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Cellular and Molecular Mechanisms Governing Bone Marrow Stem Cells in Gaucher Disease (MGMC)

22 mai 2014 mis à jour par: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Cellular and Molecular Mechanisms Governing Bone Marrow Stem Cells, Macrophages and Plasma Cell Biology in Gaucher Disease.

Gaucher disease is an inherited autosomal recessive lysosomal storage disorder caused by the defective activity of the glucocerebrosidase, leading to accumulation of glucocerebroside particularly in cells of the macrophage lineage. Clinical manifestations associate hematological, neurological and bone disorders.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Gaucher disease is an inherited autosomal recessive lysosomal storage disorder caused by the defective activity of the glucocerebrosidase, leading to accumulation of glucocerebroside particularly in cells of the macrophage lineage. Clinical manifestations associate hematological, neurological and bone disorders.

In this project, the investigators aimed to study the cellular and molecular mechanisms governing the biology of various cell populations of the bone marrow and blood in these patients in order to define their potential role in the physiopathology of the disease. The main research topics the investigators plan will then be focused on characterization and functional analysis of hematopoietic stem cells, mesenchymal stem cells (with a special focus on osteogenic differentiation), macrophages and osteoclastic differentiation, B lymphocytes and plasma cells.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75010
        • Bertrand Arnulf

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • age > 18 years
  • Gaucher disease
  • clinical examination written consent

Exclusion Criteria:

  • pregnancy
  • HIV seropositive
  • contraindication to bone marrow sampling

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Science basique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bone marrow and blood sampling
Autre: Bone marrow and blood sampling
Bone marrow and blood sampling

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
stem cells
Délai: day 1
day 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Bertrabd Arnulf, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 décembre 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 juin 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2011

Première publication (Estimation)

23 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

23 mai 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2014

Dernière vérification

1 avril 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P081102

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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