疾患修飾治療を受けている、または受けていないSMA患者の長期的軌跡
疾患修飾治療を受けている、または受けていない SMA 患者の長期経過を評価する SMA 自然史研究
これは、SMA の自然史に関する観察的多施設レトロスペクティブおよび前向き研究であり、市販の治療法の利用可能性に続く「新しい自然史」も考慮しています。
臨床試験の一部ではないにしても、これまでにイタリアのレジストリに登録されたすべての患者が本研究に含まれます。
調査の概要
状態
募集
条件
詳細な説明
これは、SMA の自然史に関する観察的多施設レトロスペクティブおよび前向き研究であり、市販の治療法の利用可能性に続く「新しい自然史」も考慮しています。
遺伝子型、表現型、年齢、治療状況、または性別に関係なく、脊髄性筋萎縮症 5q の影響を受けるすべての患者が研究に登録されます。
この研究の目的は、i) 機能的側面、付随する病気、生活の質の観点から、未治療の患者の疾患の自然史をよりよく理解することです。 、生活の質 iii) イタリアで利用可能な治療法で治療されたすべての患者を、人口統計学的 (年齢、場所など) および疫学的データの観点から説明します。研究に含まれる患者からのすべてのデータは、各センターの臨床ケアプロトコル。 ケアの推奨に従っている患者は、通常、少なくとも 6 か月ごと、多くの場合は 4 か月ごとに定期的に評価されます。
取得予定です
- 未治療患者の経時的変化: 信頼できるレトロスペクティブ データにアクセスできる可能性は、未治療患者の長期的な機能データを記録する機会を提供します。
- 治療を受けた患者の経年変化の年次分析:
- 新しい測定値 (SMA HI、SMAIS) の検証の 2 年間の結果: 検証プロセス (観察者間および観察者内の信頼性、内部の一貫性) および機能的測定値に関連する変更の報告
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：eugenio Mercuri, MD
- 電話番号：5340 063015
- メール：eugeniomaria.mercuri@policlinicogemelli.it
研究場所
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Genova、イタリア
- 募集
- Istituto Gaslini
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コンタクト：
- Claudio Bruno
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Messina、イタリア
- 募集
- Nemo Sud
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コンタクト：
- Sonia Messina
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Milano、イタリア
- 募集
- Centro Clinico Nemo
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コンタクト：
- Valeria Sansone
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Rome、イタリア
- 募集
- Ospedale Bambino Gesù
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コンタクト：
- Adele D'Amico
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Rome、イタリア
- 募集
- Policlinico Gemelli
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コンタクト：
- Eugenio Mercuri
- 電話番号：5340 063015
- メール：eugeniomaria.mercuri@policlinicogemelli.it
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
遺伝子型、表現型、年齢、治療状況、性別に関係なく、脊髄性筋萎縮症 5q に罹患しているすべての患者
説明
包含基準:
SMAN1遺伝子に変異のあるすべての患者
除外基準:
同意できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HFMSE を使用した運動機能 (最小スコア 0、最高のパフォーマンスを示す最大 74)
時間枠：5年
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モータースケール
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5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月28日
一次修了 (予想される)
2027年11月27日
研究の完了 (予想される)
2027年11月27日
試験登録日
最初に提出
2023年3月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月2日
最初の投稿 (実際)
2023年3月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年3月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月2日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。