Evaluering af respons på biosimilær erytropoietin alfa-terapi hos anæmiske patienter med myelodysplastisk syndrom
Valutazione Della Risposta Alla Terapia Con Eritropoietina Alfa Biosimilare Nei Pazienti Anemici Affetti da Sindrome Mielodisplastica
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Hidtil har behandling med erythropoiesis-stimulerende midler (ESA'er) vist sig at være effektiv til behandling af symptomatisk anæmi hos patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS) med lav til mellemrisiko, med procentdelen af responsive patienter i området fra 15 til 63 % afhængigt af de behandlede patienters karakteristika og i gennemsnit 45 %.
Signifikant forbedring af overlevelse og livskvalitet blev observeret hos behandlingsresponsive patienter sammenlignet med ikke-responderende patienter.
For nylig er biosimilære ESA'er blevet introduceret i klinisk praksis, og hos patienter med nyresvigt anæmi og anæmi forbundet med antineoplastisk kemoterapi er deres effektivitet og sikkerhed blevet påvist.
Data om effektiviteten og sikkerheden af biosimilære ESA'er hos patienter med MDS er imidlertid knappe til dato, og effektivitets- og sikkerhedsdata med henblik på deres godkendelse er hovedsageligt blevet ekstrapoleret fra undersøgelser udført hos patienter med anæmi fra nyresvigt og anæmi fra antineoplastisk kemoterapi . Under disse tilstande er erytropoiese af knoglemarv reduceret, men ikke kvalitativt svækket som ved MDS.
Disse overvejelser kan retfærdiggøre et retrospektivt studie, der undersøger effektiviteten og sikkerheden af biosimilært EPO alfa i et virkeligt liv hos anæmiske MDS-patienter.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Stefania Paolini, MD
- Telefonnummer: +390512143680
- E-mail: stefania.paolini@unibo.it
Studiesteder
-
-
-
Bologna, Italien, 40138
- Rekruttering
- IRCCS Azienda Ospedaliera -Universitaria di Bologna
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Alle patienter med MDS, der startede behandling med biosimilær EPO alfa på "Seràgnoli" Institute, U.O. of Hematology of IRCCS AOU of Bologna i perioden fra 01. juni 2018 til 31. december 2021 vil blive tilmeldt undersøgelsen.
Konkret vil befolkningen bestå af
- patienter, der påbegyndte behandling efter allerede at være blevet behandlet med "originator" EPO alfa og reagerede på behandling på tidspunktet for påbegyndelse af biosimilær EPO alfa, og
- patienter, der startede behandling uden tidligere behandling med biosimilær EPO alfa
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
MDS-patienter med symptomatisk anæmi (hæmoglobin før behandling < 10g/dL), som startede behandling med biosimilær EPO alfa, diagnosticeret i henhold til WHO 2016 klassifikationen og karakteriseret ved meget lav, lav eller mellemliggende IPSS-R risiko og en forbehandling serum EPO niveau < 500 U/L, som startede behandling med biosimilær EPO alfa ved U. O. for hæmatologi af IRCCS AOUBO i perioden fra 01/06/2018 til 31/12/2021.
- Alder ≥ 18 år på tilmeldingstidspunktet
- Indhentning af informeret samtykke til studiedeltagelse og databehandling
Ekskluderingskriterier:
- - Tilstedeværelse af andre mulige medvirkende årsager til anæmi (f.eks. anæmi fra kronisk inflammatorisk sygdom, hæmolyse, blødning)
- Dårlig efterlevelse af behandlingen
- Meget svækket generel klinisk tilstand (ECOG præstationsstatus > 3)
- Samtidig behandling med antineoplastiske cytotoksiske lægemidler
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Respons og vedligeholdelse af ORR
Tidsramme: 6 måneder fra studiestart
|
respons på behandling (ORR) (vurderet i henhold til responskriterierne fastsat af International Working Group (23) hos patienter, der påbegyndte behandling med biosimilær EPO alfa - opretholdelse af ORR (vurderet i henhold til responskriterierne fastsat af den internationale arbejdsgruppe (23) fra datoen for påbegyndelse af biosimilært lægemiddel) hos patienter, der tidligere var i behandling og reagerede på "originator" EPO alfa, som efterfølgende blev behandlet med biosimilært EPO alfa |
6 måneder fra studiestart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Et mål for hyppigheden af større kliniske udfald hos to grupper af patienter, som havde forskellige behandlingsformer med biosimilær EPO alfa
Tidsramme: 6 måneder fra studiestart
|
1) DOR til EPO alfa: kun til biosimilært lægemiddel hos patienter, der startede behandling med biosimilært EPO alfa; til "originator" lægemiddel + biosimilær hos patienter, der allerede er i behandling og reagerer på "originator" EPO alfa, som efterfølgende blev behandlet med biosimilær EPO alfa; 2) forekomst af uønskede hændelser i år/person (i begge patientgrupper) ifølge NCI-CTCAE v.5.0; 3) antal patienter, der afbrød behandlingen med det biosimilære lægemiddel på grund af intolerance, tab af respons, sygdomsprogression (DP), udvikling til AML eller død (begge grupper); 4) antal patienter, der genoptog originallægemidlet på grund af intolerance eller manglende respons på det biosimilære lægemiddel; 5) ORR og forekomst af bivirkninger hos patienter, der genoptog behandlingen med "originator" EPO alfa efter seponering af det biosimilære lægemiddel; 6) forekomst af udvikling til AML i år/person (begge grupper); 7) OS og dødsårsager (begge grupper)
|
6 måneder fra studiestart
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Stefania Paolini, MD, IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EPO BIOSIM
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .