リンパ管腫の効果的で治療的補助療法としてのブレオマイシン
小児リンパ奇形の補助療法としての病変内ブレオマイシン注射の安全性、有効性、および長期転帰:美容および健康関連の生活の質の改善に関する遡及的研究。
リンパ奇形(LM)、またはリンパ管腫は、小児の一般的な血管異常であり、ほとんどの場合、頭と首で発生することが多く、x窩、腹部、胸部、gro径部、および四肢ではあまり一般的ではありません。 これらの良性でありながら局所的に侵襲的な病変は、呼吸器の問題、嚥下困難、神経圧縮、出血、および美容障害などの合併症を引き起こす可能性があります。 治療は従来、外科的切除を伴いますが、このアプローチは神経損傷、高い再発、および美容結果の不良などのリスクをもたらします。 近年、皮膚療法、特にブレオマイシン注射は、侵襲性の低い代替品として浮上しており、再発の減少や化粧品の結果などの潜在的な利点を提供しています。
2016年にベトナムで導入されて以来、ブレオマイシンはLMの治療に使用されてきましたが、小児患者の安全性、有効性、および長期的な結果に関する包括的な研究は不足しています。 この研究の目的は、2018年から2022年の間に国立小児病院で治療されたLMの小児における病変内ブレオマイシン注射の有効性を評価することにより、このギャップを埋めることを目的としています。
この研究では、ブレオマイシンの安全性、有効性、および長期的な結果を評価し、病変のサイズの減少、再発率、および化粧品と健康関連の生活の質(QOL)の改善に焦点を当てます。 レトロスペクティブ研究には、800人以上の小児患者が含まれ、患者の傷跡評価アンケート(PSAQ)や短いフォーム36(SF-36)の健康調査などのツールを使用して、美容の結果と全体的な幸福を評価します。
この研究では、ブレオマイシンが追加の介入の必要性を減らすことができるかどうかを調べるために、手術と組み合わせて、ブレオマイシン単独の有効性を比較します。 臨床的および患者報告の両方の結果の包括的な評価を提供することにより、この研究は、ブレオマイシンを小児LMの実行可能で低侵襲治療オプションとして確立し、これらの患者の臨床および美容結果の両方を改善することを目的としています。
さらに、この研究は、ベトナムでのブレオマイシンの使用に関する貴重なローカルデータを提供し、国家治療ガイドラインに影響を与える可能性があります。 結果は、査読付きジャーナルに普及し、小児のリンパ奇形の管理におけるブレオマイシンの役割の世界的な理解に貢献します。
調査の概要
詳細な説明
しばしばリンパ管腫と呼ばれるリンパ奇形(LM)は、リンパ系の異常な発達のために発生する血管奇形の一形態です。 これらの良性であるが局所的に侵襲的な病変は、小児で最も一般的な血管異常の1つです。 リンパ管腫の最も高い発生率は、頭頸部領域で見られ、呼吸障害、嚥下障害(嚥下困難)、神経圧縮などの深刻な合併症を引き起こす可能性があります。 あまり一般的ではないリンパ管腫の位置には、x窩、腹部、胸部、gro径部、および四肢が含まれます。 治療せずに、これらの奇形は、特に小児患者において、重度の美容障害と同様に、重大な罹患率と機能障害につながる可能性があります。
歴史的に、外科的切除はリンパ管腫の主要な治療法でした。 ただし、このアプローチには、神経や血管などの周囲の重要な構造への損傷、不完全な切除による高い再発率、見苦しい傷跡など、いくつかのリスクがあります。 過去数十年にわたって、皮膚療法(ST)は、優れた化粧品の結果を達成しながら罹患率を低下させる侵襲性が低く、より好ましい代替品として浮上してきました。 さまざまな硬化剤の中で、ブレオマイシンは異常なリンパ内皮細胞の細胞機能を破壊するメカニズムにより人気を獲得し、病変の退縮につながります。
2016年にベトナムを導入して以来、ブレオマイシンはリンパ管腫の補助療法としてますます使用されてきました。 その臨床応用の増加にもかかわらず、特にベトナムの個体群における小児リンパ奇形の治療におけるブレオマイシン硬化療法の安全性、有効性、および長期的な結果を評価する包括的な研究が重大な欠如があります。 これまで、ベトナムの文脈内の小児におけるLMのブレオマイシン治療の臨床的影響と生活の質の結果を評価した大規模な研究はありません。 この研究では、ベトナムの国立小児病院で治療されたリンパ奇形を伴う小児患者における病原性ブレオマイシン注射の長期的な結果を包括的に評価することにより、知識のこのギャップを埋めることを目指しています。
この研究の主な目的は、リンパ奇形と診断された小児患者の病変内ブレオマイシン注射の安全性、有効性、および長期的な結果を評価することです。 この研究は、治療後の患者で観察される臨床的成功(病変のサイズの減少や再発率の減少など)と、健康関連の生活の質(QOL)の改善の両方に焦点を当てます。 この研究では、ブレオマイシンが追加の外科的介入の必要性を効果的に減らすことができるかどうかを調べ、これらの子供の機能的および審美的な結果の両方を改善します。
このレトロスペクティブ研究には、リンパ奇形と診断され、2018年から2022年の間に国立小児病院でブレオマイシン注射で治療された800人以上の小児患者のコホートが含まれます。 これらの患者は、医療記録をレビューし、合併症を監視し、治療後のリンパ管腫の再発率を評価することにより、安全性と有効性について評価されます。 さらに、患者の傷跡評価アンケート(PSAQ)などの検証済みの患者報告測定を使用して、長期的な化粧品の結果が評価され、健康関連の生活の質は、短編36(SF-36)健康調査を使用して評価されます。
この研究の目的は、2018年から2022年の間に国立小児病院でリンパ奇形と診断された小児患者におけるブレオマイシン注射の安全性と有効性を評価することです。 これは、治療後の合併症と再発率に焦点を当てることによって行われます。 さらに、この研究は、病変の退縮、再発、追加の介入の必要性を含む長期臨床結果を評価する予定です。 これは、病変のサイズ、治療後の合併症率、および介入の全体的な臨床的成功に対するブレオマイシンの影響を評価するのに役立ちます。
この研究のもう1つの重要な目標は、ブレオマイシン硬化療法で治療された小児患者の美容結果と健康関連の生活の質を分析することです。 この研究では、瘢痕にはPSAQなどの標準化された評価ツール、全体的な健康結果にはSF-36を使用します。 これらのツールは、美容の結果(瘢痕の外観と症状)と全体的な幸福の両方を含む、治療効果の患者が報告した認識を定量化するのに役立ちます。
さらに、この研究では、スタンドアロン治療としてのブレオマイシンの役割または外科的介入と組み合わせて、侵襲的処置に関連するリスクと合併症を最小限に抑えながら、治療の成功を促進することを調査します。 これらのアプローチを比較することにより、研究は、ブレオマイシンのみで十分かどうか、またはマルチモーダルアプローチがリンパ管腫の治療により効果的であるかどうかを判断することを目的としています。
この研究の結果は、小児リンパ管腫の治療のための従来の外科的切除に代わるものとして、ブレオマイシンの実現可能性と有効性に関する重要な洞察を提供します。 客観的な臨床結果と、生活の質や瘢痕認識などの主観的な患者報告の結果の両方を調べることにより、この研究は、この兆候にブレオマイシンを使用することの利点と課題について包括的な理解を提供します。 この調査結果は、小児患者のリンパ管腫の臨床管理に影響を与えると予想されており、安全で効果的で、美容的に好ましい治療オプションとしてのブレオマイシンの使用に関する証拠に基づいた推奨事項を提供します。
さらに、この研究は、ベトナムのリンパ奇形のためのブレオマイシンの使用に関する地域の研究のギャップを埋めることに貢献します。ベトナムでは、この薬剤の臨床適用が比較的新しく、研究されていない国です。 この研究の結果は、ベトナムのヘルスケアシステムにおけるブレオマイシン治療のためのエビデンスに基づいたガイドラインの確立につながり、リンパ管腫の標準療法としての幅広い採用をサポートする可能性があります。
この研究は厳格な倫理的枠組みで実施され、すべての患者とその家族が参加前にインフォームドコンセントを提供し、プライバシーと機密性が厳密に維持されるようにします。 データは匿名化され、研究プロセス全体で安全に保存されます。 調査結果は、査読済みの科学雑誌を通じて普及し、特に小児手術、皮膚科、および血管の異常に関連するジャーナルに焦点を当てており、リンパ節の管理における実行可能な治療オプションとしてのブレオマイシンの可能性の認識を高めるのに役立つ可能性があります。
結論として、この研究は、小児性リンパ管腫の治療のためのブレオマイシンの有効性と安全性に関する重要な臨床データを提供するだけでなく、この治療に関連する長期の美容転帰と生活の質の改善の理解を高めることも強化します。 ブレオマイシンは、最小限の侵襲的でリスクの少ない代替品を外科的切除に代わるものを提供することにより、子供のリンパ奇形の管理に革命をもたらし、健康の結果と全体的な幸福を改善しながら、病気の身体的および心理的影響を最小限に抑えることができます。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Hanoi、ベトナム
- Department of Surgery, The National Children Hospital, Hanoi
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 年齢:18歳未満の小児患者。
- 診断:リンパ管腫(リンパ奇形)の確認された診断。
- 病変の位置:頭頸部、x窩、腹部、胸部、gro径部、または四肢に位置するリンパ管腫。
- 治療履歴:リンパ管腫のブレオマイシンによる事前の治療はありません。
- 健康状態:研究や治療プロセスを妨げる可能性のある深刻な併存疾患や病状はありません。
- インフォームドコンセント:患者(またはその法的保護者)は、研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供します。
除外基準:
- 年齢:18歳以上の患者。
- 妊娠:妊娠または母乳育児患者。
- その他の治療:リンパ管腫のブレオマイシンで事前に治療を受けた患者。
- 重度の併存疾患:研究または治療プロセスを妨げる可能性のある深刻な併存疾患(例えば、制御されていない心血管疾患、活性感染症)の存在。
- アレルギー:ブレオマイシンまたはその成分に対するアレルギーまたは過敏症。
- 活動感染症:登録時に局所または全身性感染症の患者。
- 免疫抑制:免疫不全患者(病気または薬物による)。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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病原性ブレオマイシンで治療されたリンパ管腫の小児患者
このコホートは、2018年から2022年の間に国立小児病院で治療されたリンパ管腫(リンパ奇形)と診断された18歳未満の小児患者で構成されています。
このグループのリンパ管腫は、最も一般的に頭と首に位置していますが、x窩、腹部、胸部、gro径部、および四肢ではあまり頻繁ではありませんが、それほど頻繁ではありません。
このコホートに含まれる患者は、硬化療法の治療や結果を複雑にする可能性のある深刻な併存疾患のないリンパ管腫の診断に基づいて選択されました。
これらの患者は研究期間中に管理または観察され、コホートは18歳未満の子供の多様な年齢範囲を表しています。
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研究された介入は、リンパ管腫病変への化学療法剤であるブレオマイシンの直接注射を含む、寛容性ブレオマイシン注射です。
この低侵襲手術は、リンパ管の異常な成長を破壊することにより、リンパ管腫のサイズを減らすことを目的としています。
ブレオマイシンの投与量は、患者の体重に基づいて調整されており、通常は注射あたり体重1 kgあたり1〜3 mgの範囲です。
介入は、外科的切除や他の硬化療法剤など、他の治療法とは異なります。これは、ブレオマイシンの作用メカニズムを特に利用して組織硬化症を誘発し、浸潤手術を必要とせずに病変の退行を促進するためです。
この介入は、長期的な有効性を達成し、化粧品の転帰を改善することを目標に、サイズ、リンパ管腫の位置、および治療に対する個人の反応に応じて、複数の治療セッションを必要とする場合があります。
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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病変サイズの変化
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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病変サイズの変化の程度を測定して、病原性ブレオマイシン注射の有効性を評価します。
これは、臨床検査およびイメージング技術(超音波やMRIなど)を通じて評価され、リンパ管腫の退行の程度を決定します。
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研究の完了を通じて、平均5年
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再発率
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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この結果は、ブレオマイシンによる治療後のリンパ管腫の再発率を追跡します。
再発は、治療後のサイズの初期の減少後の病変の再登場または再巻き上げとして定義されます。
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研究の完了を通じて、平均5年
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副作用
時間枠:各注射の1週間後
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ブレオマイシン治療の安全性は、感染、出血、腫れ、または注射部位でのアレルギー反応、および全身副作用を含む副作用を監視することにより評価されます。
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各注射の1週間後
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寛解に必要な注射の数
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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寛解を達成するために必要なブレオマイシン注射の数(病変の大幅なサイズの減少または完全分解能として定義)が記録されます。
これは、治療プロトコルの効率と患者の典型的な治療負担を評価するのに役立ちます。
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研究の完了を通じて、平均5年
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追加の介入が必要な患者の割合
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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この結果は、最初のブレオマイシン治療後に追加の介入(例:外科的切除またはさらなる硬化療法セッション)を必要とする患者の割合を追跡します。
目標は、ブレオマイシンのみがリンパ管腫を治療するのに十分かどうか、または補足的な介入が必要かどうかを判断することです。
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研究の完了を通じて、平均5年
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PSAQスコア - 化粧品の結果と傷跡の知覚
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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患者の傷跡評価アンケート(PSAQ)を使用して、化粧品の結果と患者の瘢痕認識を評価しました。
この検証されたツールには、外観、症状、意識、および外観に対する満足度を評価する複数のサブスケールが含まれます。
各サブスケールは4ポイントのリッカートスケールでスコアリングされ、個々のアイテムスコアは1〜4の範囲で、より低いスコアはより良い美容結果と患者の満足度が向上します。
最小合計スコアは18、最大値は72で、より低い合計スコアはより好ましい瘢痕の結果を表します。
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研究の完了を通じて、平均5年
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SF-36スコア - 健康関連の生活の質(QOL)
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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健康関連の生活の質は、8つのドメインにわたって36項目を構成する36の項目を含む検証済みの機器である短いFORM-36 Health Survey(SF-36)を使用して評価されました。身体的機能、身体的健康、感情的な問題、エネルギー/疲労、感情的な幸福、社会的機能、痛み、一般的な健康の感覚による役割の制限。
各ドメインのスコアは0〜100の範囲で、スコアが高いほど、健康関連の生活の質が向上しています。
個々のドメインスコアと複合物理的および精神的コンポーネントの要約スコアの両方が分析されました。
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研究の完了を通じて、平均5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フォローアップ時間
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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治療後のフォローアップ訪問の期間は、再発または合併症を監視するために追跡されます。
フォローアップ時間は、ブレオマイシン治療の長期的な有効性の評価にも役立ちます。
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研究の完了を通じて、平均5年
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病変の再成長までの時間
時間枠:研究の完了を通じて、平均5年
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この結果は、初期ブレオマイシン治療後のリンパ管腫病変の再成長までの時間を測定します。
治療の間の期間と再成長の最初の兆候は、治療の耐久性を評価するために監視されます。
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研究の完了を通じて、平均5年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Quang T Nguyen, M.D.、Department of Pediatric Surgery, The National Hospital of Pediatrics, Hanoi, Vietnam
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Durani P, McGrouther DA, Ferguson MW. The Patient Scar Assessment Questionnaire: a reliable and valid patient-reported outcomes measure for linear scars. Plast Reconstr Surg. 2009 May;123(5):1481-1489. doi: 10.1097/PRS.0b013e3181a205de.
- Contopoulos-Ioannidis DG, Karvouni A, Kouri I, Ioannidis JP. Reporting and interpretation of SF-36 outcomes in randomised trials: systematic review. BMJ. 2009 Jan 12;338:a3006. doi: 10.1136/bmj.a3006.
- Porwal PK, Dubey KP, Morey A, Singh H, Pooja S, Bose A. Bleomycin Sclerotherapy in Lymphangiomas of Head and Neck: Prospective Study of 8 Cases. Indian J Otolaryngol Head Neck Surg. 2018 Mar;70(1):145-148. doi: 10.1007/s12070-017-1243-x. Epub 2018 Jan 8.
- Ameh EA, Nmadu PT. Cervical cystic hygroma: pre-, intra-, and post-operative morbidity and mortality in Zaria, Nigeria. Pediatr Surg Int. 2001 Jul;17(5-6):342-3. doi: 10.1007/s003830000558.
- Acevedo JL, Shah RK, Brietzke SE. Nonsurgical therapies for lymphangiomas: a systematic review. Otolaryngol Head Neck Surg. 2008 Apr;138(4):418-24. doi: 10.1016/j.otohns.2007.11.018.
- Bawazir OA, Bawazir R, Bawazir A, Kausar N, Said H. Efficacy and Clinical Outcomes of Bleomycin in the Treatment of Lymphangiomas: A Multicenter Experience. Dermatol Surg. 2021 Jul 1;47(7):948-952. doi: 10.1097/DSS.0000000000002976.
- Yang Y, Sun M, Ma Q, Cheng X, Ao J, Tian L, Wang L, Lei D. Bleomycin A5 sclerotherapy for cervicofacial lymphatic malformations. J Vasc Surg. 2011 Jan;53(1):150-5. doi: 10.1016/j.jvs.2010.07.019. Epub 2010 Sep 16.
- Parashar G, Shankar G, Sahadev R, Santhanakrishnan R. Intralesional Sclerotherapy with Bleomycin in Lymphatic Malformation of Tongue an Institutional Experience and Outcomes. J Indian Assoc Pediatr Surg. 2020 Mar-Apr;25(2):80-84. doi: 10.4103/jiaps.JIAPS_2_19. Epub 2020 Jan 28.
- Ardicli B, Karnak I, Ciftci AO, Tanyel FC, Senocak ME. Sclerotherapy with bleomycin versus surgical excision for extracervical cystic lymphatic malformations in children. Surg Today. 2016 Jan;46(1):97-101. doi: 10.1007/s00595-015-1128-0. Epub 2015 Feb 15.
- Upadhyaya VD, Bhatnagar A, Kumar B, Neyaz Z, Kishore JS, Sthapak E. Is multiple session of intralesional bleomycin mandatory for complete resolution of macrocystic lymphatic malformation? Indian J Plast Surg. 2018 Jan-Apr;51(1):60-65. doi: 10.4103/ijps.IJPS_154_17.
- Baskin D, Tander B, Bankaoglu M. Local bleomycin injection in the treatment of lymphangioma. Eur J Pediatr Surg. 2005 Dec;15(6):383-6. doi: 10.1055/s-2005-872922.
- Wassef M, Blei F, Adams D, Alomari A, Baselga E, Berenstein A, Burrows P, Frieden IJ, Garzon MC, Lopez-Gutierrez JC, Lord DJ, Mitchel S, Powell J, Prendiville J, Vikkula M; ISSVA Board and Scientific Committee. Vascular Anomalies Classification: Recommendations From the International Society for the Study of Vascular Anomalies. Pediatrics. 2015 Jul;136(1):e203-14. doi: 10.1542/peds.2014-3673. Epub 2015 Jun 8.
- Tiwari P, Pandey V, Bera RN, Sharma SP, Chauhan N. Bleomycin sclerotherapy in lymphangiomas of the head and neck region: a prospective study. Int J Oral Maxillofac Surg. 2021 May;50(5):619-626. doi: 10.1016/j.ijom.2020.09.008. Epub 2020 Oct 12.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- VUNI.2223.SG04
個々の参加者データ (IPD) の計画
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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