Cellular and Molecular Mechanisms Governing Bone Marrow Stem Cells in Gaucher Disease (MGMC)
Cellular and Molecular Mechanisms Governing Bone Marrow Stem Cells, Macrophages and Plasma Cell Biology in Gaucher Disease.
調査の概要
詳細な説明
Gaucher disease is an inherited autosomal recessive lysosomal storage disorder caused by the defective activity of the glucocerebrosidase, leading to accumulation of glucocerebroside particularly in cells of the macrophage lineage. Clinical manifestations associate hematological, neurological and bone disorders.
In this project, the investigators aimed to study the cellular and molecular mechanisms governing the biology of various cell populations of the bone marrow and blood in these patients in order to define their potential role in the physiopathology of the disease. The main research topics the investigators plan will then be focused on characterization and functional analysis of hematopoietic stem cells, mesenchymal stem cells (with a special focus on osteogenic differentiation), macrophages and osteoclastic differentiation, B lymphocytes and plasma cells.
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Paris、フランス、75010
- Bertrand Arnulf
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
Inclusion Criteria:
- age > 18 years
- Gaucher disease
- clinical examination written consent
Exclusion Criteria:
- pregnancy
- HIV seropositive
- contraindication to bone marrow sampling
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:基礎科学
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:Bone marrow and blood sampling
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Bone marrow and blood sampling
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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stem cells
時間枠:day 1
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day 1
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Bertrabd Arnulf, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P081102
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