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Expanded Access to 0.5 mg eRapa for Familial Adenomatous Polyposis (eRapa-FAP)

30 juin 2026 mis à jour par: Biodexa Pharmaceuticals

Expanded Access Program for 0.5 mg eRapa in Familial Adenomatous Polyposis

This expanded access program provides 0.5 mg eRapa (encapsulated rapamycin) to patients with familial adenomatous polyposis (FAP) who have no satisfactory alternative treatment options and are not eligible to participate in a clinical trial. The objective is to provide access to eRapa based on the treating physician's assessment that the potential benefits outweigh the potential risks, with appropriate clinical monitoring for safety and tolerability.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Description détaillée

amilial adenomatous polyposis (FAP) is an inherited cancer predisposition syndrome characterized by the development of numerous colorectal adenomas and an increased risk of colorectal and other gastrointestinal malignancies. Although prophylactic surgery substantially reduces the risk of colorectal cancer, patients frequently continue to develop adenomas in the remaining gastrointestinal tract, and effective medical therapies to reduce polyp burden are limited.

Rapamycin inhibits the mammalian target of rapamycin (mTOR) signaling pathway, which regulates cell growth, proliferation, and survival. Dysregulation of mTOR signaling has been implicated in intestinal tumorigenesis associated with FAP, providing a biological rationale for mTOR inhibition as a therapeutic approach.

This expanded access program is intended to provide treatment with 0.5 mg eRapa (encapsulated rapamycin) for eligible patients with FAP when participation in a clinical trial is not feasible or available and no comparable or satisfactory therapeutic alternatives exist. Treatment decisions, dosing, duration of therapy, and clinical monitoring will be determined by the treating physician in accordance with the program inclusion and exclusion policy. Patients will undergo appropriate assessments to monitor safety, tolerability, and clinical status throughout treatment.

Type d'étude

Accès étendu

Type d'accès étendu

  • Patients individuels

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

La description

Inclusion Criteria:

  1. Patient is post pubertal and reached full adult height
  2. Patient has FAP confirmed by APC genotype mutation tesing or a history of FAP in one of the parents. Genetic mosaics or Attenuated (as well as classical) FAP may participate
  3. Patient has significant colorectal and/or duodenal FAP disease burden.

Exclusion Criteria:

  1. Patient has existing carcinoma or high-grade dysplasia in the GI tract and/or requires imminent definitive surgical intervention (either partial or complete colectomy or duodenectomy).
  2. Patient with an acquired or congenital immunodeficiency, active and clinically significant tuberculosis, bacterial, fungal, or viral infections, including HIV.
  3. Patient has clinically significant elevations of hepatic enzymes or bilirubin, or other evidence of active hepatitis.
  4. Patient has clinically significant impairment of renal function.
  5. Patient has a history or evidence of clinically significant hyperlipoproteinemia or hypertriglyceridemia.
  6. Patient has active or recurrent bouts of pancreatitis, or clinically significant elevations of lipase or amylase.
  7. Patient is taking medications that are considered strong inducers or inhibitors of cytochrome P450 (CYP) 3A4/5 or strong inducers or inhibitors of P-glycoprotein 1 (P-gp1) that cannot be discontinued at least 1 week prior to first dose of treatment intervention and for the duration of the treatment.
  8. Patients with known hypersensitivity to rapamycin (sirolimus) or any of the excipients in eRapa.
  9. Sexually active patients who are unwilling to use a highly effective contraceptive method and to refrain from donating gametes (sperm or oocytes) throughout the time they are receiving eRAPA and for 12 weeks beyond that time, and to refrain from breast-feeding their children while on treatment.
  10. Patients who are pregnant or who are trying to become pregnant while taking eRapa.
  11. Patients unwilling or unable to undergo continued endoscopic surveillance in accordance with standards of care while taking eRapa.
  12. Patient has Mutations in the MUTYH gene.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 juin 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2026

Première publication (Réel)

8 juillet 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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