- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT07119775
- Original retssag
TideGlusib: Udvidet adgangsbrug i medfødt myotonisk dystrofi
6. august 2025 opdateret af: AMO Pharma Limited
Denne behandlingsplan er begrænset til en enkelt patient med medfødt myotonisk dystrofi, der ikke er berettiget eller på anden måde ikke er i stand til at deltage i løbende kliniske forsøg.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Individuelle patienter
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
N/A
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. august 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. august 2025
Først opslået (Faktiske)
13. august 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Muskuloskeletale sygdomme
- Sygdomme i nervesystemet
- Muskelsygdomme
- Neuromuskulære sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Myotoniske lidelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Myotonisk dystrofi
- TideGlusib
Andre undersøgelses-id-numre
- AMO-02 Expanded Access
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Medfødt myotonisk dystrofi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutteringAutoimmun Polyendocrinopathy Candidiasis ectodermal dystrophy enteritisForenede Stater
-
Opus Genetics, IncRetina Foundation of the SouthwestRekrutteringARB | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bvmd | Autosomal-dominerende bestrophinopatiForenede Stater
-
Columbia UniversityNational Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie... og andre samarbejdspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula DystrophyForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AfsluttetFuchs' Corneal Endothelial Dystrophy (FCED)Forenede Stater
-
Instituto de Genética OcularIkke rekrutterer endnu
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKort Dot Fingerprint DystrophyØstrig
-
PYC TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForenede Stater, Australien
-
Mayo ClinicNational Eye Institute (NEI)AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant VitreoretinalchoroidopatiForenede Stater
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type IHolland
-
Cure CMDCongenital Muscle Disease International RegistrTrukket tilbageLAMA2-MD (Merosin Deficient Congenital Muskeldystrofi, MDC1A)Forenede Stater
Kliniske forsøg med TideGlusib
-
AMO Pharma LimitedAfsluttetMyotonisk dystrofi 1Det Forenede Kongerige
-
Hamilton Health Sciences CorporationCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Population Health Research... og andre samarbejdspartnereRekrutteringArytmogen højre ventrikulær kardiomyopati | Arytmogen kardiomyopatiCanada
-
AMO Pharma LimitedAfsluttetMedfødt myotonisk dystrofiForenede Stater, Canada, New Zealand, Australien, Det Forenede Kongerige
-
University of ZurichUniversity Hospital, Geneva; University of Lausanne Hospitals; University... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuAmyotrofisk lateral skleroseSchweiz
-
Holland Bloorview Kids Rehabilitation HospitalMcMaster University; Unity Health Toronto; University of Toronto; Western University...AfsluttetAutismespektrumforstyrrelserCanada
-
AMO Pharma LimitedRekrutteringMedfødt myotonisk dystrofiForenede Stater, Canada, Australien, New Zealand
-
Noscira SAAfsluttetAlzheimers sygdomTyskland
-
Noscira SAi3 ResearchAfsluttetProgressiv Supranuklear PareseForenede Stater, Tyskland, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Noscira SAICON Clinical ResearchAfsluttetAlzheimers sygdomBelgien, Finland, Frankrig, Tyskland, Spanien, Det Forenede Kongerige
-
Hannover Medical SchoolGilead Sciences; HepNet Study House, German Liverfoundation; German Center...AfsluttetHepatitis C | Akut hepatitis CTyskland