SOM230:n myötätuntoinen käyttö hyperinsulineemiseen/hypoglykemiaan

Sisällyttämiskriteerit:

1. 18 vuotta täyttäneet mies- tai naispotilaat
2. Potilaat, joilla on vahvistettu hyperinsulineeminen hypoglykemia, jos mahdollista geneettisellä testauksella
3. Potilaat, jotka eivät ole lääketieteellisillä hoidoilla (esim. diatsoksidi tai oktreotidi) ja/tai haimaleikkaus tai potilaat, jotka eivät ole kelvollisia leikkaukseen
4. Maailman terveysjärjestö / Itäinen yhteistyö onkologiaryhmän suorituskyvyn tila 0-2.
5. Elinajanodote ≥12 viikkoa

6. Riittävä pääteelimen toiminta, jonka määrittelevät:

   Ei todisteita merkittävästä maksasairaudesta:

   • Seerumin kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
   • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) < 1,3
   • alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 2 x ULN,
   • Alkalinen fosfataasi ≤ 2,5 x ULN
7. Kirjallinen tietoinen suostumus, joka on hankittu ennen hoitoa, jotta se vastaa paikallisia säännöksiä
8. Kärsii vakavasta tai henkeä uhkaavasta sairaudesta tai tilasta
9. Hänellä ei ole pääsyä vertailukelpoiseen tai tyydyttävään vaihtoehtoiseen hoitoon (eli vertailukelpoista tai tyydyttävää hoitoa ei ole saatavilla tai sitä ei ole olemassa)
10. Ei ole oikeutettu osallistumaan yhteenkään meneillään oleviin kliinisiin tutkimuksiin tai on äskettäin saanut päätökseen kliinisen tutkimuksen, joka on lopetettu, ja muita vaihtoehtoja (esimerkiksi tutkimuksen pidennyksiä, muutoksia jne.) harkittuaan kliininen ryhmä on päättänyt, että hoito on tarpeen, eikä potilaalle ole muita mahdollisia vaihtoehtoja
11. Ihmisillä on merkityksellisiä kliinisiä tietoja, jotka tukevat arviota siitä, että mahdolliset hyödyt potilaalle ovat riskejä suuremmat.
12. Täyttää kaikki muut asiaankuuluvat lääketieteelliset kriteerit tutkimustuotteen erityiskäytölle
13. Ei siirretä käynnissä olevasta kliinisestä tutkimuksesta, johon he ovat edelleen oikeutettuja

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä somatostatiinianalogeille tai jollekin pasireotidin pitkävaikutteisen vapautumisen (LAR) aineosalle tai ihon alle. formulaatioita.
2. Potilaat, joilla on epänormaali hyytymiskyky (protrombiiniaika tai aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika on koholla 30 % normaalirajojen yläpuolella).
3. Potilaat, jotka saavat jatkuvaa antikoagulaatiohoitoa. Potilaiden, jotka olivat saaneet antikoagulanttihoitoa, on suoritettava vähintään 10 päivän huuhtoutumisjakso ja heillä on oltava normaalit hyytymisparametrit ennen tutkimukseen ottamista.
4. Potilaat, jotka käyttävät tällä hetkellä varfariinia / varfariinijohdannaisia
5. Potilaat, joilla on oireinen sappikivitauti.
6. Potilaat, jotka eivät ole biokemiallisesti eutyroidisia. Potilaat, joilla on aiemmin ollut kilpirauhasen vajaatoiminta, ovat kelpoisia, jos he saavat riittävää ja vakaata korvauskilpirauhashormonihoitoa vähintään 3 kuukauden ajan.

7. QT:hen liittyvät poissulkemiskriteerit: :

   • korjattu QT-aika (QTcF) seulonnassa > 450 ms miehillä ja QTcF > 460 ms
   • Aiempi pyörtyminen tai suvussa esiintynyt idiopaattinen äkillinen kuolema
   • Jatkuvat tai kliinisesti merkittävät sydämen rytmihäiriöt
   • Torsades de Pointesin riskitekijät, kuten hypokalemia, hypomagnesemia, sydämen vajaatoiminta, kliinisesti merkittävä/oireinen bradykardia tai korkea-asteinen eteiskammiokatkos
   • Samanaikaiset sairaudet, jotka voivat pidentää QT-aikaa, kuten autonominen neuropatia (diabeteksen tai Parkinsonin taudin aiheuttama), ihmisen immuunikatovirusinfektio (HIV), kirroosi, hallitsematon kilpirauhasen vajaatoiminta tai sydämen vajaatoiminta
   • Suvussa pitkä QT-oireyhtymä
   • Samanaikaiset lääkkeet, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa.
   • Kalium < tai = 3,5 mmol/l

8. Potilaat, joilla on jokin vakava ja/tai hallitsematon sairaus:

   • Hallitsematon diabetes hemoglobiiniA1c:n mukaan > 8 %
   • Potilaat, joilla on aktiivinen tai epäilty akuutti tai krooninen hallitsematon infektio tai joilla on aiempi immuunipuutos, mukaan lukien positiivinen HIV-testitulos (ELISA ja Western blot). HIV-testiä ei vaadita; aiempi sairaushistoria kuitenkin tarkistetaan.
   • Ei-pahanlaatuiset lääketieteelliset sairaudet, jotka ovat hallitsemattomia tai joiden hallinta voi vaarantua tällä tutkimushoidolla.
   • Henkeä uhkaavat autoimmuunisairaudet ja iskeemiset sairaudet.
9. Potilaat, joilla on ollut jokin muu primaarinen pahanlaatuisuus, lukuun ottamatta paikallisesti leikattua ei-melanooma-ihosyöpää ja kohdunkaulan in situ -karsinoomaa. Tutkimukseen voivat osallistua potilaat, joilla ei ole ollut todisteita toisesta primaarisesta syövästä 1 vuoteen tai useampaan vuoteen.
10. Potilaat, joilla on aiemmin ollut maksasairaus, kuten kirroosi tai krooninen aktiivinen hepatiitti B tai
11. Hepatiitti B:n pinta-antigeenin (HbsAg) läsnäolo
12. Hepatiitti C -vasta-aineen (anti-HCV) esiintyminen
13. Aiempi tai nykyinen alkoholin väärinkäyttö viimeisten 12 kuukauden aikana.
14. Tunnettu sappirakon tai sappitiehyen sairaus, akuutti tai krooninen haimatulehdus
15. Potilaat, joilla on hypomagnesemia (< 0,7 mmol/l)
16. Potilaat, jotka eivät ole noudattaneet lääketieteellisiä hoito-ohjeita tai joiden katsotaan olevan mahdollisia

17. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka määritellään kaikille naisiksi, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, elleivät he käytä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä ovat:

    • Täydellinen raittius (kun tämä on sopusoinnussa kohteen ensisijaisen ja tavanomaisen elämäntavan kanssa. Säännöllinen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä
    • Naisten sterilointi (on ollut kirurginen molemminpuolinen munanpoisto leikatulla kohdunpoistolla tai ilman sitä) tai munanjohtimen ligaatio vähintään kuusi viikkoa ennen tutkimushoidon aloittamista. Pelkän munanpoiston tapauksessa vain, kun naisen lisääntymistila on vahvistettu seurantahormonitason arvioinnilla

    • Minkä tahansa kahden seuraavista yhdistelmä (a+b tai a+c tai b+c):

      1. Suun kautta otettavien, injektoitujen tai implantoitujen hormonaalisten ehkäisymenetelmien tai muiden hormonaalisten ehkäisymuotojen käyttö, joilla on vastaava teho (epäonnistumisprosentti < 1 %), esimerkiksi hormonaalinen emätinrengas tai transdermaalinen hormoniehkäisy.
      2. Kohdunsisäisen laitteen (IUD) tai kohdunsisäisen järjestelmän (IUS) asettaminen
      3. Esteehkäisymenetelmät: Kondomi tai okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on siittiöitä tappavaa vaahtoa/geeliä/kalvoa/voidetta/emättimen peräpuikkoa
    • Suun kautta otettavaa ehkäisyä käytettäessä naisten olisi pitänyt olla vakaasti käyttäneet samaa pilleriä vähintään 3 kuukautta ennen tutkimushoidon aloittamista.
18. Jos potilas on seksuaalisesti aktiivinen mies, hänet suljetaan pois, ellei hän suostu käyttämään kondomia yhdynnän aikana pasireotidin käytön aikana ja 3 kuukauden ajan pasireotidihoidon lopettamisen jälkeen. He eivät saa synnyttää lasta tänä aikana. Kondomia vaaditaan myös vasektomoiduilla miehillä, jotta estetään lääkkeen kulkeutuminen siemennesteen kautta