Calcitriol og Dexamethason hos patienter med myelodysplastiske syndromer

De nuværende terapeutiske muligheder for myelodysplastiske syndromer (MDS) er begrænsede, og bortset fra knoglemarvstransplantation har ingen vist sig at være bedre end understøttende foranstaltninger alene. Prækliniske undersøgelser har indikeret den potentielle terapeutiske rolle for D-vitamin i behandlingen af ​​MDS. På grund af den dosisbegrænsende toksicitet af hypercalcæmi er tidligere kliniske forsøg med D-vitamin imidlertid blevet tvunget til at anvende lave doser med lovende, men inkonsekvente resultater.

Denne undersøgelse anvender et doseringsskema af dexamethason (Dex) og calcitriol (den aktive form af vitamin D), der øger det terapeutiske indeks af calcitriol og muliggør sikker administration af 5-10 gange højere dosis calcitriol end tidligere er blevet brugt i klinisk forsøg for MDS. Patienterne vil modtage dexamethason 4 gange om ugen og calcitriol 3 gange om ugen. Denne tidsplan fortsætter ugentligt, indtil patienterne er ude af studiet. Dosis af calcitriol vil blive øget, indtil den maksimalt tolererede dosis (MTD) er bestemt. Anamnese og fysisk undersøgelse, blodovervågning, urinultralyd og knoglemarvsaspirationer og biopsier vil blive brugt til at vurdere sygdomsrespons.