- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01439607
Cellular and Molecular Mechanisms Governing Bone Marrow Stem Cells in Gaucher Disease (MGMC)
Cellular and Molecular Mechanisms Governing Bone Marrow Stem Cells, Macrophages and Plasma Cell Biology in Gaucher Disease.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Gaucher disease is an inherited autosomal recessive lysosomal storage disorder caused by the defective activity of the glucocerebrosidase, leading to accumulation of glucocerebroside particularly in cells of the macrophage lineage. Clinical manifestations associate hematological, neurological and bone disorders.
In this project, the investigators aimed to study the cellular and molecular mechanisms governing the biology of various cell populations of the bone marrow and blood in these patients in order to define their potential role in the physiopathology of the disease. The main research topics the investigators plan will then be focused on characterization and functional analysis of hematopoietic stem cells, mesenchymal stem cells (with a special focus on osteogenic differentiation), macrophages and osteoclastic differentiation, B lymphocytes and plasma cells.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75010
- Bertrand Arnulf
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- age > 18 years
- Gaucher disease
- clinical examination written consent
Exclusion Criteria:
- pregnancy
- HIV seropositive
- contraindication to bone marrow sampling
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Bone marrow and blood sampling
|
Bone marrow and blood sampling
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
stem cells
Aikaikkuna: day 1
|
day 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Bertrabd Arnulf, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- P081102
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti
-
Children's Hospital of PhiladelphiaGenzyme, a Sanofi CompanyValmis
Kliiniset tutkimukset Bone marrow and blood sampling
-
University Hospital, Basel, SwitzerlandValmis
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Tuntematon
-
NYU Langone HealthValmisLannerappeuttava levysairausYhdysvallat
-
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...Ei vielä rekrytointiaTaluksen osteokondraalinen vaurio
-
University of California, San DiegoNational Cancer Institute (NCI)ValmisKohdunkaulansyöpäYhdysvallat, Thaimaa, Kiina, Tšekki, Intia, Puola
-
University Health Network, TorontoWomen's College HospitalRekrytointiNivelrikko, polviKanada
-
Kansas Joint and Spine InstituteISTO Technologies, Inc.; National Center of Innovation for Biomaterials...TuntematonRappeuttava levysairausYhdysvallat
-
Carlos Simon FoundationRekrytointiPreeklampsiaEspanja
-
Institut Cancerologie de l'OuestLopetettuMultippeli myelooma uusiutumisessaRanska