Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Naturhistorisk studie av MNGIE

16. juli 2021 oppdatert av: Entrada Therapeutics, Inc.

Naturhistorisk studie av mitokondriell nevrogastrointestinal encefalomyopati

Ikke-intervensjonell, prospektiv, multisenter, naturhistoriestudie av pasienter med mitokondriell neurogastrointestinal encefalomyopati (MNGIE)

Studieoversikt

Status

Suspendert

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

60

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor St Luke's Medical Center and Texas Children's Hospital at Baylor College of Medicine
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06500
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tyrkia
        • Ege University Medical Faculty; Department of Pediatrics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Mannlige eller kvinnelige MNGIE-pasienter over 5 år

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har MNGIE

Ekskluderingskriterier:

  • Rusmisbruker

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
MNGIE-pasienter
Pasienter med mitokondriell neurogastrointestinal encefalomyopati
Annen: Ikke-intervensjonell
Ikke-intervensjonell naturhistoriestudie

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MNGIE klinisk kurs
Tidsramme: 5 år
For å evaluere det kliniske forløpet til MNGIE-pasienter
5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Entrada Therapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studiestol: Michio Hirano, MD, Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. august 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. februar 2025

Studiet fullført (Forventet)

1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. januar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

29. januar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Andre studie-ID-numre

  • ET-NHS-901

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ikke-intervensjonell

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Rwanda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere