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Eine Phase-4-Studie mit zwei Dosisstufen von Naglazyme(TM) (Galsulfase) bei Säuglingen mit MPS VI

19. Juli 2011 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine multizentrische, multinationale, offene, randomisierte Phase-4-Studie mit zwei Dosisstufen von Naglazyme(TM) (Galsulfase) bei Säuglingen mit Maroteaux-Lamy-Syndrom (MPS VI)

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Naglazyme in zwei Dosierungsstufen bei Säuglingen unter einem Jahr mit MPS VI durch Überwachung des körperlichen Erscheinungsbildes, Röntgenaufnahmen des Skelettsystems und des Wachstums.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das primäre Ziel der Studie war die Bewertung der Wirksamkeit von Naglazyme in zwei Dosierungsstufen bei der Verhinderung des Fortschreitens der Skelettdysplasie bei Säuglingen unter einem Jahr mit MPS VI durch Überwachung des körperlichen Erscheinungsbildes, Röntgenaufnahmen des Skelettsystems und des Wachstums .

Das sekundäre Ziel der Studie war die Bewertung der Wirksamkeit der beiden Dosierungsstufen von Naglazyme bei der Verhinderung mehrerer Messungen des Fortschreitens der Krankheit bei Säuglingen unter einem Jahr mit MPS VI durch Überwachung der GAGs im Urin, der Grob- und Feinmotorik sowie der Herzfunktion , Sehen, Hören und Nutzung von Gesundheitsressourcen.

Das Sicherheitsziel der Studie war die Bewertung der Sicherheit von zwei Dosisstufen von Naglazyme bei Säuglingen unter einem Jahr mit MPS VI.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69677
        • Hospital Femme Mere Enfant Centre
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-076
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital Oakland

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 1 Jahr (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten
  • Elternteil oder Erziehungsberechtigter, der bereit und in der Lage ist, alle Studienverfahren einzuhalten
  • Gleich oder größer als 36 Wochen geschätztes Gestationsalter durch körperliche Untersuchung bei der Geburt
  • Hat eine Diagnose von MPS VI basierend auf einer dokumentierten pränatalen Diagnose oder einer Fibroblasten- oder Leukozyten-N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase (ASB)-Enzymaktivität von weniger als 10 % der Untergrenze des Normalbereichs des Messlabors
  • Ist jünger als ein Jahr
  • Hat keine Hinweise auf Skelettdysplasie basierend auf der körperlichen Untersuchung

Ausschlusskriterien:

  • Elternteil des Erziehungsberechtigten wird als unzuverlässig oder für die Studienteilnahme nicht verfügbar wahrgenommen
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
  • Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, der die Studienteilnahme oder -sicherheit beeinträchtigen würde (d. h. hat sich zuvor einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation wie einer Knochenmark- oder Nabelschnurbluttransplantation oder einer größeren Organtransplantation unterzogen)
  • Jede Bedingung, die nach Ansicht des Hauptforschers das Subjekt einem hohen Risiko für die Einhaltung der Behandlung und/oder den Abschluss der Studie aussetzt
  • Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Naglazyme
  • Hat zuvor Naglazyme erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
ANDERE: Naglazym, 1,0 mg/kg
Dosisvergleich
Arzneimittel: Naglazyme
Wöchentliche Infusion für mindestens 52 Wochen. Naglazyme wird in steriler 0,9 %iger Natriumchloridlösung verdünnt
Andere Namen:
  • rekombinante humane N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase
  • rh-Arylsulfatase B
  • rhASB
ANDERE: Naglazym, 2,0 mg/kg
Dosisvergleich
Arzneimittel: Naglazyme
Wöchentliche Infusion für mindestens 52 Wochen. Naglazyme wird in steriler 0,9 %iger Natriumchloridlösung verdünnt
Andere Namen:
  • rekombinante humane N-Acetylgalactosamin-4-Sulfatase
  • rh-Arylsulfatase B
  • rhASB

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Höhenänderung
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Gewichtsveränderung
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen
Änderung des Kopfumfangs
Zeitfenster: 52 Wochen
52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Glykosaminoglykanspiegel im Urin
Zeitfenster: mindestens 52 Wochen Einnahme
Die Veränderung der GAG-Spiegel im Urin wurde vom Ausgangswert bis zur 52. Behandlungswoche berechnet.
mindestens 52 Wochen Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2006

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2009

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. März 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. März 2006

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

6. März 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

22. Juli 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Juli 2011

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ASB-008

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