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Eine Studie zur Bewertung von BMS-986470 bei gesunden Freiwilligen und Teilnehmern mit Sichelzellenanämie

17. August 2026 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb

Eine erste am Menschen durchgeführte, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie der Phase 1/2a an gesunden Freiwilligen und Teilnehmern mit Sichelzellenanämie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik, pH-Wert und Lebensmittelwirkung und vorläufige Wirksamkeit von BMS-986470

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik, den pH-Wert und die Lebensmittelwirkung sowie die vorläufige Wirksamkeit von BMS-986470 bei gesunden Freiwilligen und Teilnehmern mit Sichelzellenanämie zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

224

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
  • Telefonnummer: 855-907-3286
  • E-Mail: Clinical.Trials@bms.com

Studienorte

  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0061
        • Kontakt:
          • Site 0061
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Rekrutierung
        • Assistance Publique Hôpitaux de Marseille - Hôpital de la Timone
        • Kontakt:
          • Sarah SZEPETOWSKI, Site 0015
          • Telefonnummer: 33491386778
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Rekrutierung
        • Hôpital Universitaire Necker Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Olivier Hermine, Site 0023
          • Telefonnummer: +33144495663
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Rekrutierung
        • CHU Strasbourg-Hautepierre
        • Kontakt:
          • Shanti AME, Site 0025
          • Telefonnummer: +33388116768
  • Italien
      • Padua, Italien, 35128
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0037
        • Kontakt:
          • Site 0037
      • Verona, Italien, 37134
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0009
        • Kontakt:
          • Site 0009
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italien, 20122
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0011
        • Kontakt:
          • Site 0011
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V621Y6
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0050
        • Kontakt:
          • Site 0050
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
          • Julie Kanter, Site 0008
          • Telefonnummer: 205-975-2837
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California San Diego - La Jolla
        • Kontakt:
          • Srila Gopal, Site 0021
          • Telefonnummer: 858-822-6276
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
          • Mark Walters, Site 0003
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
        • Rekrutierung
        • Yale-New Haven Hospital
        • Kontakt:
          • Cecelia Calhoun, Site 0022
          • Telefonnummer: 000-000-0000
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Winship Cancer Institute of Emory University
        • Kontakt:
          • Fuad El Rassi, Site 0017
          • Telefonnummer: 404-778-1350
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0034
        • Kontakt:
          • Site 0034
    • Kansas
      • Lenexa, Kansas, Vereinigte Staaten, 66219
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Local Institution - 0001
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0064
        • Kontakt:
          • Site 0064
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Rekrutierung
        • Boston Medical Center
        • Kontakt:
          • Elizabeth Klings, Site 0016
          • Telefonnummer: 617-638-8265
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0024
        • Kontakt:
          • Site 0024
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0030
        • Kontakt:
          • Site 0030
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0033
        • Kontakt:
          • Site 0033
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0028
        • Kontakt:
          • Site 0028
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Rekrutierung
        • Thomas Jefferson University - Medicine/GI and Hepatology
        • Kontakt:
          • Sanaa Rizk, Site 0007
          • Telefonnummer: 000-000-0000
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0029
        • Kontakt:
          • Site 0029
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0032
        • Kontakt:
          • Site 0032
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0027
        • Kontakt:
          • Site 0027
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Rekrutierung
        • Inova Schar Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Sheinei Alan, Site 0013
          • Telefonnummer: 571-472-4724
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University (VCU) Medical Center
        • Kontakt:
          • Thokozeni Lipato, Site 0014
          • Telefonnummer: 804-828-8870
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0005
        • Kontakt:
          • Site 0005
      • London, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0047
        • Kontakt:
          • Site 0047
    • Brighton And Hove
      • East Sussex, Brighton And Hove, Vereinigtes Königreich, BN2 1ES
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Sussex Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Tom Rider, Site 0004
          • Telefonnummer: 01276667758
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, SE19RT
        • Noch keine Rekrutierung
        • Local Institution - 0044
        • Kontakt:
          • Site 0044
    • London, City of
      • London, London, City of, Vereinigtes Königreich, SE5 9RL
        • Rekrutierung
        • King's College Hospital
        • Kontakt:
          • Moji Awogbade, Site 0006

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien

- Kohorte A.

i) Gesunde männliche und weibliche Teilnehmer (die nicht im gebärfähigen Alter sind), wie vom Prüfer auf der Grundlage der Krankengeschichte und anderer Feststellungen bestimmt. Frauen, die nicht im gebärfähigen Alter sind, müssen seit mindestens 12 Monaten ohne alternative medizinische Ursache amenorrhoisch sein und einen Follikel-stimulierenden Hormonspiegel (FSH) von mindestens 40 IU/L aufweisen oder sich einer Hysterektomie, bilateralen Oophorektomie oder bilateralen Salpingektomie unterzogen haben.

ii) Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis einschließlich 32,0 kg/m^2. BMI = Gewicht (kg)/(Größe [m])^2, gemessen beim Screening.

iii) Keine Anzeichen einer Organfunktionsstörung oder einer klinisch signifikanten Abweichung vom Normalzustand bei der körperlichen Untersuchung, den Vitalfunktionen, dem EKG oder den klinischen Laboruntersuchungen, die über das hinausgehen, was mit der Zielpopulation vereinbar ist.

- Kohorte B.

i) Teilnehmer mit einer dokumentierten Diagnose der Sichelzellenanämie (SCD) mit dem Genotyp HbSS, HbSβ0-thal oder HbSβ+-thal.

ii) Teilnehmer mit ≥ 4 vasookklusiven Krisen (VOCs) innerhalb der letzten 12 Monate oder ≥ 2 VOCs innerhalb der letzten 6 Monate.

iii) Der Teilnehmer hat einen Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0 oder 1.

iv) Muss die folgenden Laborwerte aufweisen:.

A. Hämoglobin ≥ 5,5 und ≤ 12 g/dl (Männer) oder ≥ 5,5 und ≤ 10,6 g/dl (Frauen).

B. Absolute Neutrophilenzahl ≥ 1500/μL.

C. Thrombozytenzahl ≥ 100 × 10^3/μL.

D. Absolute Retikulozytenzahl > 100 × 10^3/μL oder > 50 × 10^3/μL bei Einnahme von Hydroxyharnstoff.

Ausschlusskriterien

- Kohorte A.

i) Jeder schwerwiegende medizinische Zustand oder jeder Zustand, der die Fähigkeit beeinträchtigt, Daten aus der Studie zu interpretieren.

ii) Der Teilnehmer leidet unter einer Erkrankung, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, die den Teilnehmer einem inakzeptablen Risiko aussetzt, wenn der Teilnehmer an der Studie teilnehmen würde.

iii) Jede größere Operation oder geplante Operation (außer Magen-Darm-Operationen) innerhalb von 12 Wochen nach der ersten Studienintervention.

- Kohorte B.

i) Teilnehmer mit einer Erkrankung, einschließlich schwerwiegender akuter oder chronischer medizinischer Erkrankungen, aktiver oder unkontrollierter Infektion oder dem Vorhandensein von Laboranomalien, die die Teilnehmer einem inakzeptablen Risiko aussetzen, wenn sie an dieser Studie teilnehmen.

ii) Teilnehmer mit mehr als 6 schweren VOCs, definiert als VOCs, die innerhalb von 12 Monaten vor der ersten Studiendosis eine Krankenhauseinweisung von ≥ 24 Stunden erfordern, oder als VOCs, die innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Studiendosis eine Krankenhauseinweisung von ≥ 24 Stunden erfordern Intervention.

iii) Teilnehmer mit einer Episode eines akuten Brustsyndroms innerhalb der letzten 6 Monate vor der ersten Dosis der Studienintervention.

iv) Kreatinin-Clearance (CrCl) < 60 ml/min/1,72 m2 unter Verwendung der Gleichung zur Epidemiologie chronischer Nierenerkrankungen (CKD-EPI).

  • Kohorte A und B.

    i) Der Teilnehmer erhält regelmäßig geplante Erythrozyten- oder Blutplättchentransfusionen oder hat innerhalb von 28 Tagen vor Beginn der Behandlung mit BMS-986470 eine Erythrozytentransfusion und innerhalb von 14 Tagen eine Blutplättchentransfusion erhalten.

  • Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte A Teil 1
Arzneimittel: Placebo
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Arzneimittel: BMS-986470
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Experimental: Kohorte A Teil 2
Arzneimittel: Placebo
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Arzneimittel: BMS-986470
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Experimental: Kohorte A Teil 3
Arzneimittel: Famotidin
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Arzneimittel: BMS-986470
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Arzneimittel: Pantoprazole
Specified dose on specified days
Experimental: Kohorte B Teil 1
Arzneimittel: Placebo
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Arzneimittel: BMS-986470
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen
Experimental: Kohorte B Teil 2
Arzneimittel: BMS-986470
Angegebene Dosis an bestimmten Tagen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis zu 26 Monaten
Bis zu 26 Monaten
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Bis zu 26 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE), die die protokollfestgelegten Kriterien für dosislimitierende Toxizität (DLT) erfüllen
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Bis zu 26 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkungen, die zum Abbruch führten
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Bis zu 26 Monate
Anzahl der Todesfälle
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Bis zu 26 Monate
Proportion of participants achieving HbF ≥ 10%
Zeitfenster: Up to 28 days after last dose
Up to 28 days after last dose
Proportion of participants achieving HbF ≥ 20%
Zeitfenster: Up to 28 days after last dose
Up to 28 days after last dose
Proportion of participants achieving HbF ≥ 30%
Zeitfenster: Up to 28 days after last dose
Up to 28 days after last dose

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag
Kohorte A Teil 1 und 2 und Kohorte B Teil 1
Bis zum 28. Tag
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag
Kohorte A Teil 1 und 2 und Kohorte B Teil 1
Bis zum 28. Tag
Zeitpunkt der maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag
Kohorte A Teil 1 und 2 und Kohorte B Teil 1
Bis zum 28. Tag
Dosisproportionalität von BMS-986470 für Cmax und AUC
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag
Die Bewertung erfolgt anhand der Steigung einer statistischen linearen Beziehung zwischen den ln-transformierten PK-Parametern AUC und Cmax und der ln-transformierten Dosis wird mithilfe eines Leistungsmodells angepasst
Bis zum 28. Tag
Veränderung der gesamten Hb-Anteile gegenüber dem Ausgangswert: Hb (HbA) bei Erwachsenen
Zeitfenster: Bis zum 28. Tag
Kohorte A Teil 2
Bis zum 28. Tag
Änderung des Gesamthämoglobinwerts (Hb) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 26 Monaten
Kohorte A Teil 2, Kohorte B Teil 1 und 2
Bis zu 26 Monaten
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der gesamten Hämoglobin-Fraktionen: fetales Hämoglobin (HbF)
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte A Teil 2, Kohorte B Teil 1 und 2
Bis zu 26 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei den gesamten Hämoglobin-Fraktionen: Sichelzellen-Hämoglobin (HbS)
Zeitfenster: Bis zu 26 Monaten
Kohorte B
Bis zu 26 Monaten
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Markern der Hämolyse roter Blutkörperchen (RBC): Gesamt-Hb
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Änderung vom Ausgangswert bei Markern der Erythrozytenlyse: Aspartat-Aminotransferase (AST)
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Markern der Erythrozytenlyse: Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Änderung vom Ausgangswert bei Markern der Erythrozytenlyse: Gesamtbilirubin
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Markern der Erythrozytenlyse: indirektes Bilirubin
Zeitfenster: Bis zu 26 Monaten
Kohorte B
Bis zu 26 Monaten
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Markern der Erythrozytenlyse: Haptoglobin
Zeitfenster: Bis zu 26 Monaten
Kohorte B
Bis zu 26 Monaten
Änderung vom Ausgangswert bei Markern der Erythrozytenlyse: absolute Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Markern der Erythrozytenlyse: Retikulozytenanteil an Erythrozyten
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die HbF ≥ 10 % erreichten
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die HbF ≥ 20% erreichten
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die HbF ≥ 30% erreichten
Zeitfenster: Bis zu 26 Monate
Kohorte B
Bis zu 26 Monate
Median time to achieve HbF ≥ 10%
Zeitfenster: Up to 26 months
Cohort B
Up to 26 months
Median duration of HbF at or above 10%
Zeitfenster: Up to 26 months
Cohort B
Up to 26 months
Median time to achieve HbF ≥ 20%
Zeitfenster: Up to 26 months
Cohort B
Up to 26 months
Median duration of HbF at or above 20%
Zeitfenster: Up to 26 months
Cohort B
Up to 26 months
Median time to achieve HbF ≥ 30%
Zeitfenster: Up to 26 months
Cohort B
Up to 26 months
Median duration of HbF at or above 30%
Zeitfenster: Up to 26 months
Cohort B
Up to 26 months

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Ermittler

  • Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

16. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Juni 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CA230-1019
  • 2023-510283-12 (Andere Kennung: EU CTR)
  • U1111-1301-6753 (Andere Kennung: WHO)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

BMS gewährt auf Anfrage qualifizierter Forscher und vorbehaltlich bestimmter Kriterien Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten.

Weitere Informationen zu den Richtlinien und Verfahren zur Datenweitergabe von Bristol Myer Squibb finden Sie unter:

https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Siehe Planbeschreibung

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Siehe Planbeschreibung

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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