En undersøgelse af den naturlige historie af leukocytkemotaktisk faktor 2 amyloidose (ALECT2) sygdom
12. juni 2020 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals
Formålet med denne undersøgelse er at karakterisere den naturlige historie af leukocyt kemotaktisk faktor 2 amyloidotisk (ALECT2) sygdom.
I dette observationsstudie vil deltagere med ALECT2-sygdom blive indskrevet.
Deltagere, som allerede har nået nyresygdom i slutstadiet (ESRD), vil kun give retrospektive diagramgennemgange og biologiske prøver ved baseline.
Andre deltagere, udover retrospektiv diagramgennemgang, vil blive fulgt prospektivt.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Se www.studyALECT2.com
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
26
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Alexandria, Egypten
- Clinical Trial Site
-
Assiut, Egypten
- Clinical Trial Site
-
Cairo, Egypten
- Clinical Trial Site
-
Mansoura City, Egypten
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Clinical Trial Site
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
- Clinical Trial Site
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80210
- Clinical Trial Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Clinical Trial Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
- Clinical Trial Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
- Clinical Trial Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55902
- Clinical Trial Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87106
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- Clinical Trial Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77004
- Clinical Trial Site
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78212
- Clinical Trial Site
-
-
Utah
-
Saint George, Utah, Forenede Stater, 84790
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indien
- Clinical Trial Site
-
Ludhiāna, Indien
- Clinical Trial Site
-
Manipal, Indien
- Clinical Trial Site
-
Nadiād, Indien
- Clinical Trial Site
-
Tamil Nadu, Indien
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Monterrey, Mexico
- Clinical Trial Site
-
-
Baja
-
Mexicali, Baja, Mexico, 21200
- Clinical Trial Site
-
-
Mexico DF
-
Mexico, Mexico DF, Mexico, 14080
- Clinical Trial Site
-
-
Sinaloa
-
Culiacán, Sinaloa, Mexico, 80230
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Deltagere med biopsi-bevist ALECT2.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd og kvinder, alderen 18 år eller ældre;
- Nyrebiopsi-bevist diagnose af ALECT2;
- For patienter med nyresygdom, der kan skyldes ALECT2, kan der indhentes en nyrebiopsi for at bekræfte ALECT2-diagnosen.
Ekskluderingskriterier:
- Der er ingen eksklusionskriterier for dette observationsstudie.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
ALECT2 sygdom
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) fra baseline op til slutningen af undersøgelsen (måned 48)
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
|
Baseline (dag 1), måned 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
|
|
Tid til slutstadie nyresygdom (ESRD)
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning (måned 48)
|
Fra baseline til studiets afslutning (måned 48)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Niveau af leukocytkemotaktisk faktor 2 (LECT2) Messenger Ribonukleinsyre (mRNA) i blod
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
|
Baseline (dag 1), måned 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
|
|
Niveau af LECT2 mRNA i urin
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 12, 24, 36 og 48
|
Baseline (dag 1), måned 12, 24, 36 og 48
|
|
Niveau af LECT2-protein i blodet
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
|
Baseline (dag 1), måned 6, 12, 18, 24, 30, 36, 42 og 48
|
|
Niveau af LECT2-protein i urinen
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 12, 24, 36 og 48
|
Baseline (dag 1), måned 12, 24, 36 og 48
|
|
Procentdel af deltagere med proteinuri
Tidsramme: Baseline (dag 1), måned 12, 24, 36 og 48
|
Baseline (dag 1), måned 12, 24, 36 og 48
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Joshua Friedman, MD, Alnylam Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
29. januar 2019
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
18. maj 2020
Studieafslutning (FAKTISKE)
18. maj 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
11. december 2018
Først opslået (FAKTISKE)
13. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
16. juni 2020
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. juni 2020
Sidst verificeret
1. juni 2020
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ALN-LECT2-NT-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .