematosus (SLE), anti-nuclear antibodies (ANA) appear several years before the onset of the disease. However, it is difficult to identify the early mechanisms of autoimmunity in humans as most patients' samples are obtained at the time of diagnosis.

We hypothesize that immune thrombocytopenic purpura (ITP) in children provides a unique model for understanding the initial mechanisms leading to autoimmunity. Children with ITP have common immune system dysfunctions leading to the production of anti-platelet antibodies. However, despite this supposedly common dysfunction, the course and degree of loss of tolerance of the immune system are very heterogeneous: the disease is transient in 75 to 80% of cases, and 15 to 20% of children with ITP have ANA and their course is usually persistent or chronic. This subgroup of children with hematological AID, ITP ANA+ meets the criteria for a broader form of AID: pre-lupus. We have recently shown that 16% of these children with pre-lupus / ITP-ANA+ progressed to complete SLE within a median of 3.8 years. Why do some children have transient or persistent ITP? limited or systemic ITP? We aim to describe the shared and/or unique immunological pathways involved at diagnosis in children with ITP ANA- (transient or persistent), with ITP ANA+ (pre-lupus condition, transient or persistent), and in patients with SLE (persistent by definition) In this exploratory, prospective, bi-centric cohort study, we will include 70 children with ITP and 20 children with SLE newly diagnosed, over 36 months with a 3-month follow-up for children with ITP-ANA- and SLE and a 48-month follow-up for children with ITP-ANA+. ANA positivity will be defined by a titer ≥ 1/160. Blood samples will be collected at inclusion and at 3 months (bio-collection), and further each 6 months for children with ITP-ANA+. ITP status will be defined at 3 months: transient or persistent. We will analyze the signaling pathways (B and T lymphocytes, cytokines, disruption of tolerance and inactivation of X) involved in these different pathophysiological distinct subgroups

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

105

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Chu de Bordeaux- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie, 31026
        • CHU Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

  • Inclusion criteria:

    • For patients :

      • Child or adolescent with newly diagnosed ITP or SLE according to the specific definitions of ITP or SLE, prior to any treatment,
      • Over 1 and under 18 years of age at diagnosis, weighing more than 7 kg.
      • Written consent from parents or guardians,
      • Patient affiliated to a social security scheme.

    • For controls :

      • Over 1 and under 18 years of age at diagnosis, weighing more than 7 kg.
      • Follow-up in the day hospital at the Bordeaux University Hospital, for a condition that does not affect the immune system
      • Matched on age,
      • Written consent from parents or guardians,
      • Patient affiliated to a social security scheme

  • Exclusion criteria:

    • For patients :

      • ITP secondary to a known cause: previous or concomitant immune deficiency, bone marrow or organ transplantation, other autoimmune disease, Evans syndrome (autoimmune hemolytic anemia or autoimmune neutropenia present at ITP diagnosis) or cancer with immunosuppressive therapy.
      • Treatment with immunomodulation or immunosuppressants (including immunoglobulins, corticoids, hydroxychloroquine), started prior to inclusion (day of sampling).
      • Pregnant women, women in labour and breastfeeding women

    • For controls :

      • Suffering from an immunological disease,
      • Infection within fifteen days prior to inclusion,
      • Immunomodulatory therapy.
      • Pregnant women, women in labour and breastfeeding women

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Řízení
Postup: Blood sampling baseline and M3
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Jiný: Monitoring for SLE
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria
Jiný: ITP-ANA-
Postup: Blood sampling baseline and M3
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Jiný: Monitoring for SLE
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria
Jiný: ITP-ANA+
Postup: Procedure/Surgery: Blood sampling baseline and M3 then each 6 months until 48 months
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Jiný: moniktoring for SLE : baseline and M3 then each 6 months until 48 months
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria
Jiný: SLE
Postup: Blood sampling baseline and M3
Blood sampling is a routine biological procedure performed under the same conditions as during a follow-up consultation.
Jiný: Monitoring for SLE
Monitoring for Systemic Lupus Erythematosus according to SLICC 2012 classification criteria

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Characterisation of B and T lymphocyte populations
Časové okno: Baseline, Month 3 visit.
Characterisation of B and T lymphocyte populations through the study of surface markers and intracellular factors. This panel will, in particular, enable the identification of effector B cells such as plasma blasts, subsets of auto-reactive 'double-negative' (DN) B cells, regulatory B cells, and follicular T helper (Tfh) and peripheral extra-follicular T helper (Tph) cells. Each population will be compared between the patients and the control group.
Baseline, Month 3 visit.
Plasma markers
Časové okno: Baseline, Month 3 visit.
Soluble cytokines and factors regulating B-cell survival (BAFF, TACI, IL-6, IL-12p70, IFN-γ, IFN-β, TGF-β, and the IFN-regulated chemokine CXCL10) will be quantified in plasma using a customised multiplex Luminex assay. Interferon alpha levels will be specifically measured using ultra-sensitive SIMOA (Single Molecule Array) technology.
Baseline, Month 3 visit.
Plasma markers
Časové okno: Baseline, Month 3 visit.
Circulating plasma autoantigens - soluble P-selectin and CD40L derived from platelet activation - will be measured by ELISA. The levels of circulating and mitochondrial DNA will be measured by quantitative RT-PCR in collaboration with V. Sisirak (DR CNRS, Immunoconcept). The overall activity of plasma DNases will be determined by an in vitro DNA degradation assay.
Baseline, Month 3 visit.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Single-cell transcriptomic analysis
Časové okno: Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.

Using single-cell RNA sequencing, a single-cell transcriptomic analysis, we will be able to quantify and analyse the transcriptomes of lymphocytes B This will enable us to characterise heterogeneous cell populations, as well as to reconstruct cell development pathways and model transcriptomic dynamics.

This technique will enable the modelling of signalling pathways involving B lymphocytes in the subgroup of ITP patients with positive AAN titres, and the development of an algorithm and a mathematical model of the progression of these cellular and molecular markers
Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.
Single cell epigenetic analysis
Časové okno: Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.

Using single-cell ATAC sequencing, we will be able to analyse the regions of DNA accessible to the transcription machinery. This will enable us to identify regulatory programmes such as signalling pathways. The analysis will also reveal heterogeneity amongst B-cell subpopulations, which may respond differently to signals.

This will provide insight into the epigenetic status of genes, or at least into which factors regulate this signalling pathway and how the cell adjusts its response depending on its situation or stage of maturity, or on the signal itself.
Baseline, Month 3 visit , Month 6 visit , Month 12 visit, Month 18 visit, Month 24 visit , Month 30 visit, Month 36 visit, Month 42 visit and Month 48 visit.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Bordeaux

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jérôme GRANEL, MD, University Hospital, Bordeaux

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. června 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. června 2026

První zveřejněno (Aktuální)

1. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHUBX 2025/052

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Blood sampling baseline and M3

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cyprus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit