- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT07689942
Expanded Access to 0.5 mg eRapa for Familial Adenomatous Polyposis (eRapa-FAP)
Expanded Access Program for 0.5 mg eRapa in Familial Adenomatous Polyposis
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
amilial adenomatous polyposis (FAP) is an inherited cancer predisposition syndrome characterized by the development of numerous colorectal adenomas and an increased risk of colorectal and other gastrointestinal malignancies. Although prophylactic surgery substantially reduces the risk of colorectal cancer, patients frequently continue to develop adenomas in the remaining gastrointestinal tract, and effective medical therapies to reduce polyp burden are limited.
Rapamycin inhibits the mammalian target of rapamycin (mTOR) signaling pathway, which regulates cell growth, proliferation, and survival. Dysregulation of mTOR signaling has been implicated in intestinal tumorigenesis associated with FAP, providing a biological rationale for mTOR inhibition as a therapeutic approach.
This expanded access program is intended to provide treatment with 0.5 mg eRapa (encapsulated rapamycin) for eligible patients with FAP when participation in a clinical trial is not feasible or available and no comparable or satisfactory therapeutic alternatives exist. Treatment decisions, dosing, duration of therapy, and clinical monitoring will be determined by the treating physician in accordance with the program inclusion and exclusion policy. Patients will undergo appropriate assessments to monitor safety, tolerability, and clinical status throughout treatment.
Typ studiów
Rozszerzony typ dostępu
- Pacjenci indywidualni
Kontakty i lokalizacje
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Inclusion Criteria:
- Patient is post pubertal and reached full adult height
- Patient has FAP confirmed by APC genotype mutation tesing or a history of FAP in one of the parents. Genetic mosaics or Attenuated (as well as classical) FAP may participate
- Patient has significant colorectal and/or duodenal FAP disease burden.
Exclusion Criteria:
- Patient has existing carcinoma or high-grade dysplasia in the GI tract and/or requires imminent definitive surgical intervention (either partial or complete colectomy or duodenectomy).
- Patient with an acquired or congenital immunodeficiency, active and clinically significant tuberculosis, bacterial, fungal, or viral infections, including HIV.
- Patient has clinically significant elevations of hepatic enzymes or bilirubin, or other evidence of active hepatitis.
- Patient has clinically significant impairment of renal function.
- Patient has a history or evidence of clinically significant hyperlipoproteinemia or hypertriglyceridemia.
- Patient has active or recurrent bouts of pancreatitis, or clinically significant elevations of lipase or amylase.
- Patient is taking medications that are considered strong inducers or inhibitors of cytochrome P450 (CYP) 3A4/5 or strong inducers or inhibitors of P-glycoprotein 1 (P-gp1) that cannot be discontinued at least 1 week prior to first dose of treatment intervention and for the duration of the treatment.
- Patients with known hypersensitivity to rapamycin (sirolimus) or any of the excipients in eRapa.
- Sexually active patients who are unwilling to use a highly effective contraceptive method and to refrain from donating gametes (sperm or oocytes) throughout the time they are receiving eRAPA and for 12 weeks beyond that time, and to refrain from breast-feeding their children while on treatment.
- Patients who are pregnant or who are trying to become pregnant while taking eRapa.
- Patients unwilling or unable to undergo continued endoscopic surveillance in accordance with standards of care while taking eRapa.
- Patient has Mutations in the MUTYH gene.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby jelit
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory przewodu pokarmowego
- Nowotwory Układu Pokarmowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby przewodu pokarmowego
- Nowotwory jelita grubego
- Nowotwory jelit
- Nowotwory gruczołowe i nabłonkowe
- Choroby okrężnicy
- Gruczolak
- Zespoły nowotworowe, dziedziczne
- Polipy gruczolakowate
- Polipowatość jelit
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Gruczolakowata polipowatość coli
- Organiczne chemikalia
- Macrolides
- Laktony
- Syrolimus
Inne numery identyfikacyjne badania
- MTX230-003
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .