Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Safety and Efficacy of BAF312 in Dermatomyositis

keskiviikko 9. joulukuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

A Double Blind, Randomized, Placebo-controlled Study to Evaluate, Safety, Tolerability, Efficacy and Preliminary Dose-response of BAF312 in Patients With Active Dermatomyositis (DM)

This study investigated the dose response relationship for the efficacy and safety of BAF312 compared to placebo in active DM patients over a treatment period of 6+6 months and to determine the minimum dose required for a maximal clinical effect. The study was composed of 2 periods: a double-blind period 1 with BAF312 administered at different daily doses (0.5, 2, 10 mg and placebo) and a fixed-dose Period 2 in which BAF312 was administered at the dose of 2 mg daily .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

The study was prematurely terminated based on the results of an interim analysis where BAF312 did not demonstrate superior efficacy over placebo and a dose-response relationship was not observed. There were no safety concerns. Approximately 56 participants were planned to be randomized. A total of 17 participants were enrolled and randomized by the time the study was terminated.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Chiba
      • Chiba-city, Chiba, Japani, 260-8712
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai city, Miyagi, Japani, 980-8574
        • Novartis Investigative Site
  • Tšekki
    • Czech Republic
      • Prague 2, Czech Republic, Tšekki, 128 50
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Novartis Investigative Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Novartis Investigative Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Novartis Investigative Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Novartis Investigative Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

Written informed consent must be obtained before any assessment is performed.

  • Patients who have been defined as "definite" or "probable" based on the criteria of Bohan and Peter (Bohan and Peter 1975) for dermatomyositis at least 3 months before screening
  • Patients must have active disease as defined by muscle weakness
  • Patients may be on a stable dose of corticosteroid (up/equal to 20 mg once daily prednisone equivalent)
  • Patients currently treated with oral or subcutaneous MTX must have been a stable dose of no more/equal to than 25 mg per week
  • Patients currently treated with Azathioprine must have been a stable maintenance dose of no more/equal to 3 mg/kg/day
  • Negative cancer screening conducted in the 12 months prior to screening visit

Key Exclusion Criteria

  • Dermatomyositis patients having overlap myositis or any other type of myositis including paraneoplastic myositis, drug-induced myopathy, necrotizing myositis
  • Preexisting severe cardiac or pulmonary conditions, malignancy of any organ system or significant eye diseases.
  • Uncontrolled diabetes mellitus or diabetes complicated with organ involvement.
  • Pregnant or nursing (lactating) women

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BAF312 0.5mg
During period 1, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 0.5 mg over a 10 day period. After, participants continued on 0.5 mg daily for up to 24 weeks. During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period. After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
Lääke: BAF312
BAF312 was provided as film-coated tablets in strengths of 0.25, 0,5, 1 and 2 mg for oral administration.
Muut nimet:
  • Siponimod
Kokeellinen: BAF312 2mg
During period 1, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period. After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks. During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period. After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
Lääke: BAF312
BAF312 was provided as film-coated tablets in strengths of 0.25, 0,5, 1 and 2 mg for oral administration.
Muut nimet:
  • Siponimod
Kokeellinen: BAF312 10 mg
During period 1, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 10.0 mg over a 10 day period. After, participants continued on 10.0 mg daily for up to 24 weeks. During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period. After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
Lääke: BAF312
BAF312 was provided as film-coated tablets in strengths of 0.25, 0,5, 1 and 2 mg for oral administration.
Muut nimet:
  • Siponimod
Placebo Comparator: Placebo
During period 1, participants received matching placebo daily for up to 24 weeks. During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period. After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
Lääke: Placebo
Matching placebo to BAF312 as tablets for oral administration.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Manual Muscle Testing - 24 Muscles (MMT-24) Score
Aikaikkuna: Baseline, 6 months
Each muscles tested was evaluated on a 0 - 10 scale where 0 indicated the weakest muscle score and 10 indicated the strongest muscle score. The total MMT24 score ranged from 0 - 240, where an increasing trend in the values indicates improvement. A positive change from baseline indicates improvement.
Baseline, 6 months

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
BAF312 Plasma Concentration
Aikaikkuna: 6 months
6 months
Peripheral Blood Lymphocyte Counts
Aikaikkuna: baseline, 6 months
Absolute lymphocyte counts
baseline, 6 months
Change From Baseline in Manual Muscle Testing - 24 Muscles (MMT-24) Score
Aikaikkuna: baseline, 3 months
Each muscles tested was evaluated on a 0-10 scale where 0 indicated the weakest muscle score and 10 indicated the strongest muscle score. the total MMT24 score ranged from 0-240, where an increasing trend in the values indicates improvement. A positive change from baseline indicates improvement.
baseline, 3 months
Change From Baseline in 6 Minutes Walking Distance (6-MWD) Test
Aikaikkuna: baseline, 6 months
baseline, 6 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 25. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. helmikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. helmikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 7. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. joulukuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CBAF312X2206
  • 2013-001799-39 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa