Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SMA-potilaiden pitkän aikavälin kehityskulku, joka saa tai ei muuta sairautta muokkaavaa hoitoa

torstai 2. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

SMA Natural History -tutkimus, jossa arvioitiin SMA-potilaiden pitkän aikavälin kehityskulkuja, jotka saavat tai eivät ole sairautta modifioivia hoitoja

Tämä on havainnollinen retrospektiivinen ja prospektiivinen tutkimus SMA:n luonnonhistoriasta, jossa otetaan huomioon myös kaupallisesti saatavilla olevien hoitojen saatavuuden toissijainen "uusi luonnonhistoria".

Kaikki tähän mennessä Italian rekisteriin merkityt potilaat, elleivät olleet osa kliinisiä tutkimuksia, sisällytetään tähän tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen retrospektiivinen ja prospektiivinen tutkimus SMA:n luonnonhistoriasta, jossa otetaan huomioon myös kaupallisesti saatavilla olevien hoitojen saatavuuden toissijainen "uusi luonnonhistoria".

Kaikki potilaat, joilla on spinaalinen lihasatrofia 5q, genotyypistä, fenotyypistä, iästä, hoidon tilasta tai sukupuolesta riippumatta, otetaan mukaan tutkimukseen.

Tutkimuksen tavoitteena on i) ymmärtää paremmin hoitamattomien potilaiden taudin luonnollista historiaa toiminnallisten näkökohtien, samanaikaisten sairauksien, elämänlaadun kannalta ii) kuvata taudin etenemismalleja hoidetuilla ja hoitamattomilla potilailla toiminnallisten näkökohtien, samanaikaisten sairauksien osalta. , elämänlaatu iii) Kuvaile kaikkia Italiassa saatavilla olevilla hoidoilla hoidettuja potilaita demografisten (ikä, sijainti jne.) ja epidemiologisten tietojen perusteella. Kaikki tutkimukseen osallistuneiden potilaiden tiedot kerätään jokaisella käynnillä kunkin keskuksen kliiniset hoitokäytännöt. Hoitosuosituksen mukaisesti potilaat arvioidaan yleensä rutiininomaisesti vähintään 6 kuukauden välein ja monissa tapauksissa 4 kuukauden välein.

Aiomme hankkia

  • Pitkittäiset muutokset hoitamattomissa potilaissa: Mahdollisuus saada luotettavia retrospektiivisiä tietoja tarjoaa mahdollisuuden tallentaa pitkäaikaisia ​​toiminnallisia tietoja hoitamattomista potilaista.
  • Hoidettujen potilaiden pitkittäisten muutosten vuosianalyysi:
  • Uusien mittareiden (SMA HI, SMAIS) validoinnin kahden vuoden tulokset: validointiprosessin raportointi (tarkkailijoiden välinen ja sisäinen luotettavuus, sisäinen johdonmukaisuus) ja muutokset toiminnallisiin mittareihin liittyen

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Odotettu)

500

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Genova, Italia
        • Rekrytointi
        • Istituto Gaslini
        • Ottaa yhteyttä:
          • Claudio Bruno
      • Messina, Italia
        • Rekrytointi
        • Nemo Sud
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sonia Messina
      • Milano, Italia
        • Rekrytointi
        • Centro Clinico Nemo
        • Ottaa yhteyttä:
          • Valeria Sansone
      • Rome, Italia
        • Rekrytointi
        • Ospedale Bambino Gesu
        • Ottaa yhteyttä:
          • Adele D'Amico
      • Rome, Italia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikki potilaat, joilla on spinaalinen lihasatrofia 5q, genotyypistä, fenotyypistä, iästä, hoidon tilasta tai sukupuolesta riippumatta

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

kaikki potilaat, joilla on mutaatioita SMAN1-geenissä

Poissulkemiskriteerit:

ei pysty antamaan suostumusta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
moottoritoiminto HFMSE:n avulla (min pistemäärä 0, maksimi 74 osoittaa parasta suorituskykyä)
Aikaikkuna: 5 vuotta
moottorivaaka
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Yhteistyökumppanit

Bambino Gesù Hospital and Research Institute
University of Messina
University of Milan
Gaslini Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 27. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 27. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 14. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4863

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

vain koottuja tietoja sallitaan suostumuksesta

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa