- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT02029274
Safety and Efficacy of BAF312 in Dermatomyositis
9 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
A Double Blind, Randomized, Placebo-controlled Study to Evaluate, Safety, Tolerability, Efficacy and Preliminary Dose-response of BAF312 in Patients With Active Dermatomyositis (DM)
This study investigated the dose response relationship for the efficacy and safety of BAF312 compared to placebo in active DM patients over a treatment period of 6+6 months and to determine the minimum dose required for a maximal clinical effect.
The study was composed of 2 periods: a double-blind period 1 with BAF312 administered at different daily doses (0.5, 2, 10 mg and placebo) and a fixed-dose Period 2 in which BAF312 was administered at the dose of 2 mg daily .
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
The study was prematurely terminated based on the results of an interim analysis where BAF312 did not demonstrate superior efficacy over placebo and a dose-response relationship was not observed.
There were no safety concerns.
Approximately 56 participants were planned to be randomized.
A total of 17 participants were enrolled and randomized by the time the study was terminated.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
17
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Chiba
-
Chiba-city, Chiba, Japan, 260-8712
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai city, Miyagi, Japan, 980-8574
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Czech Republic
-
Prague 2, Czech Republic, Tsjechië, 128 50
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Novartis Investigative Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Novartis Investigative Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Key Inclusion Criteria:
Written informed consent must be obtained before any assessment is performed.
- Patients who have been defined as "definite" or "probable" based on the criteria of Bohan and Peter (Bohan and Peter 1975) for dermatomyositis at least 3 months before screening
- Patients must have active disease as defined by muscle weakness
- Patients may be on a stable dose of corticosteroid (up/equal to 20 mg once daily prednisone equivalent)
- Patients currently treated with oral or subcutaneous MTX must have been a stable dose of no more/equal to than 25 mg per week
- Patients currently treated with Azathioprine must have been a stable maintenance dose of no more/equal to 3 mg/kg/day
- Negative cancer screening conducted in the 12 months prior to screening visit
Key Exclusion Criteria
- Dermatomyositis patients having overlap myositis or any other type of myositis including paraneoplastic myositis, drug-induced myopathy, necrotizing myositis
- Preexisting severe cardiac or pulmonary conditions, malignancy of any organ system or significant eye diseases.
- Uncontrolled diabetes mellitus or diabetes complicated with organ involvement.
- Pregnant or nursing (lactating) women
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: BAF312 0.5mg
During period 1, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 0.5 mg over a 10 day period.
After, participants continued on 0.5 mg daily for up to 24 weeks.
During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period.
After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
|
BAF312 was provided as film-coated tablets in strengths of 0.25, 0,5, 1 and 2 mg for oral administration.
Andere namen:
|
Experimenteel: BAF312 2mg
During period 1, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period.
After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period.
After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
|
BAF312 was provided as film-coated tablets in strengths of 0.25, 0,5, 1 and 2 mg for oral administration.
Andere namen:
|
Experimenteel: BAF312 10 mg
During period 1, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 10.0 mg over a 10 day period.
After, participants continued on 10.0 mg daily for up to 24 weeks.
During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period.
After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
|
BAF312 was provided as film-coated tablets in strengths of 0.25, 0,5, 1 and 2 mg for oral administration.
Andere namen:
|
Placebo-vergelijker: Placebo
During period 1, participants received matching placebo daily for up to 24 weeks.
During period 2, participants were uptitrated daily from BAF312 0.25 mg to 2.0 mg over a 10 day period.
After, participants continued on 2.0 mg daily for up to 24 weeks.
|
Matching placebo to BAF312 as tablets for oral administration.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Change From Baseline in Manual Muscle Testing - 24 Muscles (MMT-24) Score
Tijdsspanne: Baseline, 6 months
|
Each muscles tested was evaluated on a 0 - 10 scale where 0 indicated the weakest muscle score and 10 indicated the strongest muscle score.
The total MMT24 score ranged from 0 - 240, where an increasing trend in the values indicates improvement.
A positive change from baseline indicates improvement.
|
Baseline, 6 months
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
BAF312 Plasma Concentration
Tijdsspanne: 6 months
|
6 months
|
|
Peripheral Blood Lymphocyte Counts
Tijdsspanne: baseline, 6 months
|
Absolute lymphocyte counts
|
baseline, 6 months
|
Change From Baseline in Manual Muscle Testing - 24 Muscles (MMT-24) Score
Tijdsspanne: baseline, 3 months
|
Each muscles tested was evaluated on a 0-10 scale where 0 indicated the weakest muscle score and 10 indicated the strongest muscle score.
the total MMT24 score ranged from 0-240, where an increasing trend in the values indicates improvement.
A positive change from baseline indicates improvement.
|
baseline, 3 months
|
Change From Baseline in 6 Minutes Walking Distance (6-MWD) Test
Tijdsspanne: baseline, 6 months
|
baseline, 6 months
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
25 augustus 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
17 februari 2016
Studie voltooiing (Werkelijk)
17 februari 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 december 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 januari 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
7 januari 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 januari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 december 2020
Laatst geverifieerd
1 december 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Huidziektes
- Musculoskeletale aandoeningen
- Bindweefselziekten
- Spierziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Polymyositis
- Myositis
- Dermatomyositis
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Sfingosine 1-fosfaatreceptormodulatoren
- Siponimod
Andere studie-ID-nummers
- CBAF312X2206
- 2013-001799-39 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Active Dermatomyositis
-
Istituto Giannina GasliniPediatric Rheumatology International Trials OrganizationVoltooidJuveniele DermatomyositisItalië
-
The First Hospital of Jilin UniversityVoltooidJuveniele Dermatomyositis
-
The Cleveland ClinicMallinckrodtVoltooidDermatomyositis | Juveniele DermatomyositisVerenigde Staten
-
Biotech Pharmaceutical Co., Ltd.Nog niet aan het wervenDermatomyositis, volwassen type
-
First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversityWervingDermatomyositis, volwassen typeChina
-
Tulane UniversityVoltooidDermatomyositis, volwassen typeVerenigde Staten
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisWervingJuveniele DermatomyositisFrankrijk
-
The Hospital for Sick ChildrenVoltooidJuveniele DermatomyositisCanada
-
MedImmune LLCVoltooidDERMATOMYOSITIS OF POLYMYOSITISVerenigde Staten
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...WervingManifestaties van maagslijmvlies bij patiënten met dermatomyositisChina
Klinische onderzoeken op BAF312
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidHemorragische beroerte | Intracerebrale bloeding (ICH)Verenigde Staten
-
Mayo ClinicNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Aanmelden op uitnodigingGezond | ObesitasVerenigde Staten
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidRelapsing Remitting Multiple ScleroseHongarije, Kalkoen, Spanje, Duitsland, Canada, Zwitserland, Verenigde Staten, Noorwegen, Russische Federatie, Italië, Finland, Polen
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidLeverfunctiestoornisHongarije, Russische Federatie
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidSecundaire progressieve multiple scleroseChina, Duitsland, Verenigde Staten, Roemenië, Italië, Oostenrijk, België, Tsjechië, Spanje, Australië, Canada, Frankrijk, Israël, Zwitserland, Japan, Bulgarije, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Estland, Letland, Litouwen, Russische... en meer
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidRelapsing-remitting multiple sclerosePolen, Hongarije, Kalkoen, Spanje, Duitsland, Verenigde Staten, Canada, Zwitserland, Russische Federatie, Noorwegen, Italië, Finland
-
Novartis PharmaceuticalsBeëindigdDermatomyositis | PolymyositisHongarije, Verenigde Staten, Tsjechië, Zweden, Verenigd Koninkrijk
-
Novartis PharmaceuticalsBeëindigdPolymyositisHongarije, Taiwan, Verenigde Staten, Canada, Tsjechië, Polen
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooid
-
Novartis PharmaceuticalsVoltooidMultiple sclerose | Terugvallende multiple sclerose | Multiple sclerose voortschrijdenVerenigde Staten, Puerto Rico