Undersøgelse af træning i myotonisk dystrofi type 2 (DM2) (DM2)
10. april 2026 opdateret af: Paloma Gonzalez Perez, MD, PhD, Massachusetts General Hospital
Undersøgelse af fordelene ved en fysioterapeut (PT)-guidet træningsprogram i myotonisk dystrofi type 2 (DM2)
Et træningsregime (PRIME: Proximal Resistance In-House Movement Exercise) er designet til patienter med myotonisk dystrofi type 2 (DM2).
Hypotesen er, at dette patientvenlige fysioterapeut (PT)-guidede træningsprogram forbinder med forbedret funktionel kapacitet og muskelsammensætning i DM2 i denne to-perioders to-sekvens cross-over undersøgelse.
Således vil deltageren blive randomiseret til en af de tre mulige grupper.
Deltagerne i GRUPPE A vil udføre træningsrutine i klinikken under direkte supervision af en fysioterapeut to gange om ugen i de første tre måneder, derefter vil de fortsætte med samme træningsrutine derhjemme de sidste 3 måneder på egen hånd.
Deltagerne i GRUPPE B vil udføre træningsrutine stort set under direkte supervision af en fysioterapeut to gange om ugen i de første tre måneder, derefter vil de fortsætte med samme træningsrutine derhjemme de sidste 3 måneder på egen hånd.
Deltagerne i GRUPPE C vil udføre træningsrutine på egen hånd i løbet af de første 3 måneder, derefter vil de udføre træningsrutine virtuelt under direkte supervision af en fysioterapeut.
Hver gruppe vil omfatte omkring 8 deltagere.
Undersøgelsens varighed er 6 måneder.
Udover træningssessioner vil deltagerne få en evaluering af deres styrke, motoriske funktion og muskelsammensætning på tre tidspunkter: påbegyndelse, 3 måneder og afslutning af undersøgelsen efter 6 måneder.
Muskelsammensætning vil blive vurderet ved elektrisk impedansmyografi, som er et bærbart, ikke-invasivt, smertefrit og ikke-strålingsværktøj, der påfører en svag høj multifrekvent elektrisk strøm til den undersøgte muskel og gør det muligt at opnå information om dens sammensætning.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
24
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Zoe Sheitman, DPT
- Telefonnummer: 617-726-3642
- E-mail: zsheitman@mgh.harvard.edu
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Rekruttering
- Neuromuscular Diagnostic Center. Massachusetts General Hospital
-
Kontakt:
- Zoe Sheitman, DPT
- Telefonnummer: 617-724-5297
- E-mail: zsheitman@mgh.harvard.edu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter med genetisk bekræftet myotonisk dystrofi 2 (DM2), som er ≥18 og ≤ 70 år.
- Patienter er ambulerende uden behov for hjælp eller anordning.
- Patienter har et normalt EKG inden for de 3 måneder før screeningsbesøget (bemærk at patienter med DM2 anbefales at have rutine-EKG som en del af patientbehandlingen. Så dette EKG vil blive udført som en del af patientplejen).
- Body mass index (BMI) ≥20 og ≤30.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner under 18 år eller ældre end 70 år.
- Manglende evne eller vilje hos subjektet til at give skriftligt informeret samtykke.
- Forsøgspersoner med pacemaker.
- Blodtryk <90/50 mmHg eller >160 mmHg/90 mmHg ved screeningsbesøg
- Hvilepuls på <60 eller >100 slag/minut ved screeningsbesøg.
- Ethvert fald inden for de seneste seks måneder.
- Enhver historie med synkopale episoder eller familiehistorie med pludselig død.
- Patienter, der er gravide eller planlægger at blive gravide. Der vil blive udført en uringraviditetstest ved besøg 1 og 3 for kvinder i den fødedygtige alder. Hvis forsøgspersonen er positiv, eller hvis forsøgspersonen planlægger at blive gravid, vil forsøgspersonen ikke være berettiget til undersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Gruppe A
Træning under supervision af fysioterapeut i klinikken i de første 3 måneder, derefter selvstyret træningsrutine de sidste 3 måneder
|
En patientvenlig træningsrutine er blevet designet til patienter med myotonisk dystrofi type 2. Fordelene ved dette træningsregime i forskellige sammenhænge (hjemme versus klinikken, selvstyret versus fysioterapeutstyret) vil blive undersøgt. Personlig træning overvåget af fysioterapeut og derefter selvstyret træning i gruppe A
Træning virtuelt overvåget af fysioterapeut og derefter selvstyret for gruppe B
Selvstyret og virtuelt overvåget træning af fysioterapeut for gruppe C
|
|
Aktiv komparator: Gruppe B
Træn under supervision af fysioterapeut næsten i de første 3 måneder, derefter selvstyret træningsrutine i de sidste 3 måneder
|
En patientvenlig træningsrutine er blevet designet til patienter med myotonisk dystrofi type 2. Fordelene ved dette træningsregime i forskellige sammenhænge (hjemme versus klinikken, selvstyret versus fysioterapeutstyret) vil blive undersøgt. Personlig træning overvåget af fysioterapeut og derefter selvstyret træning i gruppe A
Træning virtuelt overvåget af fysioterapeut og derefter selvstyret for gruppe B
Selvstyret og virtuelt overvåget træning af fysioterapeut for gruppe C
|
|
Aktiv komparator: Gruppe C
Selvstyret træningsrutine i de første 3 måneder, derefter træningsrutine under supervision af fysioterapeut stort set i løbet af de sidste 3 måneder
|
En patientvenlig træningsrutine er blevet designet til patienter med myotonisk dystrofi type 2. Fordelene ved dette træningsregime i forskellige sammenhænge (hjemme versus klinikken, selvstyret versus fysioterapeutstyret) vil blive undersøgt. Personlig træning overvåget af fysioterapeut og derefter selvstyret træning i gruppe A
Træning virtuelt overvåget af fysioterapeut og derefter selvstyret for gruppe B
Selvstyret og virtuelt overvåget træning af fysioterapeut for gruppe C
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Manuel muskeltest (MMT)
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Score af manuel muskelstyrke test skala.
Dette er en styrkeprøve ved sengekanten af muskelgrupper
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
|
Seks minutters gangtest
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Afstand i meter, som forsøgspersonen kan gå på seks minutter
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kvantitativ myometri
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Muskeldynamometri af forskellige muskelgrupper målt i kilogram
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
|
Muskelmodstand/reaktans måler i ohm
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
ved hjælp af elektrisk impedansmyografi vil modstands- og reaktansmålinger i ohm blive opnået samtidigt fra hver undersøgt muskel
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til at gå
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Tid i sekunder fra du står op, gå 3 meter, kom tilbage og sæt dig igen.
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
|
10 meter gangtest
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Tid i sekunder under en 10-meters gåtur.
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
|
Fem gange sidde at stå
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Tid i sekunder at gennemføre 5 gange sidde at stå.
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
|
Funktionel gangvurdering (FGA)
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Vurdering af balance ved hjælp af en skala (0-30) under gang og udførelse af motoriske opgaver.
|
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen ved 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. marts 2025
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. marts 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. oktober 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. december 2024
Først opslået (Faktiske)
4. december 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Muskuloskeletale sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Myotoniske lidelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Opførsel
- Myotonisk dystrofi
- Motorisk aktivitet
- Motorisk aktivitet
- Bevægelse
- Muskuloskeletale fysiologiske fænomener
- Muskuloskeletale og neurale fysiologiske fænomener
- Øvelse
Andre undersøgelses-id-numre
- PGP-ZS
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .