A Pilot Study to Examine the Efficacy and Tolerability of Sirolimus on Epidermal Nevi Lesions in Patients 6 Years Old and Above.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Epidermal nevi are skin growths that develop because of a genetic change that occurs after conception, meaning only some skin cells are affected. These growths appear as thickened, often darker areas of skin that form lines or swirls. On the arms and legs, they usually appear as straight streaks, while on the trunk and face they follow curved patterns called the lines of Blaschko, which reflect how skin cells develop before birth.
These skin changes are caused by specific genetic changes that turn on certain cell growth pathways inside skin cells. Most linear verrucous epidermal nevi involve one of two major pathways that control cell growth: the PI3K/AKT/mTOR pathway or the RAS/MAPK pathway. In more than 40% of cases, changes in the FGFR3 or PIK3CA genes cause constant activation of the PI3K/AKT/mTOR pathway, leading to excess skin growth.
Sirolimus (also called rapamycin) is a medication that blocks the mTOR pathway, slowing down cell growth and protein production. Medications like this are already used to treat certain cancers caused by overactive mTOR signaling.
Topical sirolimus is FDA-approved as a 0.2% gel (Hyftor) to treat facial angiofibromas in people with tuberous sclerosis complex (TSC). In TSC, genetic changes cause the mTOR pathway to be overly active, leading to skin growths called angiofibromas. Studies have shown that applying sirolimus to the skin can reduce the size and visibility of these lesions.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dermatology CTU
- Puhelinnumero: 312-503-5944
- Sähköposti: NUderm-research@northwestern.edu
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine, Department of Dermatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Patients 6 years of age or above with a non-inflammatory epidermal nevi
- Lesion(s) that have been present for at least 3 years and are relatively stable
- At least 2 cm in length (ideally continuous, but can be cumulatively)
- The lesions is raised, hyperpigmented compared to the surrounding skin, and is noninflammatory with a physician global assessment (PGA) of at least 3 (moderate).
- Agree to avoid emollient use at the nevus site throughout the study
- Agree to not bath or shower 2 hours post-application, knowing that the gel can be applied after bathing or showering.
Exclusion Criteria:
- Patients currently or recently (within past 4 weeks) using a topical keratolytic or topical anti-inflammatory medication at the lesional site (i.e. topical steroid, topical retinoid, alpha-OH acid)
- Pregnant or planning to become pregnant during the course of the study
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Patients 6 years of age or older with a non-inflammatory epidermal nevi
|
Topical sirolimus will be applied twice daily to the nevi with a maximum daily dose of 600 mg for patients 6-11 years of age and 800 mg for patients 12 years and older.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Improvement of nevi flattening and normalization of skin color
Aikaikkuna: 12 weeks
|
The extent of nevi improvement will be scored at baseline and week 12 from standardized photographs by two independent asessors with an adjudicator (if needed). The score will be defined as follows: 0 = 100% improvement
|
12 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Satisfaction scores of treatment
Aikaikkuna: 12 weeks
|
Patients (and parents/LAR) will be asked for their satisfaction of the treatment (not satisfied, satisfied, very satisfied) at week 12
|
12 weeks
|
|
Patient-reported improvement of lesion
Aikaikkuna: 12 weeks
|
Patients (and parents/LAR) will be asked their self-evaluation of lesion improvment from 0-5 (0= cleared, 1= almost cleared, 2= good improvement, 3= slight improvement, 4= no change, 5= worse) at baseline and week 12
|
12 weeks
|
|
Reduction in peak itch score
Aikaikkuna: 12 weeks
|
At least 2-point reduction in peak itch NRS score (on a scale of 0-10, 0=no itch and 10=worse itch) from baseline to week 12
|
12 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Amy Paller, MD, Northwestern University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STU00224904
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .