- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT02835131
A SOM230 könyörületes használata hiperinzulinémiás/hipoglikémia esetén
A SOM230 könyörületes használata hyperinsulinemiás/hipoglikémiás betegek számára (NS, 1986. január 14.)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A veleszületett hiperinzulinizmus egy ritka állapot, amely életveszélyes hipoglikémiát okozhat. A veleszületett hiperinzulinizmus jelenlegi kezelése gyakran szuboptimális, a diazoxid a kezelés fő pillére. Azok az egyének, akiket nem kezelnek megfelelően diazoxiddal, hasnyálmirigy-eltávolításon eshetnek át. Az oktreotidot némi sikerrel alkalmazták veleszületett hiperinzulinizmusban, de korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre a pazireotidról, a legújabb szomatosztatin receptor agonistáról, amely az oktreotidhoz képest 30-40-szer nagyobb affinitást mutat az 1-es (SSTR1) és 5-ös (SSTR5) szomatosztatin receptorokhoz. 5-ször nagyobb a szomatosztatin receptor 3 (SSTR3) esetében, és hasonló affinitás a szomatosztatin receptor 2 (SSTR2) esetében.
Az emberi szigeteken az SSTR2 és az SSTR5 a béta sejtekben van jelen. Ezért van okunk azt hinni, hogy a pazireotid hatékonyabb lehet a hiperinzulinizmus okozta hipoglikémia megelőzésében, mint az oktreotid. Valójában a hiperglikémia a pazireotid ismert hatása, amikor Cushing-kór és akromegália kezelésére használják. A jelenlegi tanulmány a hipoglikémia megelőzésére szolgál olyan veleszületett hiperinzulinémiás hipoglikémiában szenvedő egyéneknél, akiket nem kezeltek megfelelően diazoxiddal.
Tanulmány típusa
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
Bronx, New York, Egyesült Államok, 10461
- Montefiore Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb férfi vagy női betegek
- Hiperinzulinemiás hipoglikémia megerősített diagnózisával rendelkező betegek, ha lehetséges, genetikai vizsgálattal
- Azok a betegek, akiket nem kezelnek orvosi terápiák (pl. diazoxid vagy oktreotid) és/vagy hasnyálmirigy-műtét, vagy a műtétre nem alkalmas betegek
- Egészségügyi Világszervezet/ Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport teljesítménye 0-2.
- Várható élettartam ≥12 hét
Megfelelő végszervműködés a következők szerint:
Nincs bizonyíték jelentős májbetegségre:
- A szérum összbilirubin ≤1,5-szerese a normál felső határának (ULN)
- Nemzetközi normalizált arány (INR) < 1,3
- alanin aminotranszferáz (ALT) és aszpartát aminotranszferáz (AST) ≤ 2 x ULN,
- Alkáli foszfatáz ≤ 2,5 x ULN
- A kezelés előtt megszerzett írásos beleegyezés, amely összhangban van a helyi szabályozási követelményekkel
- Súlyos vagy életveszélyes betegségben vagy állapotban szenved
- Nem fér hozzá hasonló vagy kielégítő alternatív kezeléshez (azaz hasonló vagy kielégítő kezelés nem áll rendelkezésre, vagy nem létezik)
- Nem jogosult részt venni a folyamatban lévő klinikai vizsgálatokban részt vevő vizsgálók egyikében sem, vagy nemrég fejezte be a befejezett klinikai vizsgálatot, és más lehetőségek (például a vizsgálat meghosszabbítása, módosítása stb.) mérlegelése után a klinikai csoport megállapította, hogy kezelésre van szükség, és nincs más lehetséges alternatíva a beteg számára
- Jelentős humán klinikai adatok állnak rendelkezésre, amelyek alátámasztják annak értékelését, hogy a betegek számára várható előnyök meghaladják a kockázatokat.
- Megfelel a vizsgálati készítmény engedélyezési célú felhasználására vonatkozó minden egyéb vonatkozó egészségügyi kritériumnak
- Nem kerül át egy folyamatban lévő klinikai vizsgálatból, amelyre továbbra is jogosult
Kizárási kritériumok:
- A szomatosztatin analógokkal vagy a pazireotid hosszú hatású felszabadulású (LAR) bármely összetevőjével szembeni ismert túlérzékenységben szenvedő betegek, vagy szubkután. készítmények.
- Kóros véralvadásban szenvedő betegek (a protrombin idő vagy az aktivált parciális tromboplasztin idő 30%-kal a normál határérték fölé emelkedett).
- Folyamatos véralvadásgátló kezelésben részesülő betegek. Az antikoaguláns kezelésben részesülő betegeknek legalább 10 napos kiürülési időszakot kell végezniük, és meg kell erősíteniük a normál véralvadási paramétereket a vizsgálatba való bevonás előtt.
- Jelenleg warfarint/warfarin származékokat használó betegek
- Tünetekkel járó cholelithiasisban szenvedő betegek.
- Biokémiailag nem euthyroid betegek. Azok a betegek, akiknek az anamnézisében hypothyreosis szerepel, jogosultak arra, hogy legalább 3 hónapig megfelelő és stabil pajzsmirigyhormon-pótló kezelésben részesüljenek.
QT-vel kapcsolatos kizárási kritériumok:
- korrigált QT-intervallum (QTcF) a szűréskor > 450 msec férfiaknál és QTcF > 460 msec
- A kórtörténetben előfordult ájulás vagy a családban előfordult idiopátiás hirtelen halál
- Tartós vagy klinikailag jelentős szívritmuszavarok
- A Torsades de Pointes kockázati tényezői, mint például a hypokalaemia, hypomagnesemia, szívelégtelenség, klinikailag jelentős/tünetekkel járó bradycardia vagy magas fokú atrioventrikuláris blokk
- Egyidejű betegségek, amelyek megnyújthatják a QT-időt, például autonóm neuropátia (diabétesz vagy Parkinson-kór okozta), humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés, cirrhosis, ellenőrizetlen hypothyreosis vagy szívelégtelenség
- Hosszú QT-szindróma a családban
- Egyidejűleg alkalmazott gyógyszerek, amelyekről ismert, hogy meghosszabbítják a QT-intervallumot.
- Kálium < vagy = 3,5 mmol/L
Súlyos és/vagy nem kontrollált egészségügyi állapotú betegek:
- Kontrollálatlan cukorbetegség a hemoglobinA1c szerint > 8%,
- Olyan betegek, akiknél aktív vagy gyaníthatóan akut vagy krónikus kontrollálatlan fertőzés áll fenn, vagy akiknek kórtörténetében immunhiány szerepel, beleértve a pozitív HIV-teszt eredményét (ELISA és Western blot). HIV-teszt nem szükséges; azonban a korábbi kórtörténetet felülvizsgálják.
- Nem rosszindulatú egészségügyi betegségek, amelyek nem kontrollálhatók, vagy amelyek kontrollját veszélyeztetheti az ezzel a vizsgálati kezeléssel végzett kezelés.
- Életveszélyes autoimmun és ischaemiás betegségek.
- Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében más elsődleges rosszindulatú daganat szerepel, kivéve a lokálisan kimetszett, nem melanómás bőrrákot és a méhnyak in situ karcinómáját. A vizsgálatban részt vehetnek azok a betegek, akiknél 1 vagy több éven át nem mutatkozott más primer rákos megbetegedés.
- Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében májbetegség szerepel, például cirrhosis vagy krónikus aktív hepatitis B vagy
- Hepatitis B felszíni antigén (HbsAg) jelenléte
- Hepatitis C antitest (anti-HCV) jelenléte
- Alkohollal való visszaélés/visszaélés előzménye vagy jelenlegi állapota az elmúlt 12 hónapban.
- Ismert epehólyag- vagy epeutak betegség, akut vagy krónikus hasnyálmirigy-gyulladás
- Hypomagnesaemiában szenvedő betegek (<0,7 mmol/l)
- Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében nem tartották be az orvosi kezelési rendet, vagy akiket potenciálisan feltételeztek
Fogamzóképes korú nők: minden olyan nő, aki fiziológiailag képes teherbe esni, kivéve, ha az adagolás során rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert alkalmaznak. A rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek a következők:
- Teljes absztinencia (ha ez összhangban van az alany preferált és megszokott életmódjával. Az időszakos absztinencia (pl. naptári, ovulációs, tüneti, posztovulációs módszerek) és megvonása nem elfogadható fogamzásgátlási módszer
- Nők sterilizálása (műtéti kétoldali petefészek-eltávolításon esett át méheltávolítással vagy anélkül) vagy petevezeték lekötése legalább hat héttel a vizsgálati kezelés megkezdése előtt. Egyedül végzett peteeltávolítás esetén csak akkor, ha a nő reproduktív állapotát a hormonszint-ellenőrzés igazolta
A következők bármelyikének kombinációja (a+b vagy a+c vagy b+c):
- Orális, injekciós vagy beültetett hormonális fogamzásgátlási módszerek vagy a hormonális fogamzásgátlás egyéb formáinak alkalmazása, amelyek hasonló hatékonysággal rendelkeznek (a sikertelenség aránya <1%), például hormon hüvelygyűrű vagy transzdermális hormonális fogamzásgátlás.
- Méhen belüli eszköz (IUD) vagy intrauterin rendszer (IUS) elhelyezése
- A fogamzásgátlás akadályozó módszerei: óvszer vagy okkluzív sapka (rekeszizom vagy méhnyak/boltozat sapka) spermicid habbal/géllel/filmmel/krémmel/hüvelykúppal
- Orális fogamzásgátlás alkalmazása esetén a nőknek stabilan ugyanazt a tablettát kell szedniük legalább 3 hónapig a vizsgálati kezelés megkezdése előtt.
- Ha a beteg szexuálisan aktív férfi, ki van zárva, kivéve, ha beleegyezik, hogy óvszert használ a közösülés során a pazireotid szedése alatt és 3 hónapig a pazireotid kezelés abbahagyása után. Ebben az időszakban nem szabad gyermeket vállalniuk. Az óvszert vasectomizált férfiaknak is használniuk kell, hogy megakadályozzák a gyógyszer magfolyadékon keresztüli bejutását
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Vafa Tabatabaie, Montefiore Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Glükóz anyagcserezavarok
- Anyagcsere-betegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Hipoglikémia
- Hiperinzulinizmus
- Veleszületett hiperinzulinizmus
- Nesidioblastosis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Hormonok
- Hormonok, hormonpótlók és hormonantagonisták
- Pasireotid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2015-5564
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Veleszületett hiperinzulinizmus
-
Eyecure Therapeutics Inc.Beijing Tongren HospitalIsmeretlenLeber Congenital Amaurosis, Retinitis PigmentosaKína
-
Assiut UniversityJelentkezés meghívóvalIsmétlődő Congenital Talipes EquinovarusEgyiptom
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Egyesült Államok, Kanada, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
Editas Medicine, Inc.BefejezveSzembetegségek | Retina degeneráció | Szembetegségek, örökletes | Látászavarok | Vakság | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Hollandia, Franciaország, Németország
-
ProQR TherapeuticsAktív, nem toborzóSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Szembetegségek, örökletes | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekEgyesült Államok, Belgium, Brazília, Kanada, Franciaország, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
QLT Inc.BefejezveLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Egyesült Államok, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
ProQR TherapeuticsToborzásSzembetegségek | Neurológiai megnyilvánulások | Retina degeneráció | Retina disztrófiák | Érzékelési zavarok | Látászavarok | Vakság | Leber veleszületett amaurosis | Leber Congenital Amaurosis 10 | Retina betegség | Veleszületett szembetegségekBelgium, Brazília, Kanada, Németország, Olaszország, Hollandia, Egyesült Királyság
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedBefejezveSzembetegségek | Retina betegségek | Szembetegségek, örökletes | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
University of Campania "Luigi Vanvitelli"Retina Italia OnlusBefejezveLeber Congenital Amaurosis 2 | Pigmentosa retinitis 20Olaszország
-
QLT Inc.BefejezveLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Egyesült Államok, Kanada, Dánia, Németország, Hollandia, Svájc, Egyesült Királyság