Tidegusib: uso di accesso ampliato nella distrofia miotonica congenita
6 agosto 2025 aggiornato da: AMO Pharma Limited
Questo piano di trattamento è limitato a un singolo paziente con distrofia miotonica congenita, che non è ammissibile o altrimenti incapace di partecipare a studi clinici in corso.
Panoramica dello studio
Stato
A disposizione
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Singoli pazienti
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
N/A
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 agosto 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 agosto 2025
Primo Inserito (Effettivo)
13 agosto 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie muscolari
- Malattie neuromuscolari
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disturbi muscolari, atrofico
- Distrofie muscolari
- Disturbi miotonici
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Distrofia miotonica
- Tidegusib
Altri numeri di identificazione dello studio
- AMO-02 Expanded Access
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Distrofia miotonica congenita
-
Cairo UniversityNon ancora reclutamentoDystrophy muscolare di DucheneEgitto
-
Samsung Medical CenterIscrizione su invitoHome-Based Tele-Rehabilitation for Respiratory Function in Children With Duchenne Muscular DystrophyDystrophy muscolare di DucheneCorea del Sud
-
Virginia Commonwealth UniversityMuscular Dystrophy AssociationReclutamentoLGMD2E | LGMD2I | LGMD2A | LGMD2B | LGMD2C | LGMD1B | LGMD1C | LGMD1D | LGMD1E | LGMD1F | LGMD1G | LGMD1H | LGMD2D | LGMD2F | LGMD2G | LGMD2J | LGMD2K | LGMD2L | LGMD2M | LGMD2N | LGMD2O | LGMD2P | LGMD2Q | LGMD2S | LGMD2T | LGMD2U | LGMD2W | LGMD2X | LGMD2YStati Uniti
-
AskBio IncReclutamentoDistrofia muscolare | Distrofia muscolare dei cingoli | LGMD2I | LGMD | Distrofia muscolare dei cingoli tipo 2 | LGMD2 | FKRP | Mutazione FKRP | Proteina correlata al FukutinStati Uniti
-
Atamyo TherapeuticsAttivo, non reclutante
-
GenethonCompletatoLGMD2IDanimarca, Francia, Regno Unito
-
Nantes University HospitalAGENCE NATIONALE DE RECHERCHENon ancora reclutamentoDistrofia muscolare di Becker | Dystrophy muscolare di Duchene
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisURC Necker Cochin, FranceReclutamentoArtrite idiopatica giovanile (AIG)Francia
-
University College, LondonReclutamentoDistrofia endoteliale di Fuchs | Distrofia di Fuchs | Distrofia corneale | La distrofia corneale endoteliale di Fuchs degli occhi bilaterali | Dystrophy corneale FuchsRegno Unito
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAttivo, non reclutanteDistrofia muscolare dei cingoliFrancia
Prove cliniche su Tidegusib
-
University of ZurichUniversity Hospital, Geneva; University of Lausanne Hospitals; University of Bern; Cantonal Hospital of St. GallenNon ancora reclutamentoSclerosi laterale amiotroficaSvizzera
-
Holland Bloorview Kids Rehabilitation HospitalMcMaster University; Unity Health Toronto; University of Toronto; Western University...CompletatoTideglusib vs. Placebo nel trattamento degli adolescenti con disturbi dello spettro autistico (TIDE)Disturbi dello spettro autisticoCanada
-
AMO Pharma LimitedCompletatoDistrofia miotonica 1Regno Unito
-
Noscira SACompletatoIl morbo di AlzheimerGermania
-
Hamilton Health Sciences CorporationCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Population Health Research Institute e altri collaboratoriReclutamentoCardiomiopatia aritmogena del ventricolo destro | Cardiomiopatia aritmogenaCanada
-
Noscira SAi3 ResearchCompletatoParalisi sopranucleare progressivaStati Uniti, Germania, Spagna, Regno Unito
-
Noscira SAICON Clinical ResearchCompletatoIl morbo di AlzheimerBelgio, Finlandia, Francia, Germania, Spagna, Regno Unito
-
AMO Pharma LimitedCompletatoDistrofia miotonica congenitaStati Uniti, Canada, Nuova Zelanda, Australia, Regno Unito
-
Hannover Medical SchoolGilead Sciences; HepNet Study House, German Liverfoundation; German Center for...CompletatoEpatite C | Epatite acuta CGermania