Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Naturhistorisk undersøgelse af MNGIE

16. juli 2021 opdateret af: Entrada Therapeutics, Inc.

Naturhistorisk undersøgelse af mitokondriel neurogastrointestinal encefalomyopati

Ikke-interventionel, prospektiv, multicenter, naturhistorisk undersøgelse af patienter med mitokondriel neurogastrointestinal encefalomyopati (MNGIE)

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor St Luke's Medical Center and Texas Children's Hospital at Baylor College of Medicine
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06500
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkun
        • Ege University Medical Faculty; Department of Pediatrics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige eller kvindelige MNGIE-patienter over 5 år

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har MNGIE

Ekskluderingskriterier:

  • Stofmisbruger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
MNGIE-patienter
Patienter med mitokondriel neurogastrointestinal encefalomyopati
Andet: Ikke-interventionel
Ikke-interventionel naturhistorisk undersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MNGIE klinisk kursus
Tidsramme: 5 år
At evaluere det kliniske forløb hos MNGIE-patienter
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Michio Hirano, MD, Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. august 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

29. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • ET-NHS-901

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner