Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bosentaanin teho ja turvallisuus sirppisolutautia (SCD) sairastavilla potilailla, joilla on keuhkovaltimon hypertensio (PAH)

perjantai 31. tammikuuta 2025 päivittänyt: Actelion

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, monikeskus, rinnakkaisryhmätutkimus bosentaanin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutautiin liittyvä oireinen keuhkovaltimon hypertensio

Tutkimuksessa arvioidaan bosentaanin vaikutusta keuhkojen verisuonten vastustuskykyyn ja liikuntakykyyn sirppisolusairautta (SCD) sairastavilla potilailla, joilla on diagnosoitu keuhkoverenpainetauti. Se koostuu kolmesta vaiheesta: seulonta, hoito ja seuranta. Seulontakäynnin aikana tutkimuslääkäri päättää, täyttävätkö potilaat tutkimusvaatimukset. Kaikilla mahdollisilla potilailla diagnosoidaan kohonneet keuhkovaltimopaineet, jotka osoitetaan oikean sydämen katetroinnilla, joka suoritetaan vähän ennen tutkimushoidon aloittamista. Potilaita pyydetään suorittamaan kuntotesti (kävely mahdollisimman pitkälle 6 minuuttia). Perustilan käynnin jälkeen hoitovaihe koostuu 4 lisäklinikallakäynnistä, joiden aikana käydään läpi lääkkeen hyvät ja huonot vaikutukset ja toistetaan kuntotesti. Potilaita hoidetaan 16 viikon ajan. Verinäytteet otetaan kuukausittain tai tarvittaessa useamminkin. Tutkimuksen lopussa potilaita pyydetään toistamaan oikean sydämen katetrointi ja rasituskykytesti. Tutkimuksen päätyttyä potilailla on mahdollisuus ilmoittautua pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, jossa kaikki potilaat saavat aktiivista lääkettä. Potilaita, jotka eivät halua osallistua jatkotutkimukseen, seurataan turvallisuusarviointia varten noin 28 päivän ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

14

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Amsterdam Medical Center, Department of Hematology
  • Ranska
      • Clamart, Ranska, 92141
        • Hôpital Antoine Béclère
      • Creteil, Ranska, 94010
        • CHU Henri Mondor
    • La Martinique
      • Fort de France, La Martinique, Ranska, 97200
        • CHU de Fort de France
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital, Rheumatology Department
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital, Pulmonary Vascular Medicine
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Berkeley, California, Yhdysvallat, 94705
        • Alta Bates Medical Center
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Harbor -UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80262
        • University of Colorado Health Sciences Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • University of Illinois Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center/Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Harper University Hospital/Wayne State University
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Henry Ford Hospital; Dept. of Pulmonology
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • SoLUtions/Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center; Pediatric Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Comprehensive Sickle Cell Program
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center; Duke University Health Systems
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals of Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Temple University Lung Center
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
        • University of Tennessee Health Science Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The Methodist Hospital/Baylor College of Medicine; Pulmonary and Critical Care Medicine
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Medical School; Division of Pulmonary and Critical Care Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-5028
        • Virginia Commonwealth University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit: Seulontakriteerit:

  1. Miehet tai naiset ≥ 12-vuotiaat, joilla on dokumentoitu SCD-sairaus
  2. Potilaat, joilla on oireinen PAH, johon liittyy hengenahdistusta
  3. Potilaat, joiden trikuspidaalisen regurgitaatiosuihkun (TRJ) nopeus on > 2,9 m/s perustuen kaiku/doppleriin, joka on suoritettu 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista eikä SCD-kriisin aikana
  4. Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus hankitaan potilaalta tai potilaan vanhemmalta/laillisesta edustajasta ennen minkään tutkimukseen liittyvän toimenpiteen aloittamista

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaat, joiden hemoglobiini (Hb) SS tai Hb S/β0 genotyyppi ja Hb A ≤ 10 %
  2. Kuuden minuutin kävelytestin (6MWT) etäisyys ≥ 150 m ja ≤ 450 m

  3. PAH vahvistettu oikean sydämen katetroinnilla (RHC), joka tehtiin tutkimuspaikalla 3 kuukauden kuluessa satunnaistuskäynnistä ja määritellään seuraavasti:

    • Keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) ≥ 25 mmHg
    • Keuhkokapillaarin kiilapaine (PCWP) ≤ 15 mmHg mitattuna RHC:llä tai vasemman kammion pään diastolinen paine (LVEDP) ≤ 15 mmHg mitattuna vasemman sydämen katetroinnilla, jos PCWP-mittaus ei ole luotettava
    • Keuhkoverisuonivastus (PVR) levossa ≥ 160 dyn.s/cm5
  4. Hedelmällisessä iässä olevien naisten seerumin raskaustestin tulos on negatiivinen ja heidän on käytettävä luotettavia ehkäisymenetelmiä tutkimushoidon aikana ja 3 kuukauden ajan tutkimushoidon päättymisen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  1. Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 % (kaiku/doppler)
  2. Systolinen verenpaine < 85 mmHg
  3. Hallitsematon verenpaine, systolinen verenpaine > 160 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine > 100 mmHg
  4. Pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa jaettuna pakotetulla vitaalikapasiteetilla (FEV1/FVC) < 0,5
  5. Keuhkojen kokonaiskapasiteetti (TLC) < 50 % normaalista ennustetusta arvosta
  6. Merkittävä sydänsairaus: iskeeminen, läppä, supistava
  7. Hemoglobiinipitoisuus < 6,0 g/dl satunnaistuksen aikana
  8. Akuutti maksasairaus
  9. Todisteet kirroosista tai portaaliverenpaineesta maksan ultraäänitutkimuksessa tai biopsiassa
  10. ALT ≥ 2 kertaa normaalin yläraja (ULN) ja/tai albumiini < 2,8 g/dl
  11. Akuutti tai krooninen vajaatoiminta (muu kuin hengenahdistus), joka rajoittaa kykyä noudattaa tutkimusvaatimuksia (erityisesti 6MWT), esim. angina pectoris, ajoittainen kyynärsyvyys, oireinen lonkan osteonekroosi
  12. Vaso-okklusiivinen kriisi (VOC) tai akuutti rintaoireyhtymä (ACS) 2 viikon sisällä satunnaistamisesta tai yli 12 VOC ja/tai ACS viimeisten 12 kuukauden aikana
  13. Verensiirto 4 viikon sisällä ennen satunnaistamista
  14. Sairaus, jonka elinajanodote on alle 6 kuukautta
  15. HIV ja opportunistinen infektio
  16. Psykoottinen, riippuvuutta aiheuttava tai muu häiriö, joka rajoittaa kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai noudattaa tutkimusvaatimuksia
  17. Raskaana oleville tai imettäville naisille
  18. Äskettäin aloitettu (< 8 viikkoa ennen satunnaistamista) tai suunniteltu harjoitukseen perustuva kardio-keuhkokuntoutusohjelma
  19. Luuytimensiirto
  20. Hoito tai suunniteltu hoito toisella tutkimuslääkkeellä 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista
  21. Keuhkoverenpainetaudin hoito endoteliinireseptorin antagonistilla, fosfodiesteraasi-5:n estäjällä, prostanoideilla (lukuun ottamatta akuuttia antoa katetrointitoimenpiteen aikana verisuonten reaktiivisuuden testaamiseksi) 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista tai L-arginiinilla viikon sisällä ennen satunnaistamista
  22. Hoito kalsineuriini-inhibiittoreilla (esim. syklosporiini A ja takrolimuusi), sirolimuusilla, flukonatsolilla, amiodaronilla, mikonatsolilla ja glibenklamidilla (glyburidilla) viikon sisällä ennen satunnaistamista
  23. Tunnettu yliherkkyys bosentaanille tai jollekin sen apuaineelle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 2
Lääke: Bosentaani
Suun kautta, aloitusannos: 62,5 mg b.i.d. 4 viikon ajan, ylläpitoannos: 125 mg b.i.d.
Ei väliintuloa: 1

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun 6 MWT:n etäisyydellä. Keskimääräistä vähintään 35 metrin eroa lumelääkkeeseen pidetään kliinisesti merkityksellisenä.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
16 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika kliinisen pahenemiseen lähtötilanteesta EOS:ään.
Aikaikkuna: 16 viikkoa
16 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Actelion

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. huhtikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 5. huhtikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AC-052-368
  • ASSET-1

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa